Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja uczestników z mózgową adrenoleukodystrofią leczonych lekiem Lenti-D

10 września 2026 zaktualizowane przez: Genetix Biotherapeutics Inc.

Długoterminowa obserwacja pacjentów z adrenoleukodystrofią mózgową leczonych produktem leczniczym Lenti-D

Jest to wieloośrodkowe, długoterminowe badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności dla uczestników z adrenoleukodystrofią mózgową (CALD), którzy otrzymali lek Lenti-D w macierzystym badaniu klinicznym.

Po ukończeniu macierzystego badania klinicznego (około 2 lat) kwalifikujący się uczestnicy będą obserwowani przez dodatkowe 13 lat, łącznie przez 15 lat po infuzji produktu leczniczego. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt leczniczy.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

64

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Caba, Argentyna
        • Instituto Neurogenia
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Women's and Children's Hospital
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Francja
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Francja, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z adrenoleukodystrofią mózgową (CALD), którzy otrzymali lek Lenti-D w macierzystym badaniu klinicznym.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dostarczenie pisemnej świadomej zgody na to badanie przez uczestnika lub rodzica/opiekunów prawnych uczestnika oraz pisemną świadomą zgodę uczestnika, jeśli dotyczy
  • Otrzymał produkt leczniczy Lenti-D w macierzystym badaniu klinicznym
  • Potrafi dostosować się do wymagań studiów

Kryteria wyłączenia:

  • W tym badaniu nie ma kryteriów wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Długoterminowa obserwacja
Uczestnicy, którzy otrzymali produkt leczniczy Lenti-D w macierzystym badaniu klinicznym (badania kliniczne ALD-102 i ALD-104 sponsorowane przez firmę Bluebird) i którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne do badania LTF-304, będą objęci długoterminową obserwacją badanie trwało 13 lat (w sumie 15 lat obserwacji po infuzji produktu leczniczego w badaniach macierzystych).
Genetyczny: W tym badaniu kontrolnym nie stosowano żadnych interwencyjnych produktów leczniczych

Uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję dożylną produktu leczniczego Lenti-D (znanego również jako elivaldogene autotemcel lub eli-cel) w badaniu ALD-102 lub ALD-104 któregokolwiek z rodziców.

Celem tego długoterminowego badania obserwacyjnego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności po zakończeniu udziału w badaniach z udziałem rodziców. W tym badaniu przeprowadzono pomiary liczby kopii wektorowych (VCN), oceny bezpieczeństwa, oceny specyficznej choroby i oceny w celu monitorowania długoterminowych powikłań przeszczepu autologicznego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez poważnej niepełnosprawności funkcjonalnej (MFD).
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
MFD to utrata komunikacji, ślepota korowa, karmienie przez sondę, całkowite nietrzymanie moczu, uzależnienie od wózka inwalidzkiego, całkowita utrata dobrowolnego ruchu.
15 lat po infuzji leku
Liczba uczestników z nowotworami złośliwymi
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
15 lat po infuzji leku
Liczba uczestników, u których wystąpiła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
15 lat po infuzji leku
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi pochodzenia immunologicznego (AE)
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
15 lat po infuzji leku
Liczba uczestników z nowymi lub pogarszającymi się zaburzeniami hematologicznymi
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
15 lat po infuzji leku
Liczba uczestników z nowymi lub pogarszającymi się zaburzeniami neurologicznymi
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
15 lat po infuzji leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy przeszli kolejny przeszczep komórek macierzystych
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
15 lat po infuzji leku
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ocenie funkcji neurologicznych (NFS)
Ramy czasowe: 15 lat po infuzji leku
NFS to 25-punktowa skala służąca do oceny ciężkości poważnej dysfunkcji neurologicznej w CALD poprzez ocenę 15 objawów (domen funkcjonalnych) w 6 kategoriach. Poniżej wymieniono 15 objawów wraz z ich maksymalną punktacją na 25 punktów: a) problemy ze słuchem/przetwarzaniem słuchowym-1, b) afazja/apraksja-1, c) utrata komunikacji-3, d) upośledzenie wzroku/przecięcie pola- 1, e) Ślepota korowa-2, f) Połykanie/inne dysfunkcje ośrodkowego układu nerwowego (OUN)-2, g) Karmienie przez sondę-2, h) Trudności w bieganiu/hiperrefleksja-1, i) Trudności w chodzeniu/spastyczność/spastyczny chód ( bez pomocy)-1, j) Chód spastyczny (wymaga pomocy)-2, k) Uzależnienie od wózka inwalidzkiego-2, l) Całkowita utrata zdolności poruszania się-3, m) Epizody nietrzymania moczu -1, n) Całkowite nietrzymanie moczu-2, o ) Napady niegorączkowe-1. Wynik „0” oznacza brak klinicznych objawów choroby mózgowej. Maksymalne znaki w domenie to suma wszystkich ocen w tej domenie.
15 lat po infuzji leku
Liczba uczestników bez statusu wzmocnienia gadolinem (GdE) w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: 15 lat po wlewie leku
Wzmocnienie kontrastu (wzmocnienie gadolinem; GdE+) w MRI mózgu stanowi klinicznie ważny biomarker radiograficzny aktywnej choroby neurozapalnej i złego rokowania (u nieleczonych pacjentów). W związku z tym w ramach tego miernika wyniku przeprowadzono ocenę liczby uczestników, u których nie stwierdzono wzmocnienia gadolinem (GdE-).
15 lat po wlewie leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genetix Biotherapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2038

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2038

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (Numer EudraCT)
  • 2015 (Grant/umowa NIH USA: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Bluebird bio zobowiązuje się do zachowania przejrzystości, a zbiory danych na poziomie pacjentów, które zostały odpowiednio pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, a dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane po uzyskaniu odpowiednich zezwoleń marketingowych związanych z tym badaniem i zgodnie z kryteriami ustanowionymi przez najlepsze praktyki bluebird bio i/lub branżowe w celu zachowania prywatności danych uczestnicy badania. W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj