镰状细胞疼痛危机或急性胸部综合征期间连续静脉注射 L-瓜氨酸的第 1 阶段研究
2019年6月17日 更新者：Suvankar Majumdar、University of Mississippi Medical Center
镰状细胞疼痛危机或急性胸部综合征期间连续静脉注射 L-瓜氨酸的 1 期剂量递增研究
镰状细胞病是一种遗传性红细胞疾病，其特征是红细胞镰状血管闭塞，可导致疼痛或器官并发症，如急性胸部综合症。
镰状细胞病与少量一氧化氮有关，一氧化氮是一种对扩张血管壁很重要的化合物。
瓜氨酸是一种已知会增加一氧化氮的物质。
这项 I 期研究的目标是找到连续 IV 瓜氨酸的最高安全剂量，这种瓜氨酸可以给予患有镰状细胞疼痛危象或急性胸部综合征的镰状细胞病患者，而不会引起严重的副作用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 镰状细胞病基因型（HbSS、HbS/β0-地中海贫血、HbS/β+-地中海贫血、HbSC）
- 6至50岁
- 6 至 50 岁的镰状细胞病患者
- 存在急性胸部综合征，定义为存在新的 CXR 浸润和以下任何一种呼吸道症状，如发烧、呼吸急促、喘息、胸痛、咳嗽或新发缺氧。
排除标准：
- 存在任何其他需要住院治疗的与镰状细胞病相关的并发症，例如脾隔离症、肝隔离症、中风、髋/肩缺血性坏死、急性异常勃起等。
- 严重贫血（血红蛋白 < 5g/dL）
- 最近 30 天内有红细胞输注史
- 最近 48 小时内全身类固醇治疗
- 怀孕（由尿妊娠试验阴性证实）或哺乳期女性
- 丙氨酸/天冬氨酸转移酶 > 2x 正常实验室年龄范围上限。
受试者具有以下血清肌酐：
- 6 至 13 岁 > 0.9 mg/dL
- 14-17 岁 1.0 毫克/分升
- 18 岁 >1.5mg/dL
- 无法同意的患者将被排除在外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：静脉注射瓜氨酸
在 5 分钟内以推注剂量静脉注射瓜氨酸，然后在接下来的 23 小时内连续注射。
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在 5 分钟内以 20 mg/kg 的推注剂量静脉注射瓜氨酸，然后在接下来的 23 小时内连续以 7 mg/kg/小时的速度对前 7 名参与者进行静脉注射，并根据安全性和药代动力学特征，增加或减少接下来的 7 名参与者的持续速率为 9 或 5 mg/kg/小时。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件的参与者人数
大体时间：30天
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不良事件的数量和严重程度将根据 NCI 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 确定
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30天
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血浆瓜氨酸水平
大体时间：将在以下时间点评估血浆瓜氨酸水平：谷水平、10分钟（峰值水平）、30分钟、1小时、2小时、3小时、4小时、6小时、8小时、12小时、24小时和48小时小时，以评估药代动力学特征
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将在以下时间点评估血浆瓜氨酸水平：谷水平、10分钟（峰值水平）、30分钟、1小时、2小时、3小时、4小时、6小时、8小时、12小时、24小时和48小时小时，以评估药代动力学特征
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年2月1日
初级完成 (实际的)
2017年4月1日
研究完成 (实际的)
2017年4月1日
研究注册日期
首次提交
2016年2月29日
首先提交符合 QC 标准的
2016年2月29日
首次发布 (估计)
2016年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年6月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年6月17日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
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