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接受 Lenti-D 药物产品治疗的脑肾上腺脑白质营养不良参与者的长期随访

2026年9月10日 更新者：Genetix Biotherapeutics Inc.

接受 Lenti-D 药物产品治疗的脑肾上腺脑白质营养不良患者的长期随访

这是一项针对在母体临床研究中接受 Lenti-D 药物产品的脑肾上腺脑白质营养不良症 (CALD) 参与者的多中心、长期安全性和有效性随访研究。

在完成母体临床研究（大约 2 年）后，符合条件的参与者将被额外随访 13 年，总共 15 年是药物产品输注后。 本研究将不使用研究药物产品。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

64

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 巴西
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • 德国
      • Leipzig、德国、04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • 意大利
      • Rome、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 法国
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre、Cedex、法国、94275
        • Hôpital Bicêtre
  • 澳大利亚
      • North Adelaide、澳大利亚
        • Women's and Children's Hospital
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
  • 英国
    • England
      • London、England、英国、NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London、England、英国
        • Great Ormond Street Hospital
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584
        • Prinses Maxima Center
  • 阿根廷
      • Caba、阿根廷
        • Instituto Neurogenia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 17年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在母体临床研究中接受过 Lenti-D 药物产品的脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 参与者。

描述

纳入标准：

  • 参与者或参与者的父母/法定监护人对本研究提供书面知情同意书，以及参与者的书面知情同意书（如适用）
  • 在母体临床研究中接受过 Lenti-D 药物产品
  • 能够遵守学习要求

排除标准：

  • 本研究没有排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：仅案例
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
长期随访
在母体临床研究（蓝鸟生物赞助的临床研究 ALD-102 和 ALD-104）中接受 Lenti-D 药品且符合研究 LTF-304 资格标准的参与者将在这项长期随访中进行跟踪研究长达 13 年（母研究中药品输注后总共 15 年的随访）。
遗传的：本次随访研究中未使用介入药物产品

参与者在母研究 ALD-102 或 ALD-104 中接受单次静脉输注 Lenti-D 药品（也称为 elivaldogene autotemcel 或 eli-cel）。

这项长期随访研究的目的是评估完成母研究后的长期安全性和有效性。 本研究进行了载体拷贝数（VCN）测量、安全性评估、疾病特异性评估以及自体移植长期并发症监测评估。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无主要功能障碍 (MFD) 生存期
大体时间：药物产品输注后 15 年
MFD 是失去沟通、皮质失明、管饲、完全失禁、依赖轮椅、完全丧失自主运动。
药物产品输注后 15 年
患有恶性肿瘤的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
药物产品输注后 15 年
经历移植物抗宿主病 (GVHD) 的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
药物产品输注后 15 年
发生免疫相关不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
药物产品输注后 15 年
患有新的或恶化的血液病的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
药物产品输注后 15 年
患有新的或恶化的神经系统疾病的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
药物产品输注后 15 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
接受后续干细胞移植的参与者人数
大体时间：药物产品输注后 15 年
药物产品输注后 15 年
神经功能评分 (NFS) 相对于基线的变化
大体时间：药物产品输注后 15 年
NFS 是一个 25 分的分数，用于通过对 6 个类别的 15 个症状（功能域）进行评分来评估 CALD 中严重神经功能障碍的严重程度。 这里列出了 15 种症状及其最高分（满分 25 分）：a) 听力/听觉处理问题-1，b) 失语症/失用症-1，c) 沟通障碍-3，d) 视力障碍/视野切割- 1, e) 皮质失明-2, f) 吞咽/其他中枢神经系统 (CNS) 功能障碍-2, g) 管饲-2, h) 跑步困难/反射亢进-1, i) 行走困难/痉挛/痉挛步态 (无帮助)-1, j) 痉挛步态（需要帮助）-2, k) 依赖轮椅-2, l) 完全丧失自主运动-3, m) 失禁发作 -1, n) 完全失禁-2, o ) 非热性惊厥-1。 分数“0”表示不存在脑病的临床体征。 域内的最大符号得分是该域内所有等级的总和。
药物产品输注后 15 年
磁共振成像 (MRI) 未显示钆增强 (GdE) 状态的参与者人数
大体时间：药品输注后 15 年
脑部 MRI 的对比度增强（钆增强；GdE+）代表了活动性神经炎症性疾病和不良预后（未经治疗的患者）的临床重要放射学生物标志物。 因此，针对这一结果测量，对钆增强 (GdE-) 保持阴性的参与者人数进行了评估。
药品输注后 15 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genetix Biotherapeutics Inc.

调查人员

  • 研究主任：Vinod K Prasad, MD, FRCP、Genetix Biotherapeutics Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年1月22日

初级完成 (估计的)

2038年8月1日

研究完成 (估计的)

2038年8月1日

研究注册日期

首次提交

2016年2月17日

首先提交符合 QC 标准的

2016年3月2日

首次发布 (估计的)

2016年3月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月10日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT编号)
  • 2015 (美国 NIH 拨款/合同：American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

Bluebird bio 致力于透明化，在获得与本研究相关的适用营销批准后，可以共享适当去识别化的患者级数据集和支持文件，并符合 bluebird bio 和/或行业最佳实践制定的标准，以维护患者的隐私研究参与者。 如有查询，请通过datasharing@bluebirdbio.com与我们联系。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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