Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av deltakere med cerebral adrenoleukodystrofi som ble behandlet med Lenti-D medikamentprodukt

10. september 2026 oppdatert av: Genetix Biotherapeutics Inc.

Langtidsoppfølging av pasienter med cerebral adrenoleukodystrofi som ble behandlet med Lenti-D-medisin

Dette er en multisenter, langsiktig sikkerhets- og effektoppfølgingsstudie for deltakere med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) som har mottatt Lenti-D Drug Product i en overordnet klinisk studie.

Etter å ha fullført en overordnet klinisk studie (ca. 2 år), vil kvalifiserte deltakere bli fulgt i ytterligere 13 år i totalt 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet. Ingen undersøkelsesmedisiner vil bli administrert i denne studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

64

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Caba, Argentina
        • Instituto Neurogenia
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
  • Frankrike
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Storbritannia
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) som har mottatt Lenti-D Drug Product i en overordnet klinisk studie.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Utlevering av skriftlig informert samtykke for denne studien fra deltakeren eller deltakerens forelder/foresatte og skriftlig informert samtykke fra deltakeren, hvis aktuelt
  • Har mottatt Lenti-D medikamentprodukt i en overordnet klinisk studie
  • Kunne overholde studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Langsiktig oppfølging
Deltakere som har mottatt Lenti-D medikamentprodukt i en overordnet klinisk studie (bluebird bio-sponsede kliniske studier ALD-102 og ALD-104) og som oppfyller kvalifikasjonskriteriene for studien LTF-304, vil bli fulgt i denne langsiktige oppfølgingen studie i 13 år (for totalt 15 års oppfølging etter infusjon av legemiddelprodukt i foreldrestudiene).
Genetisk: Ingen intervensjonsmedikamenter brukt i denne oppfølgingsstudien

Deltakerne mottok en enkelt IV-infusjon av Lenti-D Drug Product (også kjent som elivaldogene autotemcel eller eli-cel) i begge foreldrestudiene ALD-102 eller ALD-104.

Målet med denne langsiktige oppfølgingsstudien er å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt etter fullført deltakelse i foreldrestudier. Måling av vektorkopinummer (VCN), sikkerhetsevalueringer, sykdomsspesifikke vurderinger og vurderinger for å overvåke for langsiktige komplikasjoner ved autolog transplantasjon er utført i denne studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Større funksjonshemming (MFD)-fri overlevelse
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
MFDene er tap av kommunikasjon, kortikal blindhet, sondeernæring, total inkontinens, rullestolavhengighet, fullstendig tap av frivillig bevegelse.
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Antall deltakere med ondartede sykdommer
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Antall deltakere som opplever graft versus host disease (GVHD)
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Antall deltakere med immunrelaterte bivirkninger (AE)
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Antall deltakere med nye eller forverrede hematologiske lidelser
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Antall deltakere med nye eller forverrede nevrologiske lidelser
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som gjennomgår påfølgende stamcelletransplantasjon
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Endring fra baseline i nevrologisk funksjonsscore (NFS)
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
NFS er en poengsum på 25 poeng som brukes til å evaluere alvorlighetsgraden av grov nevrologisk dysfunksjon ved CALD ved å skåre 15 symptomer (funksjonelle domener) på tvers av 6 kategorier. Listet her er de 15 symptomene etterfulgt av deres maksimale poengsum av 25 poeng: a) Hørsels-/hørselsprosesseringsproblemer-1, b) Afasi / apraksi-1, c) Tap av kommunikasjon-3, d) Synssvikt /feltkuttet- 1, e) Kortikal blindhet-2, f) Svelging / annet sentralnervesystem (CNS) dysfunksjoner-2, g) Sondeernæring-2, h) Løpevansker / hyperrefleksi-1, i) Gangvansker / spastisitet / spastisk gang ( ingen assistanse)-1, j) Spastisk gang (trenger assistanse)-2, k) Rullestolavhengighet-2, l) Fullstendig tap av frivillig bevegelse-3, m) Episoder av inkontinens -1, n) Total inkontinens-2, o ) Ikke-febrile anfall-1. En score på "0" angir fravær av kliniske tegn på hjernesykdom. Maksimale tegn innenfor et domene scorer summen av alle karakterer innenfor det domenet.
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Antall deltakere uten status for gadoliniumforsterkning (GdE) på magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: 15 år etter infusjon av legemiddelproduktet
Kontrastforsterkning (gadoliniumforbedring; GdE+) på hjerne-MR representerer en klinisk viktig radiografisk biomarkør for aktiv nevroinflammatorisk sykdom og dårlig prognose (hos ubehandlede pasienter). Som sådan ble vurdering av antall deltakere som forble negative for gadoliniumforsterkning (GdE-) utført for dette utfallsmålet.
15 år etter infusjon av legemiddelproduktet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genetix Biotherapeutics Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2016

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2038

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2038

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2016

Først lagt ut (Antatt)

3. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT-nummer)
  • 2015 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpliktet til åpenhet, og passende avidentifiserte datasett på pasientnivå og støttedokumenter kan deles etter oppnåelse av gjeldende markedsføringsgodkjenninger knyttet til denne studien og i samsvar med kriterier fastsatt av bluebird bio og/eller bransjebestemmelser for å opprettholde personvernet til studiedeltakere. For spørsmål, vennligst kontakt oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere