Une étude de phase 1 sur la L-citrulline intraveineuse continue pendant la crise de douleur drépanocytaire ou le syndrome thoracique aigu
17 juin 2019 mis à jour par: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center
Une étude de phase 1 d'escalade de dose de L-citrulline intraveineuse continue pendant la crise de douleur drépanocytaire ou le syndrome thoracique aigu
La drépanocytose est une maladie génétique des globules rouges caractérisée par une vaso-occlusion due à la drépanocytose des globules rouges, qui peut entraîner des douleurs ou des complications organiques telles que le syndrome thoracique aigu.
La drépanocytose est associée à de faibles quantités d'oxyde nitrique, un composé important pour dilater la paroi des vaisseaux sanguins.
La citrulline est une substance connue pour augmenter l'oxyde nitrique.
L'objectif de cette étude de phase I est de trouver la dose sûre la plus élevée de citrulline IV continue qui puisse être administrée aux personnes atteintes de drépanocytose souffrant d'une crise de douleur drépanocytaire ou d'un syndrome thoracique aigu sans provoquer d'effets secondaires graves.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Mississippi
-
Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Génotypes de drépanocytose (HbSS, HbS/β0-thalassémie, HbS/β+-thalassémie, HbSC)
- De 6 à 50 ans
- Patients drépanocytaires âgés de 6 à 50 ans Présence d'une crise de douleur drépanocytaire définie par la présence de douleurs nécessitant une hospitalisation et un traitement parental aux opioïdes
- Présence d'un syndrome thoracique aigu défini par la présence d'un nouvel infiltrat CXR et l'un des symptômes respiratoires suivants de fièvre, d'essoufflement, de respiration sifflante, de douleur thoracique, de toux ou d'hypoxie d'apparition récente.
Critère d'exclusion:
- Présence de toute autre complication liée à la drépanocytose nécessitant une hospitalisation telle que séquestration splénique, séquestration hépatique, accident vasculaire cérébral, nécrose avasculaire de la hanche/épaule, priapisme aigu, etc.
- Anémie sévère (hémoglobine < 5g/dL)
- Antécédents de transfusion de globules rouges au cours des 30 derniers jours
- Corticothérapie systémique au cours des 48 dernières heures
- Enceinte (confirmée par un test de grossesse urinaire négatif) ou femme allaitante
- Alanine/aspartate transférase > 2x la limite supérieure de la plage normale de laboratoire pour l'âge.
Le sujet a la créatinine sérique suivante :
- Âge 6 à 13 ans > 0,9 mg/dL
- Âge 14-17 ans 1,0 mg/dL
- Âge 18 ans > 1,5 mg/dL
- Les patients incapables de donner leur consentement seront exclus
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Citrulline intraveineuse
Citrulline intraveineuse à dose bolus sur 5 minutes puis à débit continu pendant les 23 heures suivantes.
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Citrulline intraveineuse à une dose bolus de 20 mg/kg pendant 5 minutes, puis en continu à un débit de 7 mg/kg/heure pendant les 23 heures suivantes pour les 7 premiers participants, et en fonction de l'innocuité et du profil pharmacocinétique, augmenter ou diminuer la taux continu à 9 ou 5 mg/kg/heure pour les 7 participants suivants.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: 30 jours
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Le nombre et la gravité des événements indésirables seront déterminés selon les critères de terminologie communs du NCI pour les événements indésirables (CTCAE)
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30 jours
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Niveau plasmatique de citrulline
Délai: Les taux plasmatiques de citrulline seront évalués aux moments suivants : niveau minimal, 10 minutes (niveau maximal), 30 minutes, 1 heure, 2 heures, 3 heures, 4 heures, 6 heures, 8 heures, 12 heures, 24 heures et 48 heures. heures, pour évaluer le profil pharmacocinétique
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Les taux plasmatiques de citrulline seront évalués aux moments suivants : niveau minimal, 10 minutes (niveau maximal), 30 minutes, 1 heure, 2 heures, 3 heures, 4 heures, 6 heures, 8 heures, 12 heures, 24 heures et 48 heures. heures, pour évaluer le profil pharmacocinétique
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2017
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2017
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 février 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 février 2016
Première publication (Estimation)
3 mars 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 juin 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2019
Dernière vérification
1 juin 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2014-0230 (Autre identifiant: M D Anderson Cancer Center)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .