- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02698579
Follow-up a lungo termine dei partecipanti con adrenoleucodistrofia cerebrale che sono stati trattati con il farmaco Lenti-D
Follow-up a lungo termine di soggetti con adrenoleucodistrofia cerebrale che sono stati trattati con il farmaco Lenti-D
Questo è uno studio multicentrico di follow-up sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine per i partecipanti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) che hanno ricevuto il prodotto farmaceutico Lenti-D in uno studio clinico parentale.
Dopo aver completato uno studio clinico sui genitori (circa 2 anni), i partecipanti idonei saranno seguiti per altri 13 anni per un totale di 15 anni dopo l'infusione del farmaco. In questo studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Caba, Argentina
- Instituto Neurogenia
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North Adelaide, Australia
- Women's and Children's Hospital
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São Paulo, Brasile, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Cedex
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Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Francia, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Leipzig, Germania, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig AoR
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Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Utrecht, Olanda, 3584
- Prinses Maxima Center
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London, Regno Unito
- Great Ormond Street Hospital
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England
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London, England, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Mattel Children's Hospital-UCLA
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornitura di consenso informato scritto per questo studio da parte del partecipante o dei genitori/tutori legali del partecipante e consenso informato scritto del partecipante, se applicabile
- Hanno ricevuto il prodotto farmaceutico Lenti-D in uno studio clinico parentale
- In grado di soddisfare i requisiti di studio
Criteri di esclusione:
- Non ci sono criteri di esclusione per questo Studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Prodotto farmaceutico Lenti-D
I partecipanti che hanno ricevuto il Lenti-D Drug Product in uno studio clinico parentale (sperimentazione clinica bio-sponsorizzata da bluebird) e che soddisfano i criteri di ammissibilità per lo studio LTF-304 saranno seguiti in questo studio di osservazione per 13 anni (per un totale di 15 anni di follow-up dopo l'infusione del farmaco nello studio principale).
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Misurazione del numero di copie vettoriali (VCN), valutazioni di sicurezza, valutazioni specifiche della malattia e valutazioni per monitorare le complicanze a lungo termine del trapianto autologo.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza libera da disabilità funzionale maggiore (MFD).
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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I MFD sono perdita di comunicazione, cecità corticale, alimentazione tramite sondino, incontinenza totale, dipendenza dalla sedia a rotelle, perdita completa del movimento volontario.
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Numero di partecipanti con tumori maligni
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Numero di partecipanti che soffrono di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Numero di partecipanti con eventi avversi immuno-correlati (EA)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Numero di partecipanti con disturbi ematologici nuovi o in peggioramento
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Numero di partecipanti con disturbi neurologici nuovi o in peggioramento
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti sottoposti a successivo trapianto di cellule staminali
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Variazione rispetto al basale del punteggio della funzione neurologica (NFS)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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L'NFS è un punteggio di 25 punti utilizzato per valutare la gravità della disfunzione neurologica grave nella CALD assegnando un punteggio a 15 sintomi (domini funzionali) in 6 categorie.
Di seguito sono elencati i 15 sintomi seguiti dal loro punteggio massimo su 25 punti: a) Problemi di udito/elaborazione uditiva-1, b) Afasia/aprassia-1, c) Perdita di comunicazione-3, d) Compromissione della vista/taglio del campo visivo- 1, e) Cecità corticale-2, f) Deglutizione/altre disfunzioni del sistema nervoso centrale (SNC)-2, g) Alimentazione tramite sondino-2, h) Difficoltà di corsa/iperreflessia-1, i) Difficoltà di deambulazione/spasticità/andatura spastica ( nessuna assistenza)-1, j) Andatura spastica (richiede assistenza)-2, k) Dipendenza dalla sedia a rotelle-2, l) Perdita completa del movimento volontario-3, m) Episodi di incontinenza -1, n) Incontinenza totale-2, o ) Convulsioni non febbrili-1.
Un punteggio di "0" denota l'assenza di segni clinici di malattia cerebrale.
I segni massimi all'interno di un dominio segnano il totale di tutti i voti all'interno di quel dominio.
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Numero di partecipanti senza stato di potenziamento del gadolinio (GdE) alla risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Lo stato GdE indica i partecipanti che riporteranno GdE negativo (-) o positivo (+).
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15 anni dopo l'infusione del farmaco
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo, errori congeniti
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Leucoencefalopatie
- Malattie della ghiandola surrenale
- Malattie ereditarie demielinizzanti del sistema nervoso centrale
- Disturbi perossisomiali
- Insufficienza surrenalica
- Adrenoleucodistrofia
Altri numeri di identificazione dello studio
- LTF-304
- 2015-002805-13 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)
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bluebird bioTerminatoAdrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) | Adrenoleucodistrofia (ALD) | Adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD)Stati Uniti, Regno Unito, Argentina, Canada, Germania, Italia, Olanda
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bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchReclutamentoAdrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)Stati Uniti
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Minoryx Therapeutics, S.L.ReclutamentoAdrenoleucodistrofia cerebrale (cALD)Stati Uniti, Brasile, Argentina
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bluebird bioCompletatoAdrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)Stati Uniti, Francia, Germania, Italia, Olanda, Regno Unito
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bluebird bioCompletatoAdrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)Stati Uniti, Germania, Argentina, Australia, Francia, Regno Unito
Prove cliniche su Prodotto farmaceutico Lenti-D
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Contamac LtdHartwig Research CenterCompletato
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University of Alabama at BirminghamTerminatoErrore di rifrazione | Presbiopia | Occhiali | AstenopiaStati Uniti
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Coopervision, Inc.Completato
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Coopervision, Inc.Completato
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National Cancer Institute (NCI)ReclutamentoSindrome di Down | B leucemia linfoblastica acuta | Linfoma linfoblastico BStati Uniti, Porto Rico, Australia, Canada, Nuova Zelanda