Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 kontinuálního intravenózního L-citrulinu během krize srpkovité anémií nebo akutního hrudního syndromu

17. června 2019 aktualizováno: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Fáze 1 studie eskalace dávky kontinuálního intravenózního L-citrulinu během krize srpkovité bolesti nebo akutního hrudního syndromu

Srpkovitá anémie je genetická porucha červených krvinek charakterizovaná vazookluzí ze srpkovitosti červených krvinek, která může vést k bolesti nebo orgánovým komplikacím, jako je akutní hrudní syndrom. Srpkovitá anémie je spojena s nízkým množstvím oxidu dusnatého, sloučeniny důležité pro dilataci stěny krevních cév. Citrulin je látka, o které je známo, že zvyšuje oxid dusnatý. Cílem této studie fáze I je najít nejvyšší bezpečnou dávku kontinuálního IV citrulinu, kterou lze podat jedincům se srpkovitou anémií, kteří prožívají krizi srpkovité anémií nebo akutní hrudní syndrom, aniž by to způsobilo závažné vedlejší účinky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Genotypy srpkovité anémie (HbSS, HbS/β0-talasémie, HbS/β+-talasémie, HbSC)
  2. Věk od 6 do 50 let
  3. Pacienti se srpkovitou anémií ve věku 6 až 50 let Přítomnost krize srpkovité anémií definovaná přítomností bolesti vyžadující hospitalizaci a rodičovskou opioidní terapii
  4. Přítomnost akutního hrudního syndromu definovaná přítomností nového CXR infiltrátu a některým z následujících respiračních příznaků jako je horečka, dušnost, sípání, bolest na hrudi, kašel nebo nově vzniklá hypoxie.

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost jakékoli další komplikace související se srpkovitou anémií vyžadující hospitalizaci, jako je sekvestrace sleziny, sekvestrace jater, cévní mozková příhoda, avaskulární nekróza kyčle/ramena, akutní priapismus atd.
  2. Těžká anémie (hemoglobin < 5 g/dl)
  3. Transfuze červených krvinek v anamnéze během posledních 30 dnů
  4. Systémová léčba steroidy během posledních 48 hodin
  5. Těhotná (potvrzená negativním těhotenským testem z moči) nebo kojící samice
  6. Alanin/aspartát transferáza >2x horní hranice normálního laboratorního rozmezí pro věk.

  7. Subjekt má následující sérový kreatinin:

    • Věk 6 až 13 let > 0,9 mg/dl
    • Věk 14-17 let 1,0 mg/dl
    • Věk 18 let >1,5 mg/dl
  8. Pacienti s neschopností dát souhlas budou vyloučeni

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intravenózní citrulin
Intravenózní citrulin v bolusové dávce po dobu 5 minut a poté kontinuální rychlostí dalších 23 hodin.
Lék: Intravenózní citrulin
Intravenózní citrulin v bolusové dávce 20 mg/kg po dobu 5 minut a poté kontinuálně rychlostí 7 mg/kg/hod po dobu dalších 23 hodin pro prvních 7 účastníků a v závislosti na bezpečnosti a farmakokinetickém profilu zvýšit nebo snížit kontinuální rychlostí na 9 nebo 5 mg/kg/hodinu pro dalších 7 účastníků.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 30 dní
Počet a závažnost nežádoucích příhod se určí podle Společných terminologických kritérií NCI pro nežádoucí příhody (CTCAE)
30 dní
Hladina citrulinu v plazmě
Časové okno: Hladiny citrulinu v plazmě budou vyhodnoceny v následujících časových bodech: minimální hladina, 10 minut (vrchol), 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin, 24 hodin a 48 hodin hodin, aby se vyhodnotil farmakokinetický profil
Hladiny citrulinu v plazmě budou vyhodnoceny v následujících časových bodech: minimální hladina, 10 minut (vrchol), 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 3 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin, 24 hodin a 48 hodin hodin, aby se vyhodnotil farmakokinetický profil

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Mississippi Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

3. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2014-0230 (Jiný identifikátor: M D Anderson Cancer Center)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit