MitoGel 在上尿路尿路上皮癌中的同情使用

上尿路尿路上皮癌 (UTUC) 是一种罕见的恶性肿瘤，起源于肾集合系统和输尿管的尿路上皮内层。 目前 UTUC 的治疗模式包括内镜切除术，当技术上可行且肿瘤学上合理时，或在器官保留治疗不可行的情况下完全切除肾脏和输尿管（肾输尿管切除术）。

保留器官和完全切除两种选择都存在重大的技术和临床挑战。 对于患有双侧疾病、解剖性或功能性孤立肾或显着潜在的肾内疾病的患者，肾输尿管切除术治疗会导致透析依赖，这种状态在通常为老年和合并症的患者中具有 5 年死亡率的显着风险受 UTUC 影响的人口。

MitoGel 是一种新型研究产品，由 RTGel 和丝裂霉素 C 组成，RTGel 是一种独特的水凝胶聚合物，在低温下以液体形式存在，在体温下以粘性凝胶形式存在，丝裂霉素 C 是一种经临床证明安全有效的治疗膀胱尿路上皮癌的药物。 MitoGel 可以作为冷液体滴入上尿路，在加热到体温后凝固成凝胶。 该药物在上尿路停留 4-6 小时，导致组织与丝裂霉素 C 持续接触。MitoGel 在约克郡猪身上的临床前研究表明，通过逆行向骨盆系统单次和连续滴注和顺行方法是安全的，没有可观察到的不良临床、实验室或组织学影响。 由于这些原因，MitoGel 作为 UTUC 的治疗方法引起了人们的兴趣。

对于肾输尿管切除术会导致透析依赖的 UTUC 患者，以及难以通过内窥镜控制疾病的患者，目前尚无有效的上尿路辅助化疗方法。 因此，这些患者要么被迫接受完全切除肾脏并进行血液透析的治疗，要么冒着疾病进展到无法治愈和无法控制的状态的风险。 对于没有其他治疗选择的患者，MitoGel 代表了一种有前途的治疗选择。 由于这些原因，MitoGel 已被 FDA 授予孤儿指定地位。 虽然目前正在计划 MitoGel 的临床试验，但迄今为止还没有开放试验。

本研究的目的是评估 MitoGel 治疗患有低度 UTUC 的人类受试者的 UTUC 的可行性、安全性和有效性，这些 UTUC 内镜下无法切除或快速复发，并且肾切除术可能导致需要永久性血液透析。 研究药物将根据 FDA 批准的单一患者获取计划获得。 然后患者将接受 MitoGel 滴注到受影响的肾脏中。 导管将留置在输尿管中，并通过尿道导管外置。 在 6 次治疗期间，输尿管和导尿管将保持留置状态，每周两次，持续 3 周。 在最后一次滴注后，导管将被移除。 然后，在最后一次滴注 MitoGel 后的 3 个月，患者将接受输尿管镜评估。 总学习时间为3个月。 研究患者总数为 1。