接受 Lenti-D 药物产品治疗的脑肾上腺脑白质营养不良参与者的长期随访
2024年2月5日 更新者：bluebird bio
接受 Lenti-D 药物产品治疗的脑肾上腺脑白质营养不良患者的长期随访
这是一项针对在母体临床研究中接受 Lenti-D 药物产品的脑肾上腺脑白质营养不良症 (CALD) 参与者的多中心、长期安全性和有效性随访研究。
在完成母体临床研究（大约 2 年）后，符合条件的参与者将被额外随访 13 年，总共 15 年是药物产品输注后。 本研究将不使用研究药物产品。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
64
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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São Paulo、巴西、05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Leipzig、德国、04103
- Universitatsklinikum Leipzig AoR
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Rome、意大利、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Cedex
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Le Kremlin-Bicêtre、Cedex、法国、94275
- Hôpital Bicêtre
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North Adelaide、澳大利亚
- Women's and Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- Mattel Children's Hospital-UCLA
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Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital
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England
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London、England、英国、NW3 2QG
- Royal Free London Hospital
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Utrecht、荷兰、3584
- Prinses Maxima Center
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Caba、阿根廷
- Instituto Neurogenia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 17年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在母体临床研究中接受过 Lenti-D 药物产品的脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 参与者。
描述
纳入标准：
- 参与者或参与者的父母/法定监护人对本研究提供书面知情同意书，以及参与者的书面知情同意书（如适用）
- 在母体临床研究中接受过 Lenti-D 药物产品
- 能够遵守学习要求
排除标准：
- 本研究没有排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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Lenti-D 药物产品
在母体临床研究（bluebird bio-sponsored 临床试验）中接受 Lenti-D 药物产品且符合研究 LTF-304 资格标准的参与者将在本观察研究中接受为期 13 年的随访（总共 15母研究中药物产品输注后多年的随访）。
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载体拷贝数 (VCN) 测量、安全性评估、疾病特异性评估以及自体移植长期并发症监测评估。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无主要功能障碍 (MFD) 生存期
大体时间：药物产品输注后 15 年
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MFD 是失去沟通、皮质失明、管饲、完全失禁、依赖轮椅、完全丧失自主运动。
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药物产品输注后 15 年
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患有恶性肿瘤的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
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药物产品输注后 15 年
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经历移植物抗宿主病 (GVHD) 的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
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药物产品输注后 15 年
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发生免疫相关不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
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药物产品输注后 15 年
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患有新的或恶化的血液病的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
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药物产品输注后 15 年
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患有新的或恶化的神经系统疾病的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
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药物产品输注后 15 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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接受后续干细胞移植的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
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药物产品输注后 15 年
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神经功能评分 (NFS) 相对于基线的变化
大体时间：药物产品输注后 15 年
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NFS 是一个 25 分的分数，用于通过对 6 个类别的 15 个症状（功能域）进行评分来评估 CALD 中严重神经功能障碍的严重程度。
这里列出了 15 种症状及其最高分（满分 25 分）：a) 听力/听觉处理问题-1，b) 失语症/失用症-1，c) 沟通障碍-3，d) 视力障碍/视野切割- 1, e) 皮质失明-2, f) 吞咽/其他中枢神经系统 (CNS) 功能障碍-2, g) 管饲-2, h) 跑步困难/反射亢进-1, i) 行走困难/痉挛/痉挛步态 (无帮助)-1, j) 痉挛步态（需要帮助）-2, k) 依赖轮椅-2, l) 完全丧失自主运动-3, m) 失禁发作 -1, n) 完全失禁-2, o ) 非热性惊厥-1。
分数“0”表示不存在脑病的临床体征。
域内的最大符号得分是该域内所有等级的总和。
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药物产品输注后 15 年
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磁共振成像 (MRI) 上无钆增强 (GdE) 状态的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
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GdE 状态是指将报告 GdE 阴性 (-) 或阳性 (+) 的参与者。
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药物产品输注后 15 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Vinod K Prasad, MD, FRCP、bluebird bio, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年1月22日
初级完成 (估计的)
2038年8月1日
研究完成 (估计的)
2038年8月1日
研究注册日期
首次提交
2016年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月2日
首次发布 (估计的)
2016年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月5日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- LTF-304
- 2015-002805-13 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Bluebird bio 致力于透明化，在获得与本研究相关的适用营销批准后，可以共享适当去识别化的患者级数据集和支持文件，并符合 bluebird bio 和/或行业最佳实践制定的标准，以维护患者的隐私研究参与者。
如有查询，请通过datasharing@bluebirdbio.com与我们联系。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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