Lenti-D 약물 제품으로 치료받은 대뇌 부신백질이영양증 참가자의 장기 추적
2025년 2월 19일 업데이트: bluebird bio
Lenti-D 약물 제품으로 치료받은 대뇌 부신백질이영양증 환자의 장기 추적 관찰
이것은 모 임상 연구에서 Lenti-D 약물 제품을 받은 대뇌 부신백질이영양증(CALD) 참가자를 위한 다기관, 장기 안전성 및 효능 후속 연구입니다.
모 임상 연구(약 2년)를 완료한 후 적격 참가자는 약물 주입 후 총 15년 동안 추가 13년 동안 추적됩니다. 본 연구에서는 연구용 의약품을 투여하지 않을 것입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
연구 유형
관찰
등록 (실제)
64
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584
- Prinses Maxima Center
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Leipzig, 독일, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mattel Children's Hospital-UCLA
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- Hospital das clinicas da Universidade de Sao Paulo
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Caba, 아르헨티나
- Instituto Neurogenia
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital
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England
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London, England, 영국, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital
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Rome, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Cedex
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Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, 프랑스, 94275
- Hôpital Bicêtre
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North Adelaide, 호주
- Women's and Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
17년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
부모 임상 연구에서 Lenti-D 약물 제품을 받은 대뇌 부신백질이영양증(CALD) 참가자.
설명
포함 기준:
- 참가자 또는 참가자의 부모/법적 보호자가 이 연구에 대한 서면 동의서 제공 및 해당되는 경우 참가자의 서면 동의서 제공
- 부모 임상 연구에서 Lenti-D 약물 제품을 받았음
- 학습 요구 사항을 준수할 수 있음
제외 기준:
- 이 연구에는 제외 기준이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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장기 후속 조치
모 임상 연구(블루버드 바이오 후원 임상 연구 ALD-102 및 ALD-104)에서 Lenti-D 의약품을 투여받고 연구 LTF-304에 대한 적격성 기준을 충족하는 참가자는 이 장기 추적 조사에서 추적됩니다. 13년간의 연구(모 연구에서 의약품 주입 후 총 15년간의 추적 관찰).
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참가자들은 모 연구 ALD-102 또는 ALD-104에서 Lenti-D 의약품(elivaldogene autotemcel 또는 eli-cel로도 알려짐)을 1회 IV 주입 받았습니다. 이 장기 추적 연구의 목적은 모 연구 참여 완료 후 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 연구에서는 벡터 카피 수(VCN) 측정, 안전성 평가, 질병별 평가 및 자가 이식의 장기 합병증을 모니터링하기 위한 평가를 수행합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주요 기능 장애(MFD)가 없는 생존
기간: 약물 주입 후 15년
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MFD는 의사소통 상실, 피질 실명, 튜브 영양, 완전 요실금, 휠체어 의존, 자발적 운동 완전 상실입니다.
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약물 주입 후 15년
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악성 종양이 있는 참가자 수
기간: 약물 주입 후 15년
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약물 주입 후 15년
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이식편대숙주병(GVHD)을 경험한 참가자 수
기간: 약물 주입 후 15년
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약물 주입 후 15년
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면역 관련 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 약물 주입 후 15년
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약물 주입 후 15년
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새롭거나 악화되는 혈액학적 장애가 있는 참가자 수
기간: 약물 주입 후 15년
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약물 주입 후 15년
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새롭거나 악화되는 신경학적 장애가 있는 참가자 수
기간: 약물 주입 후 15년
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약물 주입 후 15년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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후속 줄기 세포 이식을 받는 참가자 수
기간: 약물 주입 후 15년
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약물 주입 후 15년
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신경학적 기능 점수(NFS)의 기준선 대비 변화
기간: 약물 주입 후 15년
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NFS는 6가지 범주에 걸쳐 15가지 증상(기능 영역)을 점수화하여 CALD에서 총 신경학적 기능 장애의 중증도를 평가하는 데 사용되는 25점 점수입니다.
다음은 15가지 증상과 25점 만점의 최대 점수입니다. 1, e) 피질 실명-2, f) 삼킴/기타 중추신경계(CNS) 기능 장애-2, g) 튜브 영양법-2, h) 달리기 어려움/과반사-1, i) 걷기 어려움/경직/경직 보행( 도움 없음)-1, j) 경직성 보행(보조 필요)-2, k) 휠체어 의존-2, l) 자발적 운동의 완전한 상실-3, m) 요실금 에피소드 -1, n) 완전 요실금-2, o ) 비열성 발작-1.
점수 "0"은 뇌 질환의 임상 징후가 없음을 나타냅니다.
도메인 내의 최대 기호는 해당 도메인 내의 모든 등급의 총점입니다.
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약물 주입 후 15년
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자기공명영상(MRI)에서 가돌리늄 강화(GdE) 상태가 없는 참가자 수
기간: 약물 주입 후 15년
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뇌 MRI의 조영증강(가돌리늄 강화, GdE+)은 활성 신경염증성 질환 및 불량한 예후(치료되지 않은 환자의 경우)에 대한 임상적으로 중요한 방사선학적 바이오마커를 나타냅니다.
따라서, 이 결과 측정을 위해 가돌리늄 강화(GdE-)에 대해 음성으로 남아 있는 참가자 수에 대한 평가가 수행되었습니다.
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약물 주입 후 15년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 1월 22일
기본 완료 (추정된)
2038년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2038년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 2일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 19일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LTF-304
- 2015-002805-13 (EudraCT 번호)
- 2024-513904-33-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Bluebird Bio는 투명성과 적절하게 비식별화된 환자 수준 데이터 세트 및 지원 문서를 공유할 수 있습니다. 이 연구와 관련하여 적용 가능한 마케팅 승인을 획득한 후 Bluebird Bio 및/또는 업계 모범 사례에서 설정한 기준과 일치하여 환자의 개인정보 보호를 유지합니다. 연구 참가자.
문의사항은 datasharing@bluebirdbio.com으로 연락주시기 바랍니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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