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Seguimiento a largo plazo de participantes con adrenoleucodistrofia cerebral que fueron tratados con el medicamento Lenti-D

10 de septiembre de 2026 actualizado por: Genetix Biotherapeutics Inc.

Seguimiento a largo plazo de sujetos con adrenoleucodistrofia cerebral que fueron tratados con el producto farmacéutico Lenti-D

Este es un estudio de seguimiento de seguridad y eficacia multicéntrico a largo plazo para participantes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) que recibieron el producto farmacéutico Lenti-D en un estudio clínico principal.

Después de completar un estudio clínico principal (aproximadamente 2 años), se realizará un seguimiento de los participantes elegibles durante 13 años adicionales para un total de 15 años después de la infusión del producto farmacológico. En este estudio no se administrará ningún producto farmacológico en investigación.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

64

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Argentina
      • Caba, Argentina
        • Instituto Neurogenia
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
  • Francia
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Francia, 94275
        • Hopital Bicetre
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) que hayan recibido el producto farmacéutico Lenti-D en un estudio clínico principal.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Provisión de consentimiento informado por escrito para este estudio por parte del participante o de los padres/tutores legales del participante y asentimiento informado por escrito del participante, si corresponde
  • Haber recibido el producto farmacéutico Lenti-D en un estudio clínico principal
  • Capaz de cumplir con los requisitos de estudio.

Criterio de exclusión:

  • No hay criterios de exclusión para este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Seguimiento a largo plazo
Los participantes que hayan recibido el medicamento Lenti-D en un estudio clínico principal (estudios clínicos ALD-102 y ALD-104 patrocinados biológicamente por bluebird) y que cumplan con los criterios de elegibilidad para el estudio LTF-304 serán seguidos en este seguimiento a largo plazo. estudio durante 13 años (para un total de 15 años de seguimiento después de la infusión del medicamento en los estudios originales).
Genético: No se utilizó ningún medicamento intervencionista en este estudio de seguimiento.

Los participantes recibieron una única infusión intravenosa del medicamento Lenti-D (también conocido como elivaldogene autotemcel o eli-cel) en cualquiera de los estudios principales ALD-102 o ALD-104.

Los objetivos de este estudio de seguimiento a largo plazo son evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo una vez finalizada la participación en los estudios originales. En este estudio se realizan mediciones del número de copias del vector (VCN), evaluaciones de seguridad, evaluaciones específicas de enfermedades y evaluaciones para monitorear las complicaciones a largo plazo del autotrasplante.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de discapacidad funcional mayor (MFD)
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
Los MFD son pérdida de comunicación, ceguera cortical, alimentación por sonda, incontinencia total, dependencia de silla de ruedas, pérdida completa del movimiento voluntario.
15 años después de la infusión del medicamento-producto
Número de participantes con neoplasias
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
15 años después de la infusión del medicamento-producto
Número de participantes que experimentan la enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
15 años después de la infusión del medicamento-producto
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el sistema inmunitario (EA)
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
15 años después de la infusión del medicamento-producto
Número de participantes con trastornos hematológicos nuevos o que empeoran
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
15 años después de la infusión del medicamento-producto
Número de participantes con trastornos neurológicos nuevos o que empeoran
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
15 años después de la infusión del medicamento-producto

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que se someten a un trasplante posterior de células madre
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
15 años después de la infusión del medicamento-producto
Cambio desde el inicio en la puntuación de la función neurológica (NFS)
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento-producto
La NFS es una puntuación de 25 puntos que se utiliza para evaluar la gravedad de la disfunción neurológica macroscópica en CALD mediante la puntuación de 15 síntomas (dominios funcionales) en 6 categorías. A continuación se enumeran los 15 síntomas seguidos de su puntuación máxima de 25 puntos: a) Problemas de audición/procesamiento auditivo-1, b) Afasia/apraxia-1, c) Pérdida de comunicación-3, d) Discapacidad visual/corte de campo- 1, e) Ceguera cortical-2, f) Deglución / otras disfunciones del sistema nervioso central (SNC)-2, g) Alimentación por sonda-2, h) Dificultades para correr / hiperreflexia-1, i) Dificultades para caminar / espasticidad / marcha espástica ( sin asistencia)-1, j) Marcha espástica (necesita asistencia)-2, k) Dependencia de silla de ruedas-2, l) Pérdida completa del movimiento voluntario-3, m) Episodios de incontinencia-1, n) Incontinencia total-2, o ) Convulsiones no febriles-1. Una puntuación de "0" denota ausencia de signos clínicos de enfermedad cerebral. Los signos máximos dentro de un dominio puntúan el total de todas las calificaciones dentro de ese dominio.
15 años después de la infusión del medicamento-producto
Número de participantes sin estado de realce con gadolinio (GdE) en imágenes por resonancia magnética (IRM)
Periodo de tiempo: 15 años después de la infusión del medicamento
El realce de contraste (realce de gadolinio; GdE+) en la resonancia magnética cerebral representa un biomarcador radiográfico clínicamente importante de enfermedad neuroinflamatoria activa y mal pronóstico (en pacientes no tratados). Como tal, para esta medida de resultado se realizó una evaluación del número de participantes que permanecieron negativos para el realce con gadolinio (GdE-).
15 años después de la infusión del medicamento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genetix Biotherapeutics Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de enero de 2016

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2038

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2038

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

3 de marzo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (Número EudraCT)
  • 2015 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Bluebird bio está comprometido con la transparencia y los conjuntos de datos y documentos de respaldo anonimizados de forma adecuada pueden compartirse luego de obtener las aprobaciones de comercialización aplicables asociadas con este estudio y de acuerdo con los criterios establecidos por bluebird bio y/o las mejores prácticas de la industria para mantener la privacidad de participantes del estudio. Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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