このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

Lenti-D 製剤で治療された脳性副腎白質ジストロフィーの参加者の長期追跡調査

2024年2月5日 更新者：bluebird bio

Lenti-D 製剤で治療された脳性副腎白質ジストロフィー患者の長期追跡調査

これは、親臨床試験でLenti-D医薬品を投与された脳性副腎白質ジストロフィー（CALD）の参加者を対象とした、安全性と有効性の多施設長期追跡試験です。

親の臨床試験（約2年）を完了した後、適格な参加者はさらに13年間、医薬品注入後合計15年間追跡されます。 この研究では、治験薬は投与されません。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

64

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota
  • アルゼンチン
      • Caba、アルゼンチン
        • Instituto Neurogenia
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Great Ormond Street Hospital
    • England
      • London、England、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
  • イタリア
      • Rome、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ、3584
        • Prinses Maxima Center
  • オーストラリア
      • North Adelaide、オーストラリア
        • Women's and Children's Hospital
  • ドイツ
      • Leipzig、ドイツ、04103
        • Universitatsklinikum Leipzig Aor
  • フランス
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre、Cedex、フランス、94275
        • Hôpital Bicêtre
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-親の臨床研究でLenti-D医薬品を受け取った脳副腎白質ジストロフィー（CALD）の参加者。

説明

包含基準:

  • 該当する場合、参加者または参加者の親/法定後見人によるこの研究に関する書面によるインフォームドコンセントの提供、および参加者による書面によるインフォームドコンセントの提供
  • -親の臨床研究でLenti-D医薬品を受け取ったことがある
  • -研究要件に準拠できる

除外基準:

  • この研究の除外基準はありません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Lenti-D製剤
親臨床試験（ブルーバードバイオスポンサー臨床試験）でLenti-D医薬品を投与され、試験LTF-304の適格基準を満たす参加者は、この観察研究で13年間（合計15年間）追跡されます。親試験における製剤注入後の追跡調査の年）。
遺伝的：Lenti-D製剤
ベクター コピー数 (VCN) 測定、安全性評価、疾患固有の評価、および自家移植の長期合併症を監視するための評価。
他の名前：
  • エリバルドゲネオートテムセル
  • エリセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要な機能障害 (MFD) のない生存期間
時間枠：薬剤注入後15年
MFD は、コミュニケーションの喪失、皮質失明、経管栄養、完全失禁、車椅子依存、随意運動の完全な喪失です。
薬剤注入後15年
悪性疾患の参加者数
時間枠：薬剤注入後15年
薬剤注入後15年
移植片対宿主病（GVHD）を経験した参加者の数
時間枠：薬剤注入後15年
薬剤注入後15年
免疫関連の有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：薬剤注入後15年
薬剤注入後15年
新規または悪化している血液疾患のある参加者の数
時間枠：薬剤注入後15年
薬剤注入後15年
新規または悪化している神経障害のある参加者の数
時間枠：薬剤注入後15年
薬剤注入後15年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
その後の幹細胞移植を受ける参加者の数
時間枠：薬剤注入後15年
薬剤注入後15年
神経機能スコア（NFS）のベースラインからの変化
時間枠：薬剤注入後15年
NFS は、6 つのカテゴリにわたって 15 の症状 (機能ドメイン) をスコアリングすることにより、CALD における全体的な神経機能障害の重症度を評価するために使用される 25 ポイントのスコアです。 ここにリストされているのは、15 の症状と 25 点満点中の最大スコアです。 1、e) 皮質盲-2、f) 嚥下/その他の中枢神経系 (CNS) 機能障害-2、g) 経管栄養-2、h) 走行困難/反射亢進-1、i) 歩行困難/痙性/痙性歩行 (補助なし)-1、j) 痙性歩行 (補助が必要)-2、k) 車椅子依存-2、l) 随意運動の完全な喪失-3、m) 失禁のエピソード-1、n) 完全失禁-2、o ) 非熱性けいれん-1. 「0」のスコアは、脳疾患の臨床徴候がないことを示します。 ドメイン内の最大の符号は、そのドメイン内のすべてのグレードの合計を獲得します。
薬剤注入後15年
磁気共鳴画像法 (MRI) でガドリニウム増強 (GdE) ステータスのない参加者の数
時間枠：薬剤注入後15年
GdE ステータスとは、GdE 陰性 (-) または陽性 (+) を報告する参加者を意味します。
薬剤注入後15年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

bluebird bio

捜査官

  • スタディディレクター：Vinod K Prasad, MD, FRCP、bluebird bio, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年1月22日

一次修了 (推定)

2038年8月1日

研究の完了 (推定)

2038年8月1日

試験登録日

最初に提出

2016年2月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年3月2日

最初の投稿 (推定)

2016年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月5日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Bluebird bio は透明性を重視しており、適切に匿名化された患者レベルのデータセットとサポート ドキュメントは、この研究に関連する該当するマーケティング承認の取得後に共有される場合があり、Bluebird bio および/または業界のベスト プラクティスによって確立された基準と一致して、プライバシーを維持します。研究参加者。 お問い合わせは、datasharing@bluebirdbio.com までご連絡ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

脳副腎白質ジストロフィー（CALD）の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Oman

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する