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Acompanhamento a longo prazo de participantes com adrenoleucodistrofia cerebral tratados com medicamento Lenti-D

10 de setembro de 2026 atualizado por: Genetix Biotherapeutics Inc.

Acompanhamento a longo prazo de indivíduos com adrenoleucodistrofia cerebral tratados com o medicamento Lenti-D

Este é um estudo multicêntrico de acompanhamento de segurança e eficácia de longo prazo para participantes com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) que receberam o Medicamento Lenti-D em um estudo clínico principal.

Depois de concluir um estudo clínico principal (aproximadamente 2 anos), os participantes elegíveis serão acompanhados por mais 13 anos, totalizando 15 anos após a infusão do medicamento. Nenhum medicamento experimental será administrado neste estudo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

64

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Argentina
      • Caba, Argentina
        • Instituto Neurogenia
  • Austrália
      • North Adelaide, Austrália
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
  • França
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, França, 94275
        • Hopital Bicetre
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Itália
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) que receberam o Medicamento Lenti-D em um estudo clínico parental.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Fornecimento de consentimento informado por escrito para este estudo pelo participante ou pais do participante/responsáveis ​​legais e consentimento informado por escrito pelo participante, se aplicável
  • Recebeu o Medicamento Lenti-D em um estudo clínico principal
  • Capaz de cumprir os requisitos de estudo

Critério de exclusão:

  • Não há critérios de exclusão para este estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Acompanhamento de longo prazo
Os participantes que receberam o medicamento Lenti-D em um estudo clínico parental (estudos clínicos biopatrocinados bluebird ALD-102 e ALD-104) e que atendem aos critérios de elegibilidade para o Estudo LTF-304 serão acompanhados neste acompanhamento de longo prazo estudo por 13 anos (para um total de 15 anos de acompanhamento após a infusão do medicamento nos estudos originais).
Genético: Nenhum medicamento intervencionista utilizado neste estudo de acompanhamento

Os participantes receberam uma única infusão intravenosa do medicamento Lenti-D (também conhecido como elivaldogene autotemcel ou eli-cel) no estudo pai ALD-102 ou ALD-104.

Os objetivos deste estudo de acompanhamento de longo prazo são avaliar a segurança e eficácia a longo prazo após a conclusão da participação em estudos parentais. Medição do número de cópias vetoriais (VCN), avaliações de segurança, avaliações específicas da doença e avaliações para monitorar complicações de longo prazo do transplante autólogo são realizadas neste estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de incapacidade funcional maior (MFD)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
Os MFDs são perda de comunicação, cegueira cortical, alimentação por tubo, incontinência total, dependência de cadeira de rodas, perda completa de movimento voluntário.
15 anos após a infusão do medicamento
Número de participantes com doenças malignas
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
15 anos após a infusão do medicamento
Número de participantes que apresentam doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
15 anos após a infusão do medicamento
Número de participantes com eventos adversos (EAs) relacionados ao sistema imunológico
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
15 anos após a infusão do medicamento
Número de participantes com distúrbios hematológicos novos ou agravados
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
15 anos após a infusão do medicamento
Número de participantes com distúrbios neurológicos novos ou agravados
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
15 anos após a infusão do medicamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes submetidos a transplante subsequente de células-tronco
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
15 anos após a infusão do medicamento
Mudança da linha de base no escore de função neurológica (NFS)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
O NFS é uma pontuação de 25 pontos usada para avaliar a gravidade da disfunção neurológica grosseira na CALD, pontuando 15 sintomas (domínios funcionais) em 6 categorias. Aqui estão listados os 15 sintomas seguidos por sua pontuação máxima de 25 pontos: a) Problemas de audição/processamento auditivo-1, b) Afasia/apraxia-1, c) Perda de comunicação-3, d) Deficiência visual/corte de campo 1, e) Cegueira cortical-2, f) Deglutição/outras disfunções do sistema nervoso central (SNC)-2, g) Alimentação por tubo-2, h) Dificuldades na corrida/hiperreflexia-1, i) Dificuldades na marcha/espasticidade/marcha espástica ( sem assistência)-1, j) Marcha espástica (precisa de assistência)-2, k) Dependência de cadeira de rodas-2, l) Perda completa do movimento voluntário-3, m) Episódios de incontinência -1, n) Incontinência total-2, o ) Convulsões não febris-1. Uma pontuação de "0" denota ausência de sinais clínicos de doença cerebral. Sinais máximos dentro de um domínio pontuam o total de todas as notas dentro desse domínio.
15 anos após a infusão do medicamento
Número de participantes sem status de realce de gadolínio (GdE) na ressonância magnética (MRI)
Prazo: 15 anos após a infusão do medicamento
O realce de contraste (realce de gadolínio; GdE+) na ressonância magnética cerebral representa um biomarcador radiográfico clinicamente importante de doença neuroinflamatória ativa e mau prognóstico (em pacientes não tratados). Como tal, a avaliação do número de participantes que permaneceram negativos para o realce de gadolínio (GdE-) foi realizada para esta medida de resultado.
15 anos após a infusão do medicamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genetix Biotherapeutics Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2038

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2038

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de março de 2016

Primeira postagem (Estimado)

3 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (Número EudraCT)
  • 2015 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Bluebird bio está comprometida com a transparência e os conjuntos de dados de nível de paciente devidamente desidentificados e os documentos de suporte podem ser compartilhados após a obtenção das aprovações de marketing aplicáveis ​​associadas a este estudo e de acordo com os critérios estabelecidos pela bluebird bio e/ou pelas melhores práticas do setor para manter a privacidade de participantes do estudo. Para consultas, entre em contato conosco em datasharing@bluebirdbio.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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