- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02698579
Dlouhodobé sledování účastníků s cerebrální adrenoleukodystrofií, kteří byli léčeni lékem Lenti-D
5. února 2024 aktualizováno: bluebird bio
Dlouhodobé sledování pacientů s cerebrální adrenoleukodystrofií, kteří byli léčeni přípravkem Lenti-D
Toto je multicentrická, dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti pro účastníky s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD), kteří dostávali lék Lenti-D v mateřské klinické studii.
Po dokončení rodičovské klinické studie (přibližně 2 roky) budou způsobilí účastníci sledováni dalších 13 let, celkem 15 let po infuzi léku. V této studii nebude podáván žádný zkoumaný lék.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
64
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Caba, Argentina
- Instituto Neurogenia
-
-
-
-
-
North Adelaide, Austrálie
- Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
-
-
-
-
Cedex
-
Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Francie, 94275
- Hôpital Bicêtre
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584
- Prinses Maxima Center
-
-
-
-
-
Rome, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Leipzig, Německo, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig AoR
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital
-
-
England
-
London, England, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Mattel Children's Hospital-UCLA
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 17 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD), kteří dostali léčivý přípravek Lenti-D v rodičovské klinické studii.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu s touto studií ze strany účastníka nebo rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců) a případně písemný informovaný souhlas účastníka
- Obdrželi léčivý přípravek Lenti-D v rodičovské klinické studii
- Dokáže splnit studijní požadavky
Kritéria vyloučení:
- Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
---|---|
Lékový produkt Lenti-D
Účastníci, kteří obdrželi léčivý přípravek Lenti-D v rodičovské klinické studii (biologicky sponzorovaná klinická studie Bluebird) a kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii LTF-304, budou v této pozorovací studii sledováni po dobu 13 let (celkem 15 roky sledování po infuzi léčivého přípravku v rodičovské studii).
|
Měření počtu vektorových kopií (VCN), hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifické pro onemocnění a hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací autologního transplantátu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Přežití bez velké funkční poruchy (MFD).
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
MFD jsou ztráta komunikace, kortikální slepota, krmení sondou, totální inkontinence, závislost na invalidním vozíku, úplná ztráta volního pohybu.
|
15 let po infuzi léku
|
Počet účastníků s malignitami
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
15 let po infuzi léku
|
|
Počet účastníků, kteří zažili reakci štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
15 let po infuzi léku
|
|
Počet účastníků s imunitně podmíněnými nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
15 let po infuzi léku
|
|
Počet účastníků s novými nebo zhoršujícími se hematologickými poruchami
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
15 let po infuzi léku
|
|
Počet účastníků s novými nebo zhoršujícími se neurologickými poruchami
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
15 let po infuzi léku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Počet účastníků, kteří podstoupí následnou transplantaci kmenových buněk
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
15 let po infuzi léku
|
|
Změna skóre neurologických funkcí (NFS) od výchozí hodnoty
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
NFS je 25bodové skóre používané k hodnocení závažnosti hrubé neurologické dysfunkce u CALD hodnocením 15 symptomů (funkčních domén) v 6 kategoriích.
Zde je uvedeno 15 příznaků následovaných jejich maximálním skóre z 25 bodů: a) Problémy se sluchem / sluchovým zpracováním-1, b) Afázie / apraxie-1, c) Ztráta komunikace-3, d) Zhoršení zraku / výřez v poli- 1, e) Kortikální slepota-2, f) Polykání / dysfunkce jiného centrálního nervového systému (CNS)-2, g) Výživa sondou-2, h) Potíže s běháním / hyperreflexie-1, i) Potíže s chůzí / spasticita / spastická chůze ( žádná pomoc)-1, j) Spastická chůze (potřebuje asistenci)-2, k) Závislost na vozíku-2, l) Úplná ztráta dobrovolného pohybu-3, m) Epizody inkontinence -1, n) Celková inkontinence-2, o ) Nefebrilní křeče-1.
Skóre "0" znamená nepřítomnost klinických příznaků mozkového onemocnění.
Maximální znaky v rámci domény skórují součet všech známek v dané doméně.
|
15 let po infuzi léku
|
Počet účastníků bez stavu vylepšení gadolinia (GdE) na zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: 15 let po infuzi léku
|
Stav GdE znamená účastníky, kteří budou hlásit GdE negativní (-) nebo pozitivní (+).
|
15 let po infuzi léku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. ledna 2016
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2038
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2038
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. února 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. března 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
3. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Onemocnění endokrinního systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Leukoencefalopatie
- Onemocnění nadledvinek
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Peroxizomální poruchy
- Nedostatek adrenalinu
- Adrenoleukodystrofie
Další identifikační čísla studie
- LTF-304
- 2015-002805-13 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Bluebird bio se zavázala k transparentnosti a vhodně deidentifikované datové soubory na úrovni pacientů a podpůrné dokumenty mohou být sdíleny po získání příslušných marketingových schválení souvisejících s touto studií a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio a/nebo nejlepšími postupy v oboru k zachování soukromí účastníci studie.
V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)
-
Auckland City HospitalNáborMrtvice | Krevní tlak | Embolus CerebralNový Zéland
-
bluebird bioUkončenoCerebrální adrenoleukodystrofie (CALD) | Adrenoleukodystrofie (ALD) | X-vázaná adrenoleukodystrofie (X-ALD)Spojené státy, Spojené království, Argentina, Kanada, Německo, Itálie, Holandsko
-
bluebird bioCenter for International Blood and Marrow Transplant ResearchNáborCerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)Spojené státy
-
Minoryx Therapeutics, S.L.NáborCerebrální adrenoleukodystrofie (cALD)Spojené státy, Brazílie, Argentina
-
bluebird bioDokončenoCerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)Spojené státy, Francie, Německo, Itálie, Holandsko, Spojené království
-
bluebird bioDokončenoCerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)Spojené státy, Německo, Argentina, Austrálie, Francie, Spojené království
Klinické studie na Lékový produkt Lenti-D
-
Kamau TherapeuticsNáborSrpkovitá anémieSpojené státy
-
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.Zatím nenabírámeBeta-Talasémie závislá na transfuziČína
-
University of FloridaZatím nenabírámeRecidivující glioblastomSpojené státy
-
Cardiavent Inc.DokončenoBezpečnost léků | Srdce; Nemoc, AktivitaSpojené státy
-
Massachusetts General HospitalDokončenoKandidát na bariatrickou chirurgiiSpojené státy
-
Altria Client Services LLCCato ResearchDokončenoUžívání tabákuSpojené státy