- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02698579
Langzeit-Follow-up von Teilnehmern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie, die mit dem Arzneimittel Lenti-D behandelt wurden
Langzeit-Follow-up von Probanden mit zerebraler Adrenoleukodystrophie, die mit dem Arzneimittel Lenti-D behandelt wurden
Dies ist eine multizentrische, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeits-Follow-up-Studie für Teilnehmer mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD), die das Lenti-D-Arzneimittel in einer übergeordneten klinischen Studie erhalten haben.
Nach Abschluss einer klinischen Elternstudie (ca. 2 Jahre) werden geeignete Teilnehmer für weitere 13 Jahre nachbeobachtet, also insgesamt 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Caba, Argentinien
- Instituto Neurogenia
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North Adelaide, Australien
- Women's and Children's Hospital
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São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
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Leipzig, Deutschland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig AoR
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Cedex
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Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Frankreich, 94275
- Hôpital Bicêtre
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Rome, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Utrecht, Niederlande, 3584
- Prinses Maxima Center
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Mattel Children's Hospital-UCLA
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
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London, Vereinigtes Königreich
- Great Ormond Street Hospital
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
- Royal Free London Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereitstellung einer schriftlichen Einverständniserklärung für diese Studie durch den Teilnehmer oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers und ggf. eine schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers
- Haben das Lenti-D-Arzneimittelprodukt in einer klinischen Elternstudie erhalten
- Studienanforderungen erfüllen können
Ausschlusskriterien:
- Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Nur Fall
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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Lenti-D-Medikamentenprodukt
Teilnehmer, die das Lenti-D-Arzneimittel in einer klinischen Elternstudie (von bluebird bio-gesponserte klinische Studie) erhalten haben und die Eignungskriterien für die Studie LTF-304 erfüllen, werden in dieser Beobachtungsstudie 13 Jahre lang (insgesamt 15 Jahre) nachbeobachtet Jahre Nachbeobachtung nach Arzneimittelinfusion in der Stammstudie).
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Messung der Vektorkopienzahl (VCN), Sicherheitsbewertungen, krankheitsspezifische Bewertungen und Bewertungen zur Überwachung auf Langzeitkomplikationen einer autologen Transplantation.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Major Functional Disability (MFD)-freies Überleben
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Die MFDs sind Kommunikationsverlust, kortikale Blindheit, Sondenernährung, vollständige Inkontinenz, Rollstuhlabhängigkeit, vollständiger Verlust der willkürlichen Bewegung.
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Anzahl der Teilnehmer mit malignen Erkrankungen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) auftritt
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Anzahl der Teilnehmer mit immunvermittelten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Anzahl der Teilnehmer mit neuen oder sich verschlechternden hämatologischen Erkrankungen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Anzahl der Teilnehmer mit neuen oder sich verschlechternden neurologischen Störungen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Anzahl der Teilnehmer, die sich einer anschließenden Stammzelltransplantation unterziehen
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Veränderung des neurologischen Funktions-Scores (NFS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Der NFS ist ein 25-Punkte-Score, der verwendet wird, um den Schweregrad der groben neurologischen Dysfunktion bei CALD zu bewerten, indem 15 Symptome (funktionelle Domänen) in 6 Kategorien bewertet werden.
Hier sind die 15 Symptome aufgelistet, gefolgt von ihrer maximalen Punktzahl von 25 Punkten: a) Hör-/Auditverarbeitungsprobleme-1, b) Aphasie/Apraxie-1, c) Kommunikationsverlust-3, d) Sehbehinderung/Feldeinschnitt- 1, e) Kortikale Blindheit-2, f) Schlucken / andere Funktionsstörungen des zentralen Nervensystems (ZNS)-2, g) Sondenernährung-2, h) Laufschwierigkeiten / Hyperreflexie-1, i) Gehschwierigkeiten / Spastik / spastischer Gang ( keine Hilfe)-1, j) Spastischer Gang (Hilfe erforderlich)-2, k) Rollstuhlabhängigkeit-2, l) Vollständiger Verlust der willkürlichen Bewegung-3, m) Episoden von Inkontinenz -1, n) Vollständige Inkontinenz-2, o ) Nichtfieberhafte Anfälle-1.
Ein Wert von "0" bedeutet das Fehlen klinischer Anzeichen einer zerebralen Erkrankung.
Maximalzeichen innerhalb eines Bereichs zählen die Summe aller Noten innerhalb dieses Bereichs.
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Anzahl der Teilnehmer ohne Gadolinium-Enhancement (GdE)-Status in der Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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GdE-Status bedeutet Teilnehmer, die GdE negativ (-) oder positiv (+) melden.
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15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Vinod K Prasad, MD, FRCP, bluebird bio, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Demyelinisierende Krankheiten
- Neurologische Manifestationen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Erkrankungen des endokrinen Systems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Geistige Behinderung, X-gebunden
- Beschränkter Intellekt
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Leukenzephalopathien
- Nebennierenerkrankungen
- Erbliche Demyelinisierungskrankheiten des Zentralnervensystems
- Peroxisomale Störungen
- Nebennieren-Insuffizienz
- Adrenoleukodystrophie
Andere Studien-ID-Nummern
- LTF-304
- 2015-002805-13 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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