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Suivi à long terme des participants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale qui ont été traités avec le produit médicamenteux Lenti-D

10 septembre 2026 mis à jour par: Genetix Biotherapeutics Inc.

Suivi à long terme de sujets atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale qui ont été traités avec le produit médicamenteux Lenti-D

Il s'agit d'une étude multicentrique de suivi de l'innocuité et de l'efficacité à long terme pour les participants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) qui ont reçu le produit médicamenteux Lenti-D dans le cadre d'une étude clinique parentale.

Après avoir terminé une étude clinique parentale (environ 2 ans), les participants éligibles seront suivis pendant 13 ans supplémentaires pour un total de 15 ans après la perfusion du produit. Aucun médicament expérimental ne sera administré dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

64

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Argentine
      • Caba, Argentine
        • Instituto Neurogenia
  • Australie
      • North Adelaide, Australie
        • Women's and Children's Hospital
  • Brésil
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • France
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, France, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Italie
      • Rome, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 17 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) qui ont reçu le produit médicamenteux Lenti-D dans le cadre d'une étude clinique parentale.

La description

Critère d'intégration:

  • Fourniture d'un consentement éclairé écrit pour cette étude par le participant ou le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du participant et consentement éclairé écrit par le participant, le cas échéant
  • Avoir reçu le produit médicamenteux Lenti-D dans une étude clinique parentale
  • Capable de se conformer aux exigences de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Il n'y a pas de critères d'exclusion pour cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Suivi à long terme
Les participants qui ont reçu le produit médicamenteux Lenti-D dans le cadre d'une étude clinique parente (études cliniques bio-parrainées par Bluebird ALD-102 et ALD-104) et qui répondent aux critères d'éligibilité pour l'étude LTF-304 seront suivis dans ce suivi à long terme. étude pendant 13 ans (pour un total de 15 ans de suivi après perfusion du produit médicamenteux dans les études parentales).
Génétique: Aucun produit médicamenteux interventionnel utilisé dans cette étude de suivi

Les participants ont reçu une seule perfusion IV de produit médicamenteux Lenti-D (également connu sous le nom d'elivaldogene autotemcel ou eli-cel) dans l'une ou l'autre des études parentales ALD-102 ou ALD-104.

Les objectifs de cette étude de suivi à long terme sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme après la fin de la participation aux études parentales. La mesure du nombre de copies vectorielles (VCN), les évaluations de sécurité, les évaluations spécifiques à la maladie et les évaluations pour surveiller les complications à long terme de la greffe autologue sont menées dans cette étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans incapacité fonctionnelle majeure (MFD)
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
Les MFD sont la perte de communication, la cécité corticale, l'alimentation par sonde, l'incontinence totale, la dépendance au fauteuil roulant, la perte complète des mouvements volontaires.
15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de participants atteints de tumeurs malignes
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de participants qui souffrent de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) liés au système immunitaire
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de participants présentant des troubles hématologiques nouveaux ou s'aggravant
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de participants présentant des troubles neurologiques nouveaux ou s'aggravant
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
15 ans après la perfusion du médicament

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants qui subissent une greffe de cellules souches par la suite
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
15 ans après la perfusion du médicament
Changement par rapport au départ du score de la fonction neurologique (NFS)
Délai: 15 ans après la perfusion du médicament
Le NFS est un score de 25 points utilisé pour évaluer la gravité d'un dysfonctionnement neurologique brut dans le CALD en évaluant 15 symptômes (domaines fonctionnels) dans 6 catégories. Voici la liste des 15 symptômes suivis de leur score maximal sur 25 points : a) Problèmes d'audition/de traitement auditif-1, b) Aphasie/apraxie-1, c) Perte de communication-3, d) Déficience visuelle/coupure de champ- 1, e) Cécité corticale-2, f) Déglutition / autres dysfonctionnements du système nerveux central (SNC)-2, g) Alimentation par sonde-2, h) Difficultés à courir / hyperréflexie-1, i) Difficultés à marcher / spasticité / démarche spastique ( pas d'assistance)-1, j) Démarche spastique (besoin d'assistance)-2, k) Dépendance au fauteuil roulant-2, l) Perte totale des mouvements volontaires-3, m) Épisodes d'incontinence -1, n) Incontinence totale-2, o ) Convulsions non fébriles-1. Un score de « 0 » indique l'absence de signes cliniques de maladie cérébrale. Les signes maximaux dans un domaine marquent le total de toutes les notes dans ce domaine.
15 ans après la perfusion du médicament
Nombre de participants sans statut de rehaussement au gadolinium (GdE) à l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: 15 ans après la perfusion du produit médicamenteux
L'amélioration du contraste (amélioration du gadolinium ; GdE+) sur l'IRM cérébrale représente un biomarqueur radiographique cliniquement important de la maladie neuroinflammatoire active et de mauvais pronostic (chez les patients non traités). À ce titre, une évaluation du nombre de participants restés négatifs au rehaussement au gadolinium (GdE-) a été réalisée pour cette mesure de résultat.
15 ans après la perfusion du produit médicamenteux

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genetix Biotherapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 janvier 2016

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2038

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2038

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2016

Première publication (Estimé)

3 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (Numéro EudraCT)
  • 2015 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Bluebird bio s'engage à la transparence et les ensembles de données au niveau des patients anonymisés de manière appropriée et les documents justificatifs peuvent être partagés après l'obtention des approbations de commercialisation applicables associées à cette étude et conformément aux critères établis par bluebird bio et/ou les meilleures pratiques de l'industrie pour maintenir la confidentialité des participants à l'étude. Pour toute demande, veuillez nous contacter à datasharing@bluebirdbio.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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