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Follow-up a lungo termine dei partecipanti con adrenoleucodistrofia cerebrale che sono stati trattati con il farmaco Lenti-D

10 settembre 2026 aggiornato da: Genetix Biotherapeutics Inc.

Follow-up a lungo termine di soggetti con adrenoleucodistrofia cerebrale che sono stati trattati con il farmaco Lenti-D

Questo è uno studio multicentrico di follow-up sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine per i partecipanti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) che hanno ricevuto il prodotto farmaceutico Lenti-D in uno studio clinico parentale.

Dopo aver completato uno studio clinico sui genitori (circa 2 anni), i partecipanti idonei saranno seguiti per altri 13 anni per un totale di 15 anni dopo l'infusione del farmaco. In questo studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

64

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Caba, Argentina
        • Instituto Neurogenia
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Francia
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Francia, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Germania
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

- Partecipanti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) che hanno ricevuto il prodotto farmaceutico Lenti-D in uno studio clinico sui genitori.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornitura di consenso informato scritto per questo studio da parte del partecipante o dei genitori/tutori legali del partecipante e consenso informato scritto del partecipante, se applicabile
  • Hanno ricevuto il prodotto farmaceutico Lenti-D in uno studio clinico parentale
  • In grado di soddisfare i requisiti di studio

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione per questo Studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Follow-up a lungo termine
I partecipanti che hanno ricevuto il prodotto farmaceutico Lenti-D in uno studio clinico principale (studi clinici ALD-102 e ALD-104 sponsorizzati da bluebird bio) e che soddisfano i criteri di ammissibilità per lo studio LTF-304 saranno seguiti in questo follow-up a lungo termine studio per 13 anni (per un totale di 15 anni di follow-up dopo l’infusione del farmaco negli studi principali).
Genetico: Nessun farmaco interventistico utilizzato in questo studio di follow-up

I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa del prodotto farmaceutico Lenti-D (noto anche come elivaldogene autotemcel o eli-cel) nello studio ALD-102 o ALD-104.

Gli obiettivi di questo studio di follow-up a lungo termine sono valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dopo il completamento della partecipazione agli studi parentali. In questo studio vengono condotte la misurazione del numero di copie vettoriali (VCN), valutazioni di sicurezza, valutazioni specifiche della malattia e valutazioni per monitorare le complicanze a lungo termine del trapianto autologo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da disabilità funzionale maggiore (MFD).
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
I MFD sono perdita di comunicazione, cecità corticale, alimentazione tramite sondino, incontinenza totale, dipendenza dalla sedia a rotelle, perdita completa del movimento volontario.
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di partecipanti con tumori maligni
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di partecipanti che soffrono di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di partecipanti con eventi avversi immuno-correlati (EA)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di partecipanti con disturbi ematologici nuovi o in peggioramento
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di partecipanti con disturbi neurologici nuovi o in peggioramento
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
15 anni dopo l'infusione del farmaco

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti sottoposti a successivo trapianto di cellule staminali
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Variazione rispetto al basale del punteggio della funzione neurologica (NFS)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l'infusione del farmaco
L'NFS è un punteggio di 25 punti utilizzato per valutare la gravità della disfunzione neurologica grave nella CALD assegnando un punteggio a 15 sintomi (domini funzionali) in 6 categorie. Di seguito sono elencati i 15 sintomi seguiti dal loro punteggio massimo su 25 punti: a) Problemi di udito/elaborazione uditiva-1, b) Afasia/aprassia-1, c) Perdita di comunicazione-3, d) Compromissione della vista/taglio del campo visivo- 1, e) Cecità corticale-2, f) Deglutizione/altre disfunzioni del sistema nervoso centrale (SNC)-2, g) Alimentazione tramite sondino-2, h) Difficoltà di corsa/iperreflessia-1, i) Difficoltà di deambulazione/spasticità/andatura spastica ( nessuna assistenza)-1, j) Andatura spastica (richiede assistenza)-2, k) Dipendenza dalla sedia a rotelle-2, l) Perdita completa del movimento volontario-3, m) Episodi di incontinenza -1, n) Incontinenza totale-2, o ) Convulsioni non febbrili-1. Un punteggio di "0" denota l'assenza di segni clinici di malattia cerebrale. I segni massimi all'interno di un dominio segnano il totale di tutti i voti all'interno di quel dominio.
15 anni dopo l'infusione del farmaco
Numero di partecipanti senza stato di potenziamento del gadolinio (GdE) alla risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: 15 anni dopo l’infusione del farmaco
Il potenziamento del contrasto (potenziamento del gadolinio; GdE+) sulla risonanza magnetica cerebrale rappresenta un biomarcatore radiografico clinicamente importante di malattia neuroinfiammatoria attiva e prognosi sfavorevole (nei pazienti non trattati). Pertanto, per questa misura di risultato è stata condotta la valutazione del numero di partecipanti rimasti negativi al potenziamento del gadolinio (GdE-).
15 anni dopo l’infusione del farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genetix Biotherapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 gennaio 2016

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2038

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2038

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2016

Primo Inserito (Stimato)

3 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (Numero EudraCT)
  • 2015 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Bluebird bio si impegna per la trasparenza e i set di dati a livello di paziente opportunamente anonimizzati e i documenti di supporto possono essere condivisi dopo aver ottenuto le approvazioni di marketing applicabili associate a questo studio e in conformità con i criteri stabiliti da bluebird bio e/o dalle migliori pratiche del settore per mantenere la privacy di partecipanti allo studio. Per informazioni, contattaci all'indirizzo datasharing@bluebirdbio.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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