MitoGelin myötätuntoinen käyttö yläkanavan virtsaputken karsinoomassa

Ylempien virtsateiden uroteelikarsinooma (UTUC) on harvinainen pahanlaatuinen kasvain, joka johtuu munuaisten keruujärjestelmän ja virtsanjohtimien uroteliaalista limakalvosta. Nykyinen UTUC-hoitoparadigma sisältää endoskooppisen resektion, kun se on teknisesti mahdollista ja onkologisesti järkevää, tai munuaisten ja virtsanjohtimen täydellisen resektion (nefroureterektomia) tapauksissa, joissa elintä säästävä hoito ei ole mahdollista.

Sekä elinten säästäminen että täydellinen resektio ovat merkittäviä teknisiä ja kliinisiä haasteita. Potilaille, joilla on molemminpuolinen sairaus, anatominen tai toiminnallisesti yksittäinen munuainen tai merkittävä taustalla oleva lääketieteellinen sairaus, nefroureterektomia aiheuttaisi dialyysiriippuvuuden, johon liittyy merkittävä 5 vuoden kuolleisuusriski usein iäkkäällä ja samanaikaisella potilaalla. väestöstä, johon UTUC vaikuttaa.

MitoGel on uusi tutkimustuote, joka koostuu RTGelistä, ainutlaatuisesta hydrogeelipolymeeristä, joka esiintyy nesteenä kylmissä lämpötiloissa ja viskoosina geelinä ruumiinlämpötiloissa, ja Mitomycin C:stä, joka on kliinisesti todistettu turvallinen ja tehokas hoito virtsarakon uroteelisyövän hoidossa. MitoGeliä voidaan tiputtaa ylempään virtsateihin kylmänä nesteenä, jossa se jähmettyy geeliksi lämmetessään kehon lämpötilaan. Aine pysyy yläkanavassa 4-6 tunnin ajan, mikä johtaa jatkuvaan kosketukseen kudosten ja mitomysiini C:n välillä. MitoGelin prekliiniset tutkimukset Yorkshiren sioilla ovat osoittaneet, että sekä yksittäiset että sarjatiputukset lantionlihakseen molempien retrogradisten kautta ja antegradiset lähestymistavat ovat turvallisia, eikä niillä ole havaittavia haitallisia kliinisiä, laboratorio- tai histologisia vaikutuksia. Näistä syistä MitoGel on herättänyt kiinnostusta UTUC:n hoitona.

Potilaille, joilla on UTUC ja joille nefroureterektomia johtaisi dialyysiriippuvuuteen ja joiden sairautta on vaikea hoitaa endoskooppisesti, ei ole tällä hetkellä saatavilla keinoja antaa tehokasta adjuvanttikemoterapiaa ylemmille alueille. Nämä potilaat on siten joko tuomittu hoitoon, johon kuuluu täydellinen munuaisresektio ja sen seurauksena hemodialyysi, tai riski sairauden etenemisestä parantumattomaan ja hallitsemattomaan tilaan. MitoGel on lupaava hoitovaihtoehto potilaille, joilla ei ole muita hoitovaihtoehtoja. Näistä syistä FDA on myöntänyt MitoGelille orpoluokitustatuksen. Vaikka MitoGelin kliinisiä tutkimuksia suunnitellaan parhaillaan, tutkimuksia ei ole vielä avoinna.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida MitoGelin toteutettavuutta, turvallisuutta ja tehoa UTUC:n hoidossa ihmisillä, joilla on matala-asteinen UTUC, joka ei ole endoskooppisesti leikattavissa tai uusiutuu nopeasti ja joille munuaisten poisto todennäköisesti johtaisi pysyvä hemodialyysi. Tutkimuslääke hankittaisiin FDA:n hyväksymän yhden potilaan pääsyohjelman mukaisesti. Tämän jälkeen potilaalle tiputetaan MitoGeliä sairaaseen munuaiseen. Katetri jätettäisiin virtsanjohtimeen ja ulkoistettaisiin virtsaputken katetrin kautta. Virtsaputken ja virtsaputken katetrit pysyisivät sisällä 6 hoidon ajan, jotka tapahtuisivat kahdesti viikossa 3 viikon ajan. Lopullisen tiputuksen jälkeen katetrit poistetaan. Potilaalle tehtiin ureteroskooppinen arviointi 3 kuukauden kuluttua MitoGelin lopullisesta tiputuksesta. Opintojen kokonaiskesto olisi 3 kuukautta. Tutkimuspotilaiden kokonaismäärä on 1.