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Eine Phase-1-Studie zur kontinuierlichen intravenösen Gabe von L-Citrullin während einer Sichelzellanämie-Schmerzkrise oder eines akuten Brustsyndroms

17. Juni 2019 aktualisiert von: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Eine Phase-1-Dosiseskalationsstudie zur kontinuierlichen intravenösen Gabe von L-Citrullin während einer Sichelzellenanämie-Krise oder eines akuten Brustsyndroms

Die Sichelzellenanämie ist eine genetische Erkrankung der roten Blutkörperchen, die durch einen Gefäßverschluss aufgrund der Sichelzellbildung der roten Blutkörperchen gekennzeichnet ist und zu Schmerzen oder Organkomplikationen wie dem akuten Brustsyndrom führen kann. Sichelzellenanämie ist mit geringen Mengen an Stickstoffmonoxid verbunden, einer Verbindung, die für die Erweiterung der Blutgefäßwand wichtig ist. Citrullin ist eine Substanz, von der bekannt ist, dass sie den Stickoxidspiegel erhöht. Das Ziel dieser Phase-I-Studie besteht darin, die höchste sichere Dosis von kontinuierlich intravenös verabreichtem Citrullin zu finden, die Personen mit Sichelzellenanämie, die an einer Sichelzellenanämie-Schmerzkrise oder einem akuten Brustsyndrom leiden, ohne schwere Nebenwirkungen verabreicht werden kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Genotypen der Sichelzellenanämie (HbSS, HbS/β0-Thalassämie, HbS/β+-Thalassämie, HbSC)
  2. Im Alter von 6 bis 50 Jahren
  3. Patienten mit Sichelzellenanämie im Alter von 6 bis 50 Jahren. Vorliegen einer Sichelzellenanämie-Schmerzkrise, definiert durch das Vorliegen von Schmerzen, die einen Krankenhausaufenthalt und eine elterliche Opioidtherapie erfordern
  4. Vorliegen eines akuten Thoraxsyndroms, definiert durch das Vorhandensein eines neuen CXR-Infiltrats und eines der folgenden Atemwegssymptome: Fieber, Kurzatmigkeit, pfeifende Atmung, Brustschmerzen, Husten oder neu auftretende Hypoxie.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen einer anderen Komplikation im Zusammenhang mit der Sichelzellenanämie, die einen Krankenhausaufenthalt erfordert, wie Milzsequestrierung, Lebersequestrierung, Schlaganfall, avaskuläre Nekrose der Hüfte/Schulter, akuter Priapismus usw.
  2. Schwere Anämie (Hämoglobin < 5 g/dl)
  3. Vorgeschichte einer Transfusion roter Blutkörperchen innerhalb der letzten 30 Tage
  4. Systemische Steroidtherapie innerhalb der letzten 48 Stunden
  5. Schwangere (bestätigt durch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest) oder stillende Frau
  6. Alanin/Aspartattransferase > 2x Obergrenze des normalen Laborbereichs für das Alter.

  7. Der Proband hat folgendes Serumkreatinin:

    • Alter 6 bis 13 Jahre > 0,9 mg/dl
    • Alter 14–17 Jahre 1,0 mg/dl
    • Alter 18 Jahre >1,5 mg/dl
  8. Patienten, die nicht einwilligungsfähig sind, werden ausgeschlossen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intravenöses Citrullin
Intravenöses Citrullin in einer Bolusdosis über 5 Minuten und dann kontinuierlich über die nächsten 23 Stunden.
Arzneimittel: Intravenöses Citrullin
Intravenöses Citrullin in einer Bolusdosis von 20 mg/kg über 5 Minuten und dann kontinuierlich mit einer Rate von 7 mg/kg/Stunde für die nächsten 23 Stunden für die ersten 7 Teilnehmer und je nach Sicherheit und pharmakokinetischem Profil erhöhen oder verringern kontinuierliche Rate auf 9 oder 5 mg/kg/Stunde für die nächsten 7 Teilnehmer.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 30 Tage
Die Anzahl und Schwere unerwünschter Ereignisse wird gemäß den NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) bestimmt.
30 Tage
Citrullinspiegel im Plasma
Zeitfenster: Die Plasma-Citrullinspiegel werden zu folgenden Zeitpunkten bewertet: Talspiegel, 10 Minuten (Höchstspiegel), 30 Minuten, 1 Stunde, 2 Stunden, 3 Stunden, 4 Stunden, 6 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden, 24 Stunden und 48 Stunden, um das pharmakokinetische Profil zu bewerten
Die Plasma-Citrullinspiegel werden zu folgenden Zeitpunkten bewertet: Talspiegel, 10 Minuten (Höchstspiegel), 30 Minuten, 1 Stunde, 2 Stunden, 3 Stunden, 4 Stunden, 6 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden, 24 Stunden und 48 Stunden, um das pharmakokinetische Profil zu bewerten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Februar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2014-0230 (Andere Kennung: M D Anderson Cancer Center)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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