Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за участниками с церебральной адренолейкодистрофией, которые лечились лекарственным препаратом Lenti-D

10 сентября 2026 г. обновлено: Genetix Biotherapeutics Inc.

Долгосрочное наблюдение за субъектами с церебральной адренолейкодистрофией, получавшими лекарственный препарат Ленти-Д

Это многоцентровое долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности для участников с церебральной адренолейкодистрофией (CALD), которые получали лекарственный препарат Lenti-D в исходном клиническом исследовании.

После завершения исходного клинического исследования (примерно 2 года) соответствующие критериям участники будут наблюдаться в течение дополнительных 13 лет, в общей сложности 15 лет после инфузии лекарственного препарата. В этом исследовании не будет вводиться исследуемый лекарственный препарат.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

64

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • North Adelaide, Австралия
        • Women's and Children's Hospital
  • Аргентина
      • Caba, Аргентина
        • Instituto Neurogenia
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Германия
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Италия
      • Rome, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Соединенное Королевство
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
  • Франция
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Франция, 94275
        • Hôpital Bicêtre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 17 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с церебральной адренолейкодистрофией (CALD), которые получали лекарственный препарат Lenti-D в исходном клиническом исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Предоставление письменного информированного согласия участника или его родителей/законных опекунов на данное исследование и письменное информированное согласие участника, если применимо.
  • Получили лекарственный препарат Lenti-D в родительском клиническом исследовании.
  • Умеет выполнять требования к учебе

Критерий исключения:

  • Критериев исключения для данного исследования нет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Долгосрочное наблюдение
Участники, которые получали лекарственный препарат Ленти-Д в родительском клиническом исследовании (клинические исследования ALD-102 и ALD-104, спонсируемые биокомпанией Bluebird) и которые соответствуют критериям отбора для участия в исследовании LTF-304, будут находиться под наблюдением в этом долгосрочном наблюдении. исследование в течение 13 лет (в общей сложности 15 лет наблюдения после инфузии препарата в исходных исследованиях).
Генетический: В этом последующем исследовании не использовался ни один интервенционный лекарственный препарат.

Участники получили однократную внутривенную инфузию лекарственного препарата Ленти-D (также известного как эливальдоген аутотемсел или эли-цел) в любом исходном исследовании ALD-102 или ALD-104.

Целью этого долгосрочного последующего исследования является оценка долгосрочной безопасности и эффективности после завершения участия в родительских исследованиях. В этом исследовании проводятся измерение числа векторных копий (VCN), оценки безопасности, оценки конкретных заболеваний и оценки для мониторинга долгосрочных осложнений аутологичной трансплантации.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без тяжелой функциональной инвалидности (MFD)
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
МФД включают потерю коммуникации, корковую слепоту, зондовое питание, полное недержание мочи, зависимость от инвалидной коляски, полную потерю произвольных движений.
15 лет после инфузии лекарств
Количество участников со злокачественными новообразованиями
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
15 лет после инфузии лекарств
Количество участников, перенесших реакцию «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
15 лет после инфузии лекарств
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с иммунитетом (НЯ)
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
15 лет после инфузии лекарств
Количество участников с новыми или ухудшающимися гематологическими нарушениями
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
15 лет после инфузии лекарств
Количество участников с новыми или ухудшающимися неврологическими расстройствами
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
15 лет после инфузии лекарств

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, перенесших последующую трансплантацию стволовых клеток
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
15 лет после инфузии лекарств
Изменение показателя неврологической функции (NFS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 15 лет после инфузии лекарств
NFS представляет собой 25-балльную шкалу, используемую для оценки тяжести общей неврологической дисфункции при CALD путем оценки 15 симптомов (функциональных доменов) в 6 категориях. Здесь перечислены 15 симптомов с максимальной оценкой из 25 баллов: а) проблемы со слухом/слуховой обработкой-1, б) афазия/апраксия-1, в) потеря коммуникации-3, г) нарушение зрения/вырезка поля- 1, д) Корковая слепота-2, е) Глотание/другие нарушения центральной нервной системы (ЦНС)-2, ж) Зондовое питание-2, з) Затруднения при беге / гиперрефлексия-1, и) Затруднения при ходьбе / спастичность / спастическая походка ( без посторонней помощи)-1, к) Спастическая походка (требуется помощь)-2, л) Зависимость от инвалидной коляски-2, л) Полная потеря произвольных движений-3, м) Эпизоды недержания мочи-1, н) Тотальное недержание мочи-2, о ) Нефебрильные судороги-1. Оценка «0» означает отсутствие клинических признаков церебрального заболевания. Максимальные признаки в домене оценивают сумму всех оценок в этом домене.
15 лет после инфузии лекарств
Количество участников без статуса усиления гадолиния (GdE) по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: 15 лет после инфузии препарата
Усиление контраста (усиление гадолинием; GdE+) на МРТ головного мозга представляет собой клинически важный радиографический биомаркер активного нейровоспалительного заболевания и плохого прогноза (у нелеченых пациентов). Таким образом, для этого показателя результата была проведена оценка количества участников, у которых остался отрицательный результат усиления гадолинием (GdE-).
15 лет после инфузии препарата

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genetix Biotherapeutics Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 января 2016 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2038 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2038 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 февраля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 марта 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

3 марта 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (Номер EudraCT)
  • 2015 (Грант/контракт NIH США: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Bluebird bio стремится к прозрачности, и соответствующим образом деидентифицированные наборы данных на уровне пациентов и подтверждающие документы могут быть переданы после получения применимых маркетинговых разрешений, связанных с этим исследованием, и в соответствии с критериями, установленными bluebird bio и / или передовыми отраслевыми практиками для обеспечения конфиденциальности. участников исследования. По всем вопросам обращайтесь к нам по адресу datasharing@bluebirdbio.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться