- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02698579
Suivi à long terme des participants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale qui ont été traités avec le produit médicamenteux Lenti-D
Suivi à long terme de sujets atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale qui ont été traités avec le produit médicamenteux Lenti-D
Il s'agit d'une étude multicentrique de suivi de l'innocuité et de l'efficacité à long terme pour les participants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) qui ont reçu le produit médicamenteux Lenti-D dans le cadre d'une étude clinique parentale.
Après avoir terminé une étude clinique parentale (environ 2 ans), les participants éligibles seront suivis pendant 13 ans supplémentaires pour un total de 15 ans après la perfusion du produit. Aucun médicament expérimental ne sera administré dans cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig AoR
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Caba, Argentine
- Instituto Neurogenia
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North Adelaide, Australie
- Women's and Children's Hospital
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São Paulo, Brésil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Cedex
-
Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, France, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Rome, Italie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Utrecht, Pays-Bas, 3584
- Prinses Maxima Center
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital
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England
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London, England, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Mattel Children's Hospital-UCLA
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
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Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Fourniture d'un consentement éclairé écrit pour cette étude par le participant ou le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du participant et consentement éclairé écrit par le participant, le cas échéant
- Avoir reçu le produit médicamenteux Lenti-D dans une étude clinique parentale
- Capable de se conformer aux exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
- Il n'y a pas de critères d'exclusion pour cette étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Produit pharmaceutique Lenti-D
Les participants qui ont reçu le produit médicamenteux Lenti-D dans une étude clinique parentale (essai clinique parrainé par bluebird) et qui répondent aux critères d'éligibilité pour l'étude LTF-304 seront suivis dans cette étude d'observation pendant 13 ans (pour un total de 15 années de suivi après la perfusion du médicament dans l'étude mère).
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Mesure du nombre de copies vectorielles (VCN), évaluations de la sécurité, évaluations spécifiques à la maladie et évaluations pour surveiller les complications à long terme de la greffe autologue.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans incapacité fonctionnelle majeure (MFD)
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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Les MFD sont la perte de communication, la cécité corticale, l'alimentation par sonde, l'incontinence totale, la dépendance au fauteuil roulant, la perte complète des mouvements volontaires.
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15 ans après la perfusion du médicament
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Nombre de participants atteints de tumeurs malignes
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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15 ans après la perfusion du médicament
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Nombre de participants qui souffrent de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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15 ans après la perfusion du médicament
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au système immunitaire
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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15 ans après la perfusion du médicament
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Nombre de participants présentant des troubles hématologiques nouveaux ou s'aggravant
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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15 ans après la perfusion du médicament
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Nombre de participants présentant des troubles neurologiques nouveaux ou s'aggravant
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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15 ans après la perfusion du médicament
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Nombre de participants qui subissent une greffe de cellules souches par la suite
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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15 ans après la perfusion du médicament
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Changement par rapport au départ du score de la fonction neurologique (NFS)
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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Le NFS est un score de 25 points utilisé pour évaluer la gravité d'un dysfonctionnement neurologique brut dans le CALD en évaluant 15 symptômes (domaines fonctionnels) dans 6 catégories.
Voici la liste des 15 symptômes suivis de leur score maximal sur 25 points : a) Problèmes d'audition/de traitement auditif-1, b) Aphasie/apraxie-1, c) Perte de communication-3, d) Déficience visuelle/coupure de champ- 1, e) Cécité corticale-2, f) Déglutition / autres dysfonctionnements du système nerveux central (SNC)-2, g) Alimentation par sonde-2, h) Difficultés à courir / hyperréflexie-1, i) Difficultés à marcher / spasticité / démarche spastique ( pas d'assistance)-1, j) Démarche spastique (besoin d'assistance)-2, k) Dépendance au fauteuil roulant-2, l) Perte totale des mouvements volontaires-3, m) Épisodes d'incontinence -1, n) Incontinence totale-2, o ) Convulsions non fébriles-1.
Un score de « 0 » indique l'absence de signes cliniques de maladie cérébrale.
Les signes maximaux dans un domaine marquent le total de toutes les notes dans ce domaine.
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15 ans après la perfusion du médicament
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Nombre de participants sans statut de rehaussement au gadolinium (GdE) sur l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
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Le statut GdE désigne les participants qui rapporteront GdE négatif (-) ou positif (+).
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15 ans après la perfusion du médicament
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladies du système endocrinien
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Métabolisme, erreurs innées
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Leucoencéphalopathies
- Maladies des glandes surrénales
- Maladies héréditaires démyélinisantes du système nerveux central
- Troubles peroxysomaux
- Insuffisance surrénalienne
- Adrénoleucodystrophie
Autres numéros d'identification d'étude
- LTF-304
- 2015-002805-13 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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