Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1-studie av kontinuerlig intravenös L-citrullin under sicklecellsmärtkris eller akut bröstsyndrom

17 juni 2019 uppdaterad av: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

En fas 1 dosupptrappningsstudie av kontinuerlig intravenös L-citrullin under sicklecellsmärtkris eller akut bröstsyndrom

Sicklecellssjukdom är en genetisk röda blodkroppssjukdom som kännetecknas av vasoocklusion från skärande av röda blodkroppar, som kan leda till smärta eller organkomplikationer såsom akut bröstsyndrom. Sicklecellssjukdom är förknippad med låga mängder kväveoxid, en förening som är viktig för att vidga blodkärlsväggen. Citrullin är ett ämne som är känt för att öka kväveoxiden. Målet med denna fas I-studie är att hitta den högsta säkra dosen av kontinuerlig IV citrullin som kan ges till personer med sicklecellssjukdom som upplever en sicklecellssmärtkris eller akut bröstsyndrom utan att orsaka allvarliga biverkningar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Genotyper för sicklecellssjukdom (HbSS, HbS/β0-thalassemi, HbS/β+-thalassemi, HbSC)
  2. Åldrarna 6 till 50 år
  3. Patienter med sicklecellssjukdom i åldrarna 6 till 50 år Förekomst av sicklecellssmärtkris definierad av närvaron av smärta som kräver sjukhusvistelse och opioidbehandling av föräldrar
  4. Förekomst av akut bröstsyndrom definierat av närvaron av ett nytt CXR-infiltrat och något av följande luftvägssymtom som feber, andnöd, väsande andning, bröstsmärtor, hosta eller nystartad hypoxi.

Exklusions kriterier:

  1. Förekomst av någon annan komplikation relaterad till sicklecellssjukdom som kräver sjukhusvistelse såsom mjältsekvestrering, hepatisk sekvestrering, stroke, avaskulär nekros av höft/axel, akut priapism, etc.
  2. Allvarlig anemi (hemoglobin < 5g/dL)
  3. Historik om transfusion av röda blodkroppar under de senaste 30 dagarna
  4. Systemisk steroidbehandling inom de senaste 48 timmarna
  5. Gravid (som bekräftats av ett negativt uringraviditetstest) eller ammande kvinna
  6. Alanin/aspartattransferas >2x övre gräns för normal laboratorieintervall för ålder.

  7. Försökspersonen har följande serumkreatinin:

    • Ålder 6 till 13 år > 0,9 mg/dL
    • Ålder 14-17 år 1,0 mg/dL
    • Ålder 18 år >1,5 mg/dL
  8. Patienter med oförmåga att ge samtycke kommer att exkluderas

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intravenöst citrullin
Intravenöst citrullin i en bolusdos under 5 minuter och sedan en kontinuerlig hastighet under de kommande 23 timmarna.
Läkemedel: Intravenöst citrullin
Intravenöst citrullin i en bolusdos på 20 mg/kg under 5 minuter och sedan kontinuerlig med en hastighet av 7 mg/kg/timme under de kommande 23 timmarna för de första 7 deltagarna, och beroende på säkerhet och farmakokinetisk profil, öka eller minska kontinuerlig hastighet till 9 eller 5 mg/kg/timme för de kommande 7 deltagarna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 30 dagar
Antalet och svårighetsgraden av biverkningar kommer att bestämmas enligt NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
30 dagar
Plasma Citrulline nivå
Tidsram: Plasmacitrullinnivåer kommer att utvärderas vid följande tidpunkter: dalnivå, 10 minuter (toppnivå), 30 minuter, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar, 24 timmar och 48 timmar, för att utvärdera den farmakokinetiska profilen
Plasmacitrullinnivåer kommer att utvärderas vid följande tidpunkter: dalnivå, 10 minuter (toppnivå), 30 minuter, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar, 24 timmar och 48 timmar, för att utvärdera den farmakokinetiska profilen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 februari 2016

Första postat (Uppskatta)

3 mars 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 juni 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2019

Senast verifierad

1 juni 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2014-0230 (Annan identifierare: M D Anderson Cancer Center)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Intravenöst citrullin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera