Исследование фазы 1 непрерывного внутривенного введения L-цитруллина во время криза серповидноклеточной боли или острого грудного синдрома
17 июня 2019 г. обновлено: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center
Исследование фазы 1 повышения дозы непрерывного внутривенного введения L-цитруллина во время криза серповидно-клеточной боли или острого грудного синдрома
Серповидноклеточная анемия — это генетическое заболевание эритроцитов, характеризующееся окклюзией сосудов из-за серповидного образования эритроцитов, что может привести к боли или органным осложнениям, таким как острый грудной синдром.
Серповидноклеточная анемия связана с низким содержанием оксида азота, соединения, важного для расширения стенки кровеносного сосуда.
Цитруллин — это вещество, которое, как известно, увеличивает уровень оксида азота.
Целью этого исследования фазы I является определение максимальной безопасной дозы непрерывного внутривенного введения цитруллина, которую можно вводить лицам с серповидно-клеточной анемией, испытывающим кризис серповидно-клеточной боли или острый грудной синдром, не вызывая серьезных побочных эффектов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Генотипы серповидноклеточной анемии (HbSS, HbS/β0-талассемия, HbS/β+-талассемия, HbSC)
- Возраст от 6 до 50 лет
- Пациенты с серповидноклеточной анемией в возрасте от 6 до 50 лет Наличие серповидноклеточного болевого кризиса, определяемого наличием боли, требующей госпитализации и парентеральной опиоидной терапии
- Наличие острого грудного синдрома, определяемого наличием нового рентгенографического инфильтрата и любого из следующих респираторных симптомов, таких как лихорадка, одышка, свистящее дыхание, боль в груди, кашель или впервые возникшая гипоксия.
Критерий исключения:
- Наличие любых других осложнений, связанных с серповидно-клеточной анемией, требующих госпитализации, таких как секвестрация селезенки, секвестрация печени, инсульт, аваскулярный некроз бедра/плеча, острый приапизм и т. д.
- Тяжелая анемия (гемоглобин < 5 г/дл)
- История переливания эритроцитарной массы в течение последних 30 дней
- Системная стероидная терапия в течение последних 48 часов
- Беременная (что подтверждается отрицательным тестом мочи на беременность) или кормящая женщина
- Аланин/аспартатрансфераза > 2x верхняя граница нормального лабораторного диапазона для возраста.
Субъект имеет следующий уровень креатинина в сыворотке:
- Возраст от 6 до 13 лет > 0,9 мг/дл
- Возраст 14–17 лет 1,0 мг/дл
- Возраст 18 лет >1,5 мг/дл
- Пациенты, которые не могут дать согласие, будут исключены
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Внутривенный цитруллин
Внутривенно цитруллин в болюсной дозе в течение 5 минут, а затем непрерывно в течение следующих 23 часов.
|
Внутривенное введение цитруллина в болюсной дозе 20 мг/кг в течение 5 минут, а затем непрерывное введение со скоростью 7 мг/кг/час в течение следующих 23 часов для первых 7 участников, и в зависимости от безопасности и фармакокинетического профиля увеличение или уменьшение непрерывная скорость до 9 или 5 мг/кг/час для следующих 7 участников.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 30 дней
|
Количество и тяжесть нежелательных явлений будут определяться в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений NCI (CTCAE).
|
30 дней
|
|
Уровень цитруллина в плазме
Временное ограничение: Уровни цитруллина в плазме будут оцениваться в следующие моменты времени: минимальный уровень, 10 минут (пиковый уровень), 30 минут, 1 час, 2 часа, 3 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов, 24 часа и 48 часов. часов для оценки фармакокинетического профиля
|
Уровни цитруллина в плазме будут оцениваться в следующие моменты времени: минимальный уровень, 10 минут (пиковый уровень), 30 минут, 1 час, 2 часа, 3 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов, 24 часа и 48 часов. часов для оценки фармакокинетического профиля
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 февраля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 февраля 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
3 марта 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 июня 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2019 г.
Последняя проверка
1 июня 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2014-0230 (Другой идентификатор: M D Anderson Cancer Center)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .