Un estudio de fase 1 de L-citrulina intravenosa continua durante una crisis de dolor de células falciformes o síndrome torácico agudo
17 de junio de 2019 actualizado por: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center
Un estudio de fase 1 de aumento de dosis de L-citrulina intravenosa continua durante una crisis de dolor de células falciformes o síndrome torácico agudo
La enfermedad de células falciformes es un trastorno genético de los glóbulos rojos que se caracteriza por la oclusión de los vasos debido a la formación de glóbulos rojos falciformes, que puede provocar dolor o complicaciones orgánicas, como el síndrome torácico agudo.
La enfermedad de células falciformes se asocia con cantidades bajas de óxido nítrico, un compuesto importante para dilatar la pared de los vasos sanguíneos.
La citrulina es una sustancia que se sabe que aumenta el óxido nítrico.
El objetivo de este estudio de Fase I es encontrar la dosis segura más alta de citrulina IV continua que se pueda administrar a personas con enfermedad de células falciformes que experimentan una crisis de dolor de células falciformes o síndrome torácico agudo sin causar efectos secundarios graves.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Genotipos de la enfermedad de células falciformes (HbSS, HbS/β0-talasemia, HbS/β+-talasemia, HbSC)
- De 6 a 50 años
- Pacientes con enfermedad de células falciformes de 6 a 50 años Presencia de crisis de dolor de células falciformes definida por la presencia de dolor que requiere hospitalización y terapia con opioides de los padres
- Presencia de síndrome torácico agudo definido por la presencia de un nuevo infiltrado de CXR y cualquiera de los siguientes síntomas respiratorios de fiebre, dificultad para respirar, sibilancias, dolor torácico, tos o hipoxia de nueva aparición.
Criterio de exclusión:
- Presencia de cualquier otra complicación relacionada con la enfermedad de células falciformes que requiera hospitalización, como secuestro esplénico, secuestro hepático, accidente cerebrovascular, necrosis avascular de cadera/hombro, priapismo agudo, etc.
- Anemia severa (hemoglobina < 5g/dL)
- Antecedentes de transfusión de glóbulos rojos en los últimos 30 días
- Terapia con esteroides sistémicos en las últimas 48 horas
- Embarazada (confirmada por una prueba de embarazo en orina negativa) o mujer lactante
- Alanina/aspartato transferasa >2 veces el límite superior del rango normal de laboratorio para la edad.
El sujeto tiene la siguiente creatinina sérica:
- Edad 6 a 13 años > 0,9 mg/dL
- Edad 14-17 años 1,0 mg/dL
- Edad 18 años >1,5mg/dL
- Se excluirán los pacientes que no puedan dar su consentimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Citrulina intravenosa
Citrulina intravenosa en bolo durante 5 minutos y luego de forma continua durante las siguientes 23 horas.
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Citrulina intravenosa en una dosis en bolo de 20 mg/kg durante 5 minutos y luego continua a una velocidad de 7 mg/kg/hora durante las próximas 23 horas para los primeros 7 participantes y, según la seguridad y el perfil farmacocinético, aumentar o disminuir la tasa continua a 9 o 5 mg/kg/hora para los siguientes 7 participantes.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 30 dias
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El número y la gravedad de los eventos adversos se determinarán de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) del NCI.
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30 dias
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Nivel de citrulina en plasma
Periodo de tiempo: Los niveles de citrulina en plasma se evaluarán en los siguientes momentos: nivel mínimo, 10 minutos (nivel máximo), 30 minutos, 1 hora, 2 horas, 3 horas, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas y 48 horas. horas, para evaluar el perfil farmacocinético
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Los niveles de citrulina en plasma se evaluarán en los siguientes momentos: nivel mínimo, 10 minutos (nivel máximo), 30 minutos, 1 hora, 2 horas, 3 horas, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas y 48 horas. horas, para evaluar el perfil farmacocinético
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de febrero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de febrero de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
3 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de junio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2019
Última verificación
1 de junio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2014-0230 (Otro identificador: M D Anderson Cancer Center)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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