Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lenti-D-lääkevalmisteella hoidettujen aivoadrenoleukodystrofiaa sairastavien osallistujien pitkäaikainen seuranta

torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Genetix Biotherapeutics Inc.

Lenti-D-lääkevalmisteella hoidettujen aivoadrenoleukodystrofiaa sairastavien potilaiden pitkäaikainen seuranta

Tämä on monikeskinen, pitkäaikainen turvallisuuden ja tehon seurantatutkimus osallistujille, joilla on aivo-adrenoleukodystrofia (CALD) ja jotka ovat saaneet Lenti-D-lääkevalmistetta emotutkimuksessa.

Kliinisen emotutkimuksen (noin 2 vuotta) jälkeen kelvollisia osallistujia seurataan vielä 13 vuoden ajan yhteensä 15 vuoden ajan lääkevalmisteen infuusion jälkeen. Tutkimuslääkevalmistetta ei anneta tässä tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

64

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Argentiina
      • Caba, Argentiina
        • Instituto Neurogenia
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Ranska
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Ranska, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on aivojen adrenoleukodystrofia (CALD), jotka ovat saaneet Lenti-D-lääkevalmistetta kliinisessä emotutkimuksessa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan tai osallistujan vanhemman/huoltajan/huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus tälle tutkimukselle ja osallistujan kirjallinen tietoinen suostumus tarvittaessa
  • He ovat saaneet Lenti-D-lääkevalmistetta kliinisessä emotutkimuksessa
  • Pystyy täyttämään opiskeluvaatimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Tälle tutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Pitkäaikainen seuranta
Osallistujia, jotka ovat saaneet Lenti-D-lääkevalmistetta kliinisessä emotutkimuksessa (Bluebird-sponsoroidut kliiniset tutkimukset ALD-102 ja ALD-104) ja jotka täyttävät tutkimuksen LTF-304 kelpoisuusvaatimukset, seurataan tässä pitkän aikavälin seurannassa. tutkimus 13 vuoden ajan (yhteensä 15 vuoden seuranta lääkevalmisteen infuusion jälkeen emotutkimuksissa).
Geneettinen: Tässä seurantatutkimuksessa ei käytetty interventiolääkkeitä

Osallistujat saivat yhden IV-infuusion Lenti-D-lääkevalmistetta (tunnetaan myös nimellä elivaldogene autotemcel tai eli-cel) joko emotutkimuksessa ALD-102 tai ALD-104.

Tämän pitkän aikavälin seurantatutkimuksen tavoitteena on arvioida pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa vanhempien tutkimuksiin osallistumisen jälkeen. Tässä tutkimuksessa suoritetaan vektorin kopiomäärän (VCN) mittaus, turvallisuusarvioinnit, sairauskohtaiset arvioinnit ja arvioinnit autologisen transplantaation pitkäaikaisten komplikaatioiden seuraamiseksi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Merkittävä toimintavamma (MFD) ilman selviytymistä
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Monitoimilaitteet ovat kommunikoinnin menetys, aivokuoren sokeus, letkusyöttö, täydellinen inkontinenssi, pyörätuoliriippuvuus, vapaaehtoisen liikkeen täydellinen menetys.
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Pahanlaatuisia kasvaimia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat siirrännäisen isäntätaudin (GVHD)
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on immuunijärjestelmään liittyviä haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on uusia tai pahenevia hematologisia häiriöitä
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on uusia tai pahenevia neurologisia häiriöitä
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joille tehdään myöhemmin kantasolusiirto
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Neurologisen toimintapisteen (NFS) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
NFS on 25 pisteen pistemäärä, jota käytetään CALD:n vakavan neurologisen toimintahäiriön vakavuuden arvioimiseen pisteyttämällä 15 oiretta (toiminnallista aluetta) 6 kategoriassa. Tässä on lueteltu 15 oiretta, joita seuraa niiden maksimipistemäärä 25 pisteestä: a) Kuulo- / kuuloprosessointiongelmat-1, b) Afasia / apraksia-1, c) Viestinnän menetys-3, d) Näön heikkeneminen / kentän leikkaus- 1, e) Kortikaalinen sokeus-2, f) nieleminen / muut keskushermoston (CNS) häiriöt-2, g) Letkusyöttö-2, h) Juoksuvaikeudet / hyperrefleksia-1, i) Kävelyvaikeudet / spastisuus / spastinen kävely ( ei apua)-1, j) Spastinen kävely (tarpee apua)-2, k) Pyörätuoliriippuvuus-2, l) Vapaaehtoisen liikkeen täydellinen menetys-3, m) Inkontinenssijaksot -1, n) Kokonaisinkontinenssi-2, o ) Ei-kuumekohtaukset-1. Pistemäärä "0" tarkoittaa aivosairauden kliinisten merkkien puuttumista. Alueen maksimimerkit pisteyttävät kaikkien alueen arvosanoja.
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ole gadoliinin lisäyksen (GdE) tilaa magneettikuvauksessa (MRI)
Aikaikkuna: 15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Kontrastin tehostaminen (gadoliinin tehostaminen; GdE+) aivojen MRI:ssä edustaa kliinisesti tärkeää radiografista biomarkkeria aktiiviselle hermoston tulehdussairaudelle ja huonolle ennusteelle (hoitamattomilla potilailla). Sellaisenaan arvioitiin, kuinka monta osallistujaa pysyi negatiivisena gadoliniumin lisäyksen (GdE-) suhteen tämän tulosmitan osalta.
15 vuotta lääkevalmisteen infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genetix Biotherapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2038

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2038

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 3. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT-numero)
  • 2015 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Bluebird bio on sitoutunut avoimuuteen, ja asianmukaisesti poistettuja potilastason tietojoukkoja ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa sen jälkeen, kun tähän tutkimukseen liittyvät soveltuvat markkinointiluvat on saavutettu ja jotka ovat Bluebird bion ja/tai alan parhaiden käytäntöjen määrittelemien kriteerien mukaisia ​​yksityisyyden säilyttämiseksi. tutkimuksen osallistujia. Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa