- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02698579
Acompanhamento a longo prazo de participantes com adrenoleucodistrofia cerebral tratados com medicamento Lenti-D
Acompanhamento a longo prazo de indivíduos com adrenoleucodistrofia cerebral tratados com o medicamento Lenti-D
Este é um estudo multicêntrico de acompanhamento de segurança e eficácia de longo prazo para participantes com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) que receberam o Medicamento Lenti-D em um estudo clínico principal.
Depois de concluir um estudo clínico principal (aproximadamente 2 anos), os participantes elegíveis serão acompanhados por mais 13 anos, totalizando 15 anos após a infusão do medicamento. Nenhum medicamento experimental será administrado neste estudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Caba, Argentina
- Instituto Neurogenia
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North Adelaide, Austrália
- Women's and Children's Hospital
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-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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-
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-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital-UCLA
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Cedex
-
Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, França, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Utrecht, Holanda, 3584
- Prinses Maxima Center
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Rome, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital
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England
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London, England, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de consentimento informado por escrito para este estudo pelo participante ou pais do participante/responsáveis legais e consentimento informado por escrito pelo participante, se aplicável
- Recebeu o Medicamento Lenti-D em um estudo clínico principal
- Capaz de cumprir os requisitos de estudo
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão para este estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Medicamento Lenti-D
Os participantes que receberam o Medicamento Lenti-D em um estudo clínico principal (ensaio clínico biopatrocinado bluebird) e que atendem aos critérios de elegibilidade para o estudo LTF-304 serão acompanhados neste estudo de observação por 13 anos (para um total de 15 anos de acompanhamento após a infusão do medicamento no estudo parental).
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Medição do número de cópias do vetor (VCN), avaliações de segurança, avaliações específicas da doença e avaliações para monitorar complicações de longo prazo do transplante autólogo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Sobrevida livre de incapacidade funcional maior (MFD)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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Os MFDs são perda de comunicação, cegueira cortical, alimentação por tubo, incontinência total, dependência de cadeira de rodas, perda completa de movimento voluntário.
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15 anos após a infusão do medicamento
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Número de participantes com doenças malignas
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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15 anos após a infusão do medicamento
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|
Número de participantes que apresentam doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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15 anos após a infusão do medicamento
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) relacionados ao sistema imunológico
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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15 anos após a infusão do medicamento
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Número de participantes com distúrbios hematológicos novos ou agravados
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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15 anos após a infusão do medicamento
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Número de participantes com distúrbios neurológicos novos ou agravados
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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15 anos após a infusão do medicamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Número de participantes submetidos a transplante subsequente de células-tronco
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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15 anos após a infusão do medicamento
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Mudança da linha de base no escore de função neurológica (NFS)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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O NFS é uma pontuação de 25 pontos usada para avaliar a gravidade da disfunção neurológica grosseira na CALD, pontuando 15 sintomas (domínios funcionais) em 6 categorias.
Aqui estão listados os 15 sintomas seguidos por sua pontuação máxima de 25 pontos: a) Problemas de audição/processamento auditivo-1, b) Afasia/apraxia-1, c) Perda de comunicação-3, d) Deficiência visual/corte de campo 1, e) Cegueira cortical-2, f) Deglutição/outras disfunções do sistema nervoso central (SNC)-2, g) Alimentação por tubo-2, h) Dificuldades na corrida/hiperreflexia-1, i) Dificuldades na marcha/espasticidade/marcha espástica ( sem assistência)-1, j) Marcha espástica (precisa de assistência)-2, k) Dependência de cadeira de rodas-2, l) Perda completa do movimento voluntário-3, m) Episódios de incontinência -1, n) Incontinência total-2, o ) Convulsões não febris-1.
Uma pontuação de "0" denota ausência de sinais clínicos de doença cerebral.
Sinais máximos dentro de um domínio pontuam o total de todas as notas dentro desse domínio.
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15 anos após a infusão do medicamento
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Número de participantes sem status de realce de gadolínio (GdE) na ressonância magnética (MRI)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
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Status GdE significa participantes que relatarão GdE negativo (-) ou positivo (+).
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15 anos após a infusão do medicamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Leucoencefalopatias
- Doenças da Glândula Adrenal
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Distúrbios Peroxissomais
- Insuficiência Adrenal
- Adrenoleucodistrofia
Outros números de identificação do estudo
- LTF-304
- 2015-002805-13 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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