Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování účastníků s cerebrální adrenoleukodystrofií, kteří byli léčeni lékem Lenti-D

19. února 2025 aktualizováno: bluebird bio

Dlouhodobé sledování pacientů s cerebrální adrenoleukodystrofií, kteří byli léčeni přípravkem Lenti-D

Toto je multicentrická, dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti pro účastníky s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD), kteří dostávali lék Lenti-D v mateřské klinické studii.

Po dokončení rodičovské klinické studie (přibližně 2 roky) budou způsobilí účastníci sledováni dalších 13 let, celkem 15 let po infuzi léku. V této studii nebude podáván žádný zkoumaný lék.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

64

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Caba, Argentina
        • Instituto Neurogenia
  • Austrálie
      • North Adelaide, Austrálie
        • Women's and Children's Hospital
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Francie
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Francie, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Německo
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
    • England
      • London, England, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD), kteří dostali léčivý přípravek Lenti-D v rodičovské klinické studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutí písemného informovaného souhlasu s touto studií ze strany účastníka nebo rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců) a případně písemný informovaný souhlas účastníka
  • Obdrželi léčivý přípravek Lenti-D v rodičovské klinické studii
  • Dokáže splnit studijní požadavky

Kritéria vyloučení:

  • Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dlouhodobé sledování
Účastníci, kteří obdrželi léčivý přípravek Lenti-D v rodičovské klinické studii (klinické studie ALD-102 a ALD-104 sponzorované bluebirdem) a kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii LTF-304, budou sledováni v tomto dlouhodobém sledování. studie po dobu 13 let (celkem 15 let sledování po infuzi léčivého přípravku v rodičovských studiích).
Genetický: V této následné studii nebyl použit žádný intervenční lék

Účastníci obdrželi jednu IV infuzi léku Lenti-D (také známého jako elivaldogen autotemcel nebo eli-cel) buď v mateřské studii ALD-102 nebo ALD-104.

Cílem této dlouhodobé následné studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a účinnost po dokončení účasti v rodičovských studiích. V této studii se provádí měření počtu vektorových kopií (VCN), hodnocení bezpečnosti, hodnocení specifická pro onemocnění a hodnocení pro sledování dlouhodobých komplikací autologního transplantátu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez velké funkční poruchy (MFD).
Časové okno: 15 let po infuzi léku
MFD jsou ztráta komunikace, kortikální slepota, krmení sondou, totální inkontinence, závislost na invalidním vozíku, úplná ztráta volního pohybu.
15 let po infuzi léku
Počet účastníků s malignitami
Časové okno: 15 let po infuzi léku
15 let po infuzi léku
Počet účastníků, kteří zažili reakci štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 15 let po infuzi léku
15 let po infuzi léku
Počet účastníků s imunitně podmíněnými nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: 15 let po infuzi léku
15 let po infuzi léku
Počet účastníků s novými nebo zhoršujícími se hematologickými poruchami
Časové okno: 15 let po infuzi léku
15 let po infuzi léku
Počet účastníků s novými nebo zhoršujícími se neurologickými poruchami
Časové okno: 15 let po infuzi léku
15 let po infuzi léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří podstoupí následnou transplantaci kmenových buněk
Časové okno: 15 let po infuzi léku
15 let po infuzi léku
Změna skóre neurologických funkcí (NFS) od výchozí hodnoty
Časové okno: 15 let po infuzi léku
NFS je 25bodové skóre používané k hodnocení závažnosti hrubé neurologické dysfunkce u CALD hodnocením 15 symptomů (funkčních domén) v 6 kategoriích. Zde je uvedeno 15 příznaků následovaných jejich maximálním skóre z 25 bodů: a) Problémy se sluchem / sluchovým zpracováním-1, b) Afázie / apraxie-1, c) Ztráta komunikace-3, d) Zhoršení zraku / výřez v poli- 1, e) Kortikální slepota-2, f) Polykání / dysfunkce jiného centrálního nervového systému (CNS)-2, g) Výživa sondou-2, h) Potíže s běháním / hyperreflexie-1, i) Potíže s chůzí / spasticita / spastická chůze ( žádná pomoc)-1, j) Spastická chůze (potřebuje asistenci)-2, k) Závislost na vozíku-2, l) Úplná ztráta dobrovolného pohybu-3, m) Epizody inkontinence -1, n) Celková inkontinence-2, o ) Nefebrilní křeče-1. Skóre "0" znamená nepřítomnost klinických příznaků mozkového onemocnění. Maximální znaky v rámci domény skórují součet všech známek v dané doméně.
15 let po infuzi léku
Počet účastníků bez stavu vylepšení gadolinia (GdE) na zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: 15 let po infuzi léku
Zvýšení kontrastu (gadolinium enhancement; GdE+) na MRI mozku představuje klinicky významný radiografický biomarker aktivního neurozánětlivého onemocnění a špatné prognózy (u neléčených pacientů). Jako takové bylo pro toto měřítko výsledku provedeno hodnocení počtu účastníků, kteří zůstali negativní na zvýšení gadolinia (GdE-).
15 let po infuzi léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. ledna 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (Číslo EudraCT)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Bluebird bio se zavázala k transparentnosti a vhodně deidentifikované datové soubory na úrovni pacientů a podpůrné dokumenty mohou být sdíleny po získání příslušných marketingových schválení souvisejících s touto studií a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio a/nebo nejlepšími postupy v oboru k zachování soukromí účastníci studie. V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit