Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 ciągłego dożylnego podawania L-cytruliny podczas kryzysu bólu sierpowatokrwinkowego lub zespołu ostrej klatki piersiowej

17 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Badanie fazy 1 zwiększania dawki ciągłej dożylnej L-cytruliny podczas kryzysu bólu sierpowatokrwinkowego lub zespołu ostrej klatki piersiowej

Anemia sierpowatokrwinkowa to genetyczna choroba krwinek czerwonych, charakteryzująca się zatorem naczyń spowodowanym niedokrwistością sierpowatą krwinek czerwonych, co może prowadzić do bólu lub powikłań narządowych, takich jak zespół ostrej klatki piersiowej. Anemia sierpowata jest związana z niskimi ilościami tlenku azotu, związku ważnego dla rozszerzania ściany naczyń krwionośnych. Cytrulina to substancja, o której wiadomo, że zwiększa tlenek azotu. Celem tego badania fazy I jest znalezienie najwyższej bezpiecznej dawki cytruliny podawanej dożylnie w trybie ciągłym, którą można podać osobom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową doświadczającym kryzysu anemii sierpowatokrwinkowej lub zespołu ostrej klatki piersiowej bez powodowania poważnych skutków ubocznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Genotypy niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (HbSS, HbS/β0-talasemia, HbS/β+-talasemia, HbSC)
  2. Wiek od 6 do 50 lat
  3. Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową w wieku od 6 do 50 lat Obecność przełomu bólu sierpowatokrwinkowego definiowanego jako obecność bólu wymagającego hospitalizacji i rodzicielskiej terapii opioidami
  4. Obecność ostrego zespołu klatki piersiowej zdefiniowanego przez obecność nowego nacieku CXR i którykolwiek z następujących objawów ze strony układu oddechowego, takich jak gorączka, duszność, świszczący oddech, ból w klatce piersiowej, kaszel lub nowo pojawiające się niedotlenienie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecność jakichkolwiek innych powikłań związanych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową wymagających hospitalizacji, takich jak sekwestracja śledziony, sekwestracja wątroby, udar, jałowa martwica biodra/barku, ostry priapizm itp.
  2. Ciężka niedokrwistość (hemoglobina < 5 g/dl)
  3. Historia transfuzji krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 30 dni
  4. Ogólnoustrojowa steroidoterapia w ciągu ostatnich 48 godzin
  5. Kobieta w ciąży (potwierdzona ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu) lub karmiąca
  6. Transferaza alaninowa/asparaginianowa >2x górna granica normy laboratoryjnej dla wieku.

  7. Podmiot ma następujące stężenie kreatyniny w surowicy:

    • Wiek od 6 do 13 lat > 0,9 mg/dl
    • Wiek 14-17 lat 1,0 mg/dl
    • Wiek 18 lat >1,5 mg/dl
  8. Pacjenci z brakiem możliwości wyrażenia zgody będą wykluczeni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dożylna cytrulina
Cytrulina dożylnie w dawce bolusowej przez 5 minut, a następnie w sposób ciągły przez następne 23 godziny.
Lek: Dożylna cytrulina
Cytrulina dożylnie w dawce 20 mg/kg w bolusie przez 5 minut, a następnie w sposób ciągły z szybkością 7 mg/kg/godzinę przez następne 23 godziny dla pierwszych 7 uczestników i w zależności od bezpieczeństwa i profilu farmakokinetycznego, zwiększać lub zmniejszać stałą dawkę do 9 lub 5 mg/kg mc./godz. dla kolejnych 7 uczestników.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 30 dni
Liczba i nasilenie zdarzenia niepożądanego zostaną określone zgodnie z kryteriami NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
30 dni
Poziom cytruliny w osoczu
Ramy czasowe: Poziomy cytruliny w osoczu będą oceniane w następujących punktach czasowych: poziom minimalny, 10 minut (poziom szczytowy), 30 minut, 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 12 godzin, 24 godziny i 48 godzin godzin, aby ocenić profil farmakokinetyczny
Poziomy cytruliny w osoczu będą oceniane w następujących punktach czasowych: poziom minimalny, 10 minut (poziom szczytowy), 30 minut, 1 godzina, 2 godziny, 3 godziny, 4 godziny, 6 godzin, 8 godzin, 12 godzin, 24 godziny i 48 godzin godzin, aby ocenić profil farmakokinetyczny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2014-0230 (Inny identyfikator: M D Anderson Cancer Center)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj