Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af deltagere med cerebral adrenoleukodystrofi, der blev behandlet med Lenti-D lægemiddelprodukt

19. februar 2025 opdateret af: bluebird bio

Langtidsopfølgning af forsøgspersoner med cerebral adrenoleukodystrofi, der blev behandlet med Lenti-D-lægemiddelprodukt

Dette er et multicenter, langsigtet sikkerheds- og effektopfølgningsstudie for deltagere med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD), som har modtaget Lenti-D Drug Product i et moderstudie.

Efter at have afsluttet et klinisk moderstudie (ca. 2 år), vil kvalificerede deltagere blive fulgt i yderligere 13 år i i alt 15 år efter infusion af lægemidlet. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

64

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Caba, Argentina
        • Instituto Neurogenia
  • Australien
      • North Adelaide, Australien
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
  • Frankrig
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Frankrig, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD), som har modtaget Lenti-D lægemiddelprodukt i et moderstudie.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke til denne undersøgelse fra deltageren eller deltagerens forælder/værge og skriftlig informeret samtykke fra deltageren, hvis det er relevant
  • Har modtaget Lenti-D Drug Product i et moderstudie
  • Kan overholde studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Langsigtet opfølgning
Deltagere, der har modtaget Lenti-D-lægemiddelprodukt i et moderstudie (bluebird bio-sponsorerede kliniske studier ALD-102 og ALD-104), og som opfylder kriterierne for berettigelse til undersøgelsen LTF-304, vil blive fulgt i denne langsigtede opfølgning undersøgelse i 13 år (i alt 15 års opfølgning efter lægemiddelinfusion i forældreundersøgelserne).
Genetisk: Intet interventionslægemiddel anvendt i denne opfølgningsundersøgelse

Deltagerne modtog en enkelt IV-infusion af Lenti-D-lægemiddelprodukt (også kendt som elivaldogene autotemcel eller eli-cel) i enten forældreundersøgelse ALD-102 eller ALD-104.

Formålet med denne langsigtede opfølgningsundersøgelse er at vurdere langsigtet sikkerhed og effekt efter afslutning af deltagelse i forældreundersøgelser. Måling af vektorkopinummer (VCN), sikkerhedsevalueringer, sygdomsspecifikke vurderinger og vurderinger til overvågning af langsigtede komplikationer ved autolog transplantation udføres i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Større funktionsnedsættelse (MFD)-fri overlevelse
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
MFD'erne er kommunikationstab, kortikal blindhed, sondeernæring, total inkontinens, kørestolsafhængighed, fuldstændigt tab af frivillig bevægelse.
15 år efter infusion af lægemidlet
Antal deltagere med maligne sygdomme
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
15 år efter infusion af lægemidlet
Antal deltagere, der oplever graft versus host disease (GVHD)
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
15 år efter infusion af lægemidlet
Antal deltagere med immunrelaterede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
15 år efter infusion af lægemidlet
Antal deltagere med nye eller forværrede hæmatologiske lidelser
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
15 år efter infusion af lægemidlet
Antal deltagere med nye eller forværrede neurologiske lidelser
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
15 år efter infusion af lægemidlet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der gennemgår efterfølgende stamcelletransplantation
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
15 år efter infusion af lægemidlet
Ændring fra baseline i neurologisk funktionsscore (NFS)
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
NFS er en 25-points score, der bruges til at evaluere sværhedsgraden af ​​grov neurologisk dysfunktion i CALD ved at score 15 symptomer (funktionelle domæner) på tværs af 6 kategorier. Listet her er de 15 symptomer efterfulgt af deres maksimale score ud af 25 point: a) Høre / auditive processeringsproblemer-1, b) Afasi / apraksi-1, c) Tab af kommunikation-3, d) Synsforstyrrelser /feltskæring- 1, e) Kortikal blindhed-2, f) Synke-/andre dysfunktioner i centralnervesystemet (CNS)-2, g) Sondeernæring-2, h) Løbebesvær / hyperrefleksi-1, i) Gangbesvær / spasticitet / spastisk gang ( ingen assistance)-1, j) Spastisk gang (har brug for assistance)-2, k) Kørestolsafhængighed-2, l) Fuldstændig tab af frivillig bevægelse-3, m) Episoder af inkontinens -1, n) Total inkontinens-2, o ) Ikke-febrile anfald-1. En score på "0" angiver fravær af kliniske tegn på cerebral sygdom. Maksimale tegn inden for et domæne giver summen af ​​alle karakterer inden for det pågældende domæne.
15 år efter infusion af lægemidlet
Antal deltagere uden status for gadoliniumforstærkning (GdE) på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: 15 år efter infusion af lægemidlet
Kontrastforbedring (gadoliniumforbedring; GdE+) på hjerne-MR repræsenterer en klinisk vigtig radiografisk biomarkør for aktiv neuroinflammatorisk sygdom og dårlig prognose (hos ubehandlede patienter). Som sådan blev vurderingen af ​​antallet af deltagere, der forblev negative for gadoliniumforstærkning (GdE-), udført for dette resultatmål.
15 år efter infusion af lægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Efterforskere

  • Studieleder: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2038

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2038

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2016

Først opslået (Anslået)

3. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT nummer)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed, og passende afidentificerede datasæt på patientniveau og understøttende dokumenter kan blive delt efter opnåelse af gældende markedsføringsgodkendelser forbundet med denne undersøgelse og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/eller industriens bedste praksis for at bevare privatlivets fred for studiedeltagere. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner