Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az agyi adrenoleukodystrophiában szenvedő résztvevők hosszú távú nyomon követése, akiket Lenti-D gyógyszerrel kezeltek

2024. február 5. frissítette: bluebird bio

Lenti-D gyógyszerrel kezelt, agyi adrenoleukodystrophiában szenvedő alanyok hosszú távú nyomon követése

Ez egy többközpontú, hosszú távú biztonsági és hatékonysági nyomon követési vizsgálat agyi adrenoleukodystrophiában (CALD) szenvedő résztvevők számára, akik egy szülő klinikai vizsgálat során Lenti-D gyógyszerkészítményt kaptak.

A szülő klinikai vizsgálatának befejezése után (körülbelül 2 év) a jogosult résztvevőket további 13 évig követik, összesen 15 évig a gyógyszerkészítmény beadása után. Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati gyógyszerkészítmény nem kerül beadásra.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

64

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Caba, Argentína
        • Instituto Neurogenia
  • Ausztrália
      • North Adelaide, Ausztrália
        • Women's and Children's Hospital
  • Brazília
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Great Ormond Street Hospital
    • England
      • London, England, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
  • Franciaország
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Franciaország, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Németország
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig AoR
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 17 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Agyi adrenoleukodystrophiában (CALD) szenvedő résztvevők, akik Lenti-D gyógyszerkészítményt kaptak egy szülő klinikai vizsgálatban.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevő vagy a résztvevő szülője/törvényes gyámja írásos beleegyezése ehhez a tanulmányhoz, és adott esetben a résztvevő írásos beleegyezése.
  • Lenti-D gyógyszerkészítményt kaptak egy szülő klinikai vizsgálatban
  • Képes megfelelni a tanulmányi követelményeknek

Kizárási kritériumok:

  • Ehhez a tanulmányhoz nincsenek kizárási kritériumok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Lenti-D gyógyszerkészítmény
Azokat a résztvevőket, akik kaptak Lenti-D gyógyszerkészítményt egy szülő klinikai vizsgálatban (bluebird bio-szponzorált klinikai vizsgálat), és akik megfelelnek az LTF-304 vizsgálat alkalmassági kritériumainak, 13 évig (összesen 15 évig) követik ezt a megfigyelési vizsgálatot. évnyi követés a gyógyszerkészítmény infúzióját követően a szülővizsgálatban).
Genetikai: Lenti-D gyógyszerkészítmény
Vektorkópiaszám (VCN) mérése, biztonsági értékelések, betegség-specifikus értékelések és értékelések az autológ transzplantáció hosszú távú szövődményeinek megfigyelésére.
Más nevek:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos funkcionális fogyatékosság (MFD)-mentes túlélés
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
Az MFD-k a kommunikáció elvesztése, kortikális vakság, szondatáplálás, teljes inkontinencia, kerekesszék-függőség, az akaratlagos mozgás teljes elvesztése.
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
A rosszindulatú daganatos betegek száma
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
A graft versus host betegséget (GVHD) tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
Az immunrendszerrel kapcsolatos nemkívánatos eseményekben (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
Új vagy súlyosbodó hematológiai rendellenességben szenvedők száma
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
Új vagy súlyosbodó neurológiai rendellenességben szenvedők száma
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A későbbi őssejt-transzplantáción átesett résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
Változás az alapvonalhoz képest a neurológiai funkció pontszámában (NFS)
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
Az NFS egy 25 pontos pontszám, amelyet a súlyos neurológiai diszfunkció súlyosságának értékelésére használnak CALD-ben, 15 tünet (funkcionális tartomány) pontozásával 6 kategóriában. Az alábbiakban felsoroljuk a 15 tünetet, majd a 25 pontból elért maximális pontszámukat: a) Hallás-/hallásfeldolgozási problémák-1, b) Afázia / apraxia-1, c) Kommunikáció elvesztése-3, d) Látáskárosodás /térkivágás- 1, e) Corticalis vakság-2, f) Nyelési / egyéb központi idegrendszeri (CNS) diszfunkciók-2, g) Szondatáplálás-2, h) Futás nehézségei / hyperreflexia-1, i) Járási nehézségek / görcsös járás / görcsös járás ( nincs segítség)-1, j) Görcsös járás (segítségre szorul)-2, k) Kerekesszék-függőség-2, l) Az akaratlagos mozgás teljes elvesztése-3, m) Inkontinencia epizódok -1, n) Teljes inkontinencia-2, o ) Nem lázas rohamok-1. A „0” érték az agyi betegség klinikai tüneteinek hiányát jelzi. A tartományon belüli maximális jelek az adott tartományon belüli összes osztályzatot pontozzák.
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
A mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) végzett gadolínium-javítás (GdE) státusz nélküli résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után
A GdE státusz azt jelenti, hogy a GdE negatív (-) vagy pozitív (+) lesz.
15 évvel a gyógyszerkészítmény beadása után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

bluebird bio

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2038. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2038. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. február 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. március 2.

Első közzététel (Becsült)

2016. március 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Bluebird bio elkötelezett az átláthatóság mellett, és a megfelelően azonosított betegszintű adatkészletek és alátámasztó dokumentumok megoszthatók a jelen tanulmányhoz kapcsolódó vonatkozó marketingengedélyek megszerzését követően, és összhangban vannak a bluebird bio és/vagy az iparág legjobb gyakorlatai által meghatározott kritériumokkal a betegek magánéletének megőrzése érdekében. vizsgálat résztvevői. Kérdéseivel forduljon hozzánk a datasharing@bluebirdbio.com e-mail címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agyi adrenoleukodystrophia (CALD)

Klinikai vizsgálatok a Lenti-D gyógyszerkészítmény

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel