Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av deltagare med cerebral adrenoleukodystrofi som behandlades med Lenti-D läkemedelsprodukt

10 september 2026 uppdaterad av: Genetix Biotherapeutics Inc.

Långtidsuppföljning av patienter med cerebral adrenoleukodystrofi som behandlades med Lenti-D-läkemedel

Detta är en multicenter, långsiktig säkerhets- och effektuppföljningsstudie för deltagare med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) som har fått Lenti-D Drug Product i en moderstudie.

Efter att ha slutfört en moderstudie (cirka 2 år), kommer kvalificerade deltagare att följas i ytterligare 13 år under totalt 15 år efter infusion av läkemedel. Inga prövningsläkemedel kommer att administreras i denna studie.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

64

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Caba, Argentina
        • Instituto Neurogenia
  • Australien
      • North Adelaide, Australien
        • Women's and Children's Hospital
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo
  • Frankrike
    • Cedex
      • Le Kremlin-Bicêtre, Cedex, Frankrike, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Mattel Children's Hospital-UCLA
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital - Stanford
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584
        • Prinses Maxima Center
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free London Hospital
      • London, England, Storbritannien
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) som har fått Lenti-D Drug Product i en moderstudie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke för denna studie av deltagaren eller deltagarens förälder/vårdnadshavare och skriftligt informerat samtycke från deltagaren, om tillämpligt
  • Har fått Lenti-D Drug Product i en moderstudie
  • Kan uppfylla studiekrav

Exklusions kriterier:

  • Det finns inga uteslutningskriterier för denna studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Långtidsuppföljning
Deltagare som har fått Lenti-D Drug Product i en moderstudie (biosponsrade kliniska studier ALD-102 och ALD-104) och som uppfyller kriterierna för studien LTF-304 kommer att följas i denna långtidsuppföljning studie under 13 år (för totalt 15 års uppföljning efter läkemedelsinfusion i moderstudierna).
Genetisk: Ingen interventionell läkemedelsprodukt användes i denna uppföljningsstudie

Deltagarna fick en enda IV-infusion av Lenti-D Drug Product (även känd som elivaldogene autotemcel eller eli-cel) i antingen moderstudie ALD-102 eller ALD-104.

Syftet med denna långsiktiga uppföljningsstudie är att bedöma långsiktig säkerhet och effekt efter att ha deltagit i moderstudier. Mätning av vektorkopietal (VCN), säkerhetsutvärderingar, sjukdomsspecifika bedömningar och bedömningar för att övervaka långtidskomplikationer av autologa transplantationer utförs i denna studie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Stor funktionsnedsättning (MFD)-fri överlevnad
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
MFDs är förlust av kommunikation, kortikal blindhet, sondmatning, total inkontinens, rullstolsberoende, fullständig förlust av frivillig rörelse.
15 år efter infusion av läkemedel
Antal deltagare med maligniteter
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
15 år efter infusion av läkemedel
Antal deltagare som upplever graft versus host disease (GVHD)
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
15 år efter infusion av läkemedel
Antal deltagare med immunrelaterade biverkningar (AE)
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
15 år efter infusion av läkemedel
Antal deltagare med nya eller förvärrade hematologiska störningar
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
15 år efter infusion av läkemedel
Antal deltagare med nya eller förvärrade neurologiska störningar
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
15 år efter infusion av läkemedel

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som genomgår efterföljande stamcellstransplantation
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
15 år efter infusion av läkemedel
Förändring från baslinjen i neurologisk funktionspoäng (NFS)
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
NFS är en poäng på 25 poäng som används för att utvärdera svårighetsgraden av grov neurologisk dysfunktion i CALD genom att poängsätta 15 symtom (funktionella domäner) i 6 kategorier. Listade här är de 15 symtomen följt av deras maximala poäng av 25 poäng: a) Hörsel/hörselbearbetningsproblem-1, b) Afasi/apraxia-1, c) Kommunikationsbortfall-3, d) Synnedsättning/fältskärning- 1, e) Kortikal blindhet-2, f) Sväljningssvårigheter / andra störningar i centrala nervsystemet (CNS)-2, g) Sondmatning-2, h) Löpsvårigheter / hyperreflexi-1, i) Gångsvårigheter / spasticitet / spastisk gång ( ingen assistans)-1, j) Spastisk gång (behöver assistans)-2, k) Rullstolsberoende-2, l) Fullständig förlust av frivillig rörelse-3, m) Episoder av inkontinens -1, n) Total inkontinens-2, o ) Icke-febrila anfall-1. En poäng på "0" anger frånvaro av kliniska tecken på cerebral sjukdom. Maximalt antal tecken inom en domän ger summan av alla betyg inom den domänen.
15 år efter infusion av läkemedel
Antal deltagare utan gadoliniumförstärkning (GdE) status på magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: 15 år efter infusion av läkemedel
Kontrastförbättring (gadoliniumförstärkning; GdE+) på hjärn-MR representerar en kliniskt viktig radiografisk biomarkör för aktiv neuroinflammatorisk sjukdom och dålig prognos (hos obehandlade patienter). Som sådan genomfördes en bedömning av antalet deltagare som förblev negativa för gadoliniumförstärkning (GdE-) för detta resultatmått.
15 år efter infusion av läkemedel

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genetix Biotherapeutics Inc.

Utredare

  • Studierektor: Vinod K Prasad, MD, FRCP, Genetix Biotherapeutics Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 januari 2016

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2038

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2038

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2016

Första postat (Beräknad)

3 mars 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LTF-304
  • 2015-002805-13 (EudraCT-nummer)
  • 2015 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2024-513904-33-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Bluebird bio är engagerad i transparens och lämpligt avidentifierade datauppsättningar på patientnivå och stöddokument kan delas efter uppnående av tillämpliga marknadsföringsgodkännanden i samband med denna studie och i överensstämmelse med kriterier som fastställts av bluebird bio och/eller branschpraxis för att upprätthålla integriteten för studiedeltagare. För frågor, vänligen kontakta oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera