상부 요로상피암에서 MitoGel의 자비로운 사용
개별 환자 확장 액세스 - 상부 요로 요로상피암용 MitoGel
연구 개요
상세 설명
상부 요로 요로상피암(UTUC)은 신장 수집 시스템과 요관의 요로상피 내벽에서 발생하는 드문 악성 신생물입니다. UTUC에 대한 현재의 치료 패러다임은 기술적으로 가능하고 종양학적으로 건전한 경우 내시경 절제 또는 장기 보존 치료가 불가능한 경우 신장 및 요관의 완전 절제(신장요관절제술)를 포함합니다.
장기 보존 및 완전 절제 옵션 모두 중요한 기술적 및 임상적 과제를 제시합니다. 양측성 질환, 해부학적 또는 기능적으로 고립된 신장 또는 중요한 내측 질환이 있는 환자의 경우 신장요관절제술로 치료하면 투석 의존성을 초래할 수 있으며, 이는 종종 고령자 및 동반 질환 환자에서 5년 사망의 상당한 위험을 수반하는 상태입니다. UTUC의 영향을 받는 인구.
MitoGel은 저온에서는 액체로, 체온에서는 점성이 있는 젤 형태로 존재하는 고유한 하이드로겔 폴리머인 RTGel과 임상적으로 입증된 안전하고 효과적인 방광 요로상피암 치료제인 Mitomycin C로 구성된 새로운 연구 제품입니다. MitoGel은 차가운 액체로 상부 요로에 주입할 수 있으며 체온으로 데워지면 젤로 응고됩니다. 이 제제는 4-6시간 동안 상부관에 남아 조직과 Mitomycin C 사이의 지속적인 접촉을 초래합니다. 요크셔 돼지의 MitoGel에 대한 전임상 연구에서 골반 쇄골 시스템으로의 단일 및 연속 점적 모두 역행을 통해 입증되었습니다. 선행 접근법은 안전하며 관찰 가능한 불리한 임상, 실험실 또는 조직학적 영향이 없습니다. 이러한 이유로 MitoGel은 UTUC 치료제로 관심을 불러일으켰습니다.
신요관절제술이 투석 의존성을 초래하고 내시경으로 질병을 관리하기 어려운 UTUC 환자의 경우 현재 상부 관에 보조 화학요법을 효과적으로 전달할 수 있는 방법이 없습니다. 따라서 이러한 환자들은 신장을 완전히 절제하여 혈액 투석을 받거나 질병이 치료할 수 없고 관리할 수 없는 상태로 진행될 위험이 있습니다. MitoGel은 다른 치료 옵션이 없는 환자에게 유망한 치료 옵션을 나타냅니다. 이러한 이유로 MitoGel은 FDA로부터 희귀의약품 지정 상태를 부여받았습니다. MitoGel의 임상 시험이 현재 계획 중이지만 현재까지 공개된 시험은 없습니다.
이 연구의 목적은 내시경으로 절제할 수 없거나 빠르게 재발하는 저등급 UTUC가 있는 인간 피험자에서 UTUC 치료에 있어 MitoGel의 타당성, 안전성 및 효능을 평가하는 것입니다. 영구 혈액 투석. 연구 약물은 FDA가 승인한 단일 환자 접근 프로그램에 따라 획득될 것입니다. 그런 다음 환자는 영향을 받은 신장에 MitoGel을 주입합니다. 카테터는 요관에 내재되어 있으며 요도 카테터를 통해 외부화됩니다. 요관 및 요도 카테터는 3주 동안 매주 2회 발생하는 6회 치료 기간 동안 유치 상태를 유지합니다. 최종 주입 후 카테터를 제거합니다. 그런 다음 환자는 MitoGel의 최종 주입 후 3개월에 요관경 평가를 받게 됩니다. 총 공부 기간은 3개월입니다. 총 연구 환자 수는 1명입니다.
연구 유형
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- UCLA
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- FDA Compassionate use IND의 일부로 활용되는 치료법
- 조직학적으로 확인된 저등급 상부 요로상피암종은 부피가 크고 표준 절제 요법을 사용하여 조절하기 어렵습니다.
- 신장요관절제술이 투석 의존성을 초래할 정도로 심각한 해부학적 단독 신장 또는 신장 기능 부전
- FDA IND 계약에 따라 단일 환자 확장 액세스 사용에 동의하고 참여할 의향이 있습니다.
- 유치 폴리 카테터를 3주 동안 유지하려는 의지
제외 기준
- 미토마이신 C 또는 기타 약물 성분에 대한 과민증
- 현재 참여 중이거나 참여한 적이 있는 시험용 제제 연구 또는 첫 번째 치료 투여 후 4주 이내에 시험용 기기 사용
- 활동성 요로 감염이 있는 경우
- 치료를 견딜 수 없다
- 점진적으로 악화되는 신장 기능 장애를 보여줍니다.
- 진행 중이거나 적극적인 치료가 필요한 알려진 추가 악성 종양이 있는 경우
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 예상되는 시험 기간 내에 아이를 임신하거나 낳을 것으로 예상되는 경우
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 16-000080
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