En fas 1-studie av kontinuerlig intravenös L-citrullin under sicklecellsmärtkris eller akut bröstsyndrom
17 juni 2019 uppdaterad av: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center
En fas 1 dosupptrappningsstudie av kontinuerlig intravenös L-citrullin under sicklecellsmärtkris eller akut bröstsyndrom
Sicklecellssjukdom är en genetisk röda blodkroppssjukdom som kännetecknas av vasoocklusion från skärande av röda blodkroppar, som kan leda till smärta eller organkomplikationer såsom akut bröstsyndrom.
Sicklecellssjukdom är förknippad med låga mängder kväveoxid, en förening som är viktig för att vidga blodkärlsväggen.
Citrullin är ett ämne som är känt för att öka kväveoxiden.
Målet med denna fas I-studie är att hitta den högsta säkra dosen av kontinuerlig IV citrullin som kan ges till personer med sicklecellssjukdom som upplever en sicklecellssmärtkris eller akut bröstsyndrom utan att orsaka allvarliga biverkningar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 50 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genotyper för sicklecellssjukdom (HbSS, HbS/β0-thalassemi, HbS/β+-thalassemi, HbSC)
- Åldrarna 6 till 50 år
- Patienter med sicklecellssjukdom i åldrarna 6 till 50 år Förekomst av sicklecellssmärtkris definierad av närvaron av smärta som kräver sjukhusvistelse och opioidbehandling av föräldrar
- Förekomst av akut bröstsyndrom definierat av närvaron av ett nytt CXR-infiltrat och något av följande luftvägssymtom som feber, andnöd, väsande andning, bröstsmärtor, hosta eller nystartad hypoxi.
Exklusions kriterier:
- Förekomst av någon annan komplikation relaterad till sicklecellssjukdom som kräver sjukhusvistelse såsom mjältsekvestrering, hepatisk sekvestrering, stroke, avaskulär nekros av höft/axel, akut priapism, etc.
- Allvarlig anemi (hemoglobin < 5g/dL)
- Historik om transfusion av röda blodkroppar under de senaste 30 dagarna
- Systemisk steroidbehandling inom de senaste 48 timmarna
- Gravid (som bekräftats av ett negativt uringraviditetstest) eller ammande kvinna
- Alanin/aspartattransferas >2x övre gräns för normal laboratorieintervall för ålder.
Försökspersonen har följande serumkreatinin:
- Ålder 6 till 13 år > 0,9 mg/dL
- Ålder 14-17 år 1,0 mg/dL
- Ålder 18 år >1,5 mg/dL
- Patienter med oförmåga att ge samtycke kommer att exkluderas
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Intravenöst citrullin
Intravenöst citrullin i en bolusdos under 5 minuter och sedan en kontinuerlig hastighet under de kommande 23 timmarna.
|
Intravenöst citrullin i en bolusdos på 20 mg/kg under 5 minuter och sedan kontinuerlig med en hastighet av 7 mg/kg/timme under de kommande 23 timmarna för de första 7 deltagarna, och beroende på säkerhet och farmakokinetisk profil, öka eller minska kontinuerlig hastighet till 9 eller 5 mg/kg/timme för de kommande 7 deltagarna.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 30 dagar
|
Antalet och svårighetsgraden av biverkningar kommer att bestämmas enligt NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
|
30 dagar
|
|
Plasma Citrulline nivå
Tidsram: Plasmacitrullinnivåer kommer att utvärderas vid följande tidpunkter: dalnivå, 10 minuter (toppnivå), 30 minuter, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar, 24 timmar och 48 timmar, för att utvärdera den farmakokinetiska profilen
|
Plasmacitrullinnivåer kommer att utvärderas vid följande tidpunkter: dalnivå, 10 minuter (toppnivå), 30 minuter, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar, 24 timmar och 48 timmar, för att utvärdera den farmakokinetiska profilen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 februari 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 februari 2016
Första postat (Uppskatta)
3 mars 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 juni 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juni 2019
Senast verifierad
1 juni 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2014-0230 (Annan identifierare: M D Anderson Cancer Center)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .