Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van deelnemers met cerebrale adrenoleukodystrofie die werden behandeld met het geneesmiddel Lenti-D

5 februari 2024 bijgewerkt door: bluebird bio

Langdurige follow-up van proefpersonen met cerebrale adrenoleukodystrofie die werden behandeld met het geneesmiddel Lenti-D

Dit is een multicenter vervolgonderzoek op lange termijn naar veiligheid en werkzaamheid voor deelnemers met cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) die Lenti-D-geneesmiddel hebben gekregen in een klinisch ouderonderzoek.

Na het voltooien van een klinisch ouderonderzoek (ongeveer 2 jaar), zullen in aanmerking komende deelnemers nog eens 13 jaar worden gevolgd voor een totaal van 15 jaar na infusie van het geneesmiddel. In deze studie zal geen onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

64

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Caba, Argentinië
        • Instituto Neurogenia
  • Australië
      • North Adelaide, Australië
        • Women's and Children's Hospital
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig AoR
  • Frankrijk
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Frankrijk, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Italië
      • Rome, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) die Lenti-D-geneesmiddel hebben gekregen in een klinisch ouderonderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor dit onderzoek door de deelnemer of de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer en schriftelijke geïnformeerde toestemming door de deelnemer, indien van toepassing
  • Lenti-D-medicijnproduct hebben gekregen in een klinisch ouderonderzoek
  • In staat zijn om te voldoen aan de studievereisten

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria voor deze studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Lenti-D-geneesmiddel
Deelnemers die Lenti-D-geneesmiddel hebben gekregen in een klinisch ouderonderzoek (door Bluebird bio-gesponsorde klinische studie) en die voldoen aan de geschiktheidscriteria voor de studie LTF-304, zullen in deze observatiestudie gedurende 13 jaar worden gevolgd (voor een totaal van 15 jaren van follow-up na infusie van het geneesmiddel in de moederstudie).
Genetisch: Lenti-D-geneesmiddel
Meting van het vectorkopienummer (VCN), veiligheidsevaluaties, ziektespecifieke beoordelingen en beoordelingen om te controleren op langetermijncomplicaties van autologe transplantatie.
Andere namen:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Major functionele handicap (MFD)-vrije overleving
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
De MFD's zijn verlies van communicatie, corticale blindheid, sondevoeding, totale incontinentie, rolstoelafhankelijkheid, volledig verlies van vrijwillige beweging.
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal deelnemers met maligniteiten
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal deelnemers met graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal deelnemers met immuungerelateerde bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal deelnemers met nieuwe of verslechterende hematologische aandoeningen
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal deelnemers met nieuwe of verslechterende neurologische aandoeningen
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
15 jaar na infusie van het geneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat aansluitende stamceltransplantatie ondergaat
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Verandering ten opzichte van baseline in neurologische functiescore (NFS)
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
De NFS is een score van 25 punten die wordt gebruikt om de ernst van grove neurologische disfunctie bij CALD te evalueren door 15 symptomen (functionele domeinen) te scoren in 6 categorieën. Hier worden de 15 symptomen vermeld, gevolgd door hun maximale score op 25 punten: a) Problemen met horen/auditieve verwerking-1, b) Afasie/apraxie-1, c) Verlies van communicatie-3, d) Visusstoornis/velduitval- 1, e) Corticale blindheid-2, f) Slikken/andere disfuncties van het centrale zenuwstelsel (CZS)-2, g) Sondevoeding-2, h) Loopproblemen/hyperreflexie-1, i) Loopproblemen/spasticiteit/spastische gang ( geen hulp)-1, j) Spastisch lopen (heeft hulp nodig)-2, k) Rolstoelafhankelijkheid-2, l) Volledig verlies van vrijwillige beweging-3, m) Episodes van incontinentie -1, n) Totale incontinentie-2, o ) Niet-koortsstuipen-1. Een score van "0" geeft afwezigheid van klinische tekenen van cerebrale ziekte aan. Maximale tekens binnen een domein scoren het totaal van alle cijfers binnen dat domein.
15 jaar na infusie van het geneesmiddel
Aantal deelnemers zonder gadoliniumversterking (GdE)-status op magnetische resonantie beeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: 15 jaar na infusie van het geneesmiddel
GdE-status betekent deelnemers die GdE negatief (-) of positief (+) zullen rapporteren.
15 jaar na infusie van het geneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

bluebird bio

Onderzoekers

  • Studie directeur: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 januari 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2038

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2038

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 maart 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

3 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Bluebird bio zet zich in voor transparantie en op passende wijze geanonimiseerde datasets op patiëntniveau en ondersteunende documenten kunnen worden gedeeld na het verkrijgen van toepasselijke marketinggoedkeuringen die verband houden met deze studie en in overeenstemming met criteria die zijn vastgesteld door bluebird bio en/of best practices in de branche om de privacy van studie deelnemers. Neem voor vragen contact met ons op via datasharing@bluebirdbio.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Klinische onderzoeken op Lenti-D-geneesmiddel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren