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Langzeit-Follow-up von Teilnehmern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie, die mit dem Arzneimittel Lenti-D behandelt wurden

19. Februar 2025 aktualisiert von: bluebird bio

Langzeit-Follow-up von Probanden mit zerebraler Adrenoleukodystrophie, die mit dem Arzneimittel Lenti-D behandelt wurden

Dies ist eine multizentrische, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up-Studie für Teilnehmer mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD), die das Lenti-D-Arzneimittel in einer übergeordneten klinischen Studie erhalten haben.

Nach Abschluss einer klinischen Elternstudie (ca. 2 Jahre) werden geeignete Teilnehmer für weitere 13 Jahre nachbeobachtet, also insgesamt 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

64

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Caba, Argentinien
        • Instituto Neurogenia
  • Australien
      • North Adelaide, Australien
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Frankreich
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Frankreich, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD), die das Lenti-D-Arzneimittelprodukt in einer klinischen Elternstudie erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung für diese Studie durch den Teilnehmer oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers und ggf. eine schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers
  • Haben das Lenti-D-Arzneimittelprodukt in einer klinischen Elternstudie erhalten
  • Studienanforderungen erfüllen können

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Langfristige Nachverfolgung
Teilnehmer, die das Arzneimittel Lenti-D in einer übergeordneten klinischen Studie (von Bluebird Bio gesponserte klinische Studien ALD-102 und ALD-104) erhalten haben und die Zulassungskriterien für die Studie LTF-304 erfüllen, werden in dieser Langzeit-Follow-up-Studie beobachtet Studie über 13 Jahre (insgesamt 15 Jahre Nachbeobachtung nach Arzneimittelinfusion in den Elternstudien).
Genetisch: In dieser Folgestudie wurde kein interventionelles Arzneimittel verwendet

Die Teilnehmer erhielten in einer der Elternstudien ALD-102 oder ALD-104 eine einzelne intravenöse Infusion des Lenti-D-Arzneimittelprodukts (auch bekannt als Elivaldogene Autotemcel oder Eli-Cel).

Ziel dieser Langzeit-Follow-up-Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit nach Abschluss der Teilnahme an Elternstudien. In dieser Studie werden Messungen der Vektorkopienzahl (VCN), Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und Bewertungen zur Überwachung langfristiger Komplikationen einer autologen Transplantation durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Major Functional Disability (MFD)-freies Überleben
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Die MFDs sind Kommunikationsverlust, kortikale Blindheit, Sondenernährung, vollständige Inkontinenz, Rollstuhlabhängigkeit, vollständiger Verlust der willkürlichen Bewegung.
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Teilnehmer mit malignen Erkrankungen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) auftritt
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Teilnehmer mit immunvermittelten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Teilnehmer mit neuen oder sich verschlechternden hämatologischen Erkrankungen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Teilnehmer mit neuen oder sich verschlechternden neurologischen Störungen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die sich einer anschließenden Stammzelltransplantation unterziehen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Veränderung des neurologischen Funktions-Scores (NFS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Der NFS ist ein 25-Punkte-Score, der verwendet wird, um den Schweregrad der groben neurologischen Dysfunktion bei CALD zu bewerten, indem 15 Symptome (funktionelle Domänen) in 6 Kategorien bewertet werden. Hier sind die 15 Symptome aufgelistet, gefolgt von ihrer maximalen Punktzahl von 25 Punkten: a) Hör-/Auditverarbeitungsprobleme-1, b) Aphasie/Apraxie-1, c) Kommunikationsverlust-3, d) Sehbehinderung/Feldeinschnitt- 1, e) Kortikale Blindheit-2, f) Schlucken / andere Funktionsstörungen des zentralen Nervensystems (ZNS)-2, g) Sondenernährung-2, h) Laufschwierigkeiten / Hyperreflexie-1, i) Gehschwierigkeiten / Spastik / spastischer Gang ( keine Hilfe)-1, j) Spastischer Gang (Hilfe erforderlich)-2, k) Rollstuhlabhängigkeit-2, l) Vollständiger Verlust der willkürlichen Bewegung-3, m) Episoden von Inkontinenz -1, n) Vollständige Inkontinenz-2, o ) Nichtfieberhafte Anfälle-1. Ein Wert von "0" bedeutet das Fehlen klinischer Anzeichen einer zerebralen Erkrankung. Maximalzeichen innerhalb eines Bereichs zählen die Summe aller Noten innerhalb dieses Bereichs.
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Anzahl der Teilnehmer ohne Gadolinium-Anreicherungsstatus (GdE) bei der Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
Die Kontrastverstärkung (Gadoliniumverstärkung; GdE+) im Gehirn-MRT stellt einen klinisch wichtigen radiologischen Biomarker für eine aktive neuroinflammatorische Erkrankung und eine schlechte Prognose (bei unbehandelten Patienten) dar. Daher wurde für diese Ergebnismessung eine Bewertung der Anzahl der Teilnehmer durchgeführt, bei denen die Gadolinium-Verstärkung (GdE-) weiterhin negativ war.
15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Ermittler

  • Studienleiter: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2038

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2038

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Bluebird Bio verpflichtet sich zu Transparenz, und angemessen anonymisierte Datensätze auf Patientenebene und Begleitdokumente können nach Erhalt der entsprechenden Marktzulassungen im Zusammenhang mit dieser Studie und in Übereinstimmung mit den von Bluebird Bio festgelegten Kriterien und/oder den Best Practices der Branche zur Wahrung der Privatsphäre weitergegeben werden Studienteilnehmer. Bei Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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