Сострадательное использование MitoGel при уротелиальной карциноме верхних путей

Уротелиальная карцинома верхних мочевых путей (УРВМП) — редкое злокачественное новообразование, возникающее из уротелиальной выстилки собирательной системы почек и мочеточников. Текущая парадигма лечения УРВМП включает эндоскопическую резекцию, когда это технически осуществимо и онкологически оправдано, или полную резекцию почки и мочеточника (нефроуретерэктомия) в случаях, когда органосохраняющее лечение невозможно.

Варианты как органосохраняющей, так и полной резекции представляют собой значительные технические и клинические проблемы. Для пациентов с двусторонним заболеванием, анатомической или функционально единственной почкой или значительным фоновым медиально-корневым заболеванием лечение нефроуретерэктомией может привести к зависимости от диализа, состоянию, которое сопряжено со значительным риском 5-летней смертности у часто пожилых пациентов с сопутствующими заболеваниями. населения, затронутого UTUC.

MitoGel — это новый экспериментальный продукт, состоящий из RTGel, уникального гидрогелевого полимера, который существует в виде жидкости при низких температурах и вязкого геля при температуре тела, и митомицина C, клинически доказанного безопасного и эффективного средства для лечения уротелиальной карциномы мочевого пузыря. Митогель можно закапывать в верхние мочевыводящие пути в виде холодной жидкости, где он затвердевает в гель при нагревании до температуры тела. Препарат остается в верхних отделах мочевыводящих путей в течение 4-6 часов, что приводит к устойчивому контакту между тканями и митомицином С. и антеградные подходы безопасны, без наблюдаемых неблагоприятных клинических, лабораторных или гистологических эффектов. По этим причинам MitoGel вызвал интерес в качестве средства для лечения UTUC.

Для пациентов с УРМП, у которых нефроуретерэктомия привела бы к зависимости от диализа и у которых заболевание трудно поддается эндоскопическому лечению, в настоящее время нет доступных средств для эффективной адъювантной химиотерапии верхних отделов мочевыводящих путей. Таким образом, эти пациенты либо обречены на лечение с полной резекцией почки и последующим гемодиализом, либо рискуют прогрессировать заболевание до неизлечимого и неуправляемого состояния. MitoGel представляет собой многообещающий вариант лечения для пациентов, у которых нет других терапевтических возможностей. По этим причинам FDA присвоило MitoGel статус сиротского статуса. Хотя клинические испытания MitoGel в настоящее время планируются, на сегодняшний день нет открытых испытаний.

Целью данного исследования является оценка осуществимости, безопасности и эффективности MitoGel при лечении УРВМП у человека с УРВМП низкой степени, эндоскопически нерезектабельным или быстро рецидивирующим, у которого нефрэктомия, вероятно, приведет к необходимости постоянный гемодиализ. Исследуемый препарат будет получен в рамках программы доступа для одного пациента, одобренной FDA. Затем пациенту вводили митогель в пораженную почку. Катетер оставляют в мочеточнике и выводят наружу через уретральный катетер. Мочеточниковый и уретральный катетеры оставались постоянными в течение 6 процедур, которые проводились два раза в неделю в течение 3 недель. После окончательной инстилляции катетеры удаляли. Затем через 3 месяца после последней инстилляции MitoGel пациенту будет проведена уретероскопическая оценка. Общая продолжительность обучения составит 3 месяца. Общее количество исследуемых пациентов – 1.