上部尿路上皮癌における MitoGel の思いやりのある使用

上部尿路尿路上皮癌 (UTUC) は、腎集合系および尿管の尿路上皮層から発生するまれな悪性新生物です。 UTUC の現在の治療パラダイムには、技術的に実行可能で腫瘍学的に健全な場合は内視鏡的切除、または臓器を温存する治療が実行できない場合には腎臓と尿管の完全切除 (腎尿管切除術) が含まれます。

臓器温存と完全切除の両方のオプションは、重要な技術的および臨床的課題を提示します。 両側性疾患、解剖学的または機能的に孤立した腎臓、または重大な内因性内核疾患を有する患者の場合、腎尿管摘出術による治療は透析依存を引き起こします。 UTUC の影響を受ける人口。

MitoGel は、低温では液体として存在し、体温では粘性ゲルとして存在する独自のハイドロゲル ポリマーである RTGel と、膀胱の尿路上皮がんに対する臨床的に証明された安全で効果的な治療法であるマイトマイシン C で構成される新規の治験薬です。 MitoGel は冷たい液体として上部尿路に点滴できます。体温まで温めるとゲルに固化します。 エージェントは上部管に 4 ～ 6 時間留まり、組織とマイトマイシン C の間の持続的な接触をもたらします。ヨークシャー豚における MitoGel の前臨床研究では、逆行性の両方を介して、単一および連続的な点眼の両方を介して骨盤嚢系に注入されることが実証されています。および順行性アプローチは安全であり、観察可能な有害な臨床的、実験的、または組織学的影響はありません。 これらの理由から、MitoGel は UTUC の治療法として関心を集めています。

腎尿管摘出術により透析依存が生じる可能性があり、内視鏡による管理が困難な UTUC 患者の場合、補助化学療法を上部管に効果的に送達するための現在利用可能な手段はありません。 したがって、これらの患者は、腎臓の完全な切除とその結果としての血液透析による治療を余儀なくされるか、または病気が不治で管理不能な状態に進行する危険性があります。 MitoGel は、他に治療の選択肢がない患者にとって有望な治療選択肢です。 これらの理由から、MitoGel は FDA からオーファン指定ステータスを付与されています。 MitoGel の臨床試験は現在計画されていますが、現在のところ試験は開始されていません。

この研究の目的は、内視鏡的に切除不能または急速に再発する悪性度の低い UTUC を有するヒト被験者の UTUC の治療における MitoGel の実現可能性、安全性、および有効性を評価することであり、腎摘出術により治療が必要になる可能性があります。永久血液透析。 治験薬は、FDA によって承認された単一患者アクセス プログラムの下で取得されます。 その後、患者は影響を受けた腎臓に MitoGel を注入します。 カテーテルは尿管に留置され、尿道カテーテルを通して体外に出される。 尿管および尿道カテーテルは、週に 2 回、3 週間行われる 6 回の治療の間、留置されたままになります。 最後の点滴の後、カテーテルは取り除かれます。 患者は、MitoGel の最終注入から 3 か月後に尿管鏡検査を受けます。 勉強の合計期間は3ヶ月になります。 研究患者の総数は1人です。