このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

CML の子供のための同種幹細胞移植

2021年4月14日 更新者：St. Anna Kinderkrebsforschung

CMLの小児および青年のための同種幹細胞移植：コンディショニングレジメン、ドナー選択、支持療法および診断手順

慢性骨髄性白血病 (CML) の小児および青年では、幹細胞移植 (SCT) が、チロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) による生涯にわたる治療の有効な代替手段となる可能性があります。 この試験は、移植関連の死亡率と毒性の晩期合併症（晩期障害）を最小限に抑えるために、フルダラビン、メルファラン、チオテパからなる低強度コンディショニング レジメン（RIC）の使用を評価することを目的としています。 移植後の厳密なモニタリングと TKI の再導入、および関連する残存疾患の場合のドナーリンパ球注入 (DLI) は、プロトコルの一部です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

慢性骨髄性白血病 (CML) は、すべての小児白血病の 3 ～ 5% の発生率を持つ小児のまれな疾患です。 チロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) の導入以来、幹細胞移植 (SCT) は初期 CML 患者の第一選択治療ではなくなりました。

しかし、TKI による生涯にわたる治療は、成長遅延、服薬不遵守、耐性などの副作用のために、いくつかのケースでは実行できない場合があります。 このプロトコルは、フルダラビン、メルファラン、チオテパ、チモグロブリン (ATG) からなる減強度コンディショニング レジメン (RIC) に続く SCT の実現可能性を評価します。 一致した兄弟および一致した血縁関係のないドナーは、幹細胞の提供が許可されています。 血縁関係のないドナーの場合、高解像度の分子タイピングによって組織タイピングを行う必要があります。 ヒト白血球抗原 (HLA) システムで 10/10 または 9/10 の同一の対立遺伝子を持つドナーが受け入れられます。 好ましい幹細胞源は骨髄であるが、末梢血幹細胞および臍帯血も許容される。 移植片対宿主病 (GvHD) 予防は、シクロスポリン A とミコフェノール酸モフェチルで達成されます。

ブレークポイント クラスター領域の監視 - Abelson (BCR/ABL) 再編成は、SCT 後の最初の年に毎月実行されます。 BCR/ABL 陽性の場合、TKI は SCT 後の最初の年に行われます。 BCR/ABL 陽性が持続する場合は、ドナーリンパ球注入 (DLI) が続きます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

13

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Monza、イタリア、20052
        • Clinica Pediatrica
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien、オーストリア、1050
        • St. Anna Kinderspital
  • チェコ
      • Praha、チェコ、15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -以前の治療戦略に関係なく、同種造血幹細胞移植の対象となる慢性期のBCR / ABL陽性CMLの小児および青年
  • HLAが一致した兄弟ドナー（MSD）、一致した家族ドナー、一致した血縁関係のないドナー、または一致した血縁関係のない臍帯血（MD）の利用可能性
  • インフォームドコンセント

除外基準:

  • MSD または MD の利用不可
  • 加速期または急性転化の患者
  • 妊娠
  • 以前の自家または同種 SCT
  • インフォームドコンセントなし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：シングルアーム
フルダラビンの静脈内投与 - 1 日量: -7、-6、-5、-4 日目に 40mg/平方メートル。チオテパの静脈内投与 - 1 日量: -3 日目に 2 x 5mg/kg。メルファランの静脈内投与 - 1 日量: 2 日目に 140/mg/平方メートル。 ATG 静脈内 - 3 日目、2 日目、1 日目に現地の基準に従って投与。 0日目のHLA同一の兄弟または一致する血縁関係のないドナーの骨髄または末梢血幹細胞;ミコフェノール酸モフェチルとシクロス​​ポリン A による GvHD 予防
薬：フルダラビン
注入
他の名前：
  • フルダーラ
薬：チオテパ
注入
他の名前：
  • テスパ
  • チオプレックス
薬：メルファラン
注入
他の名前：
  • アルケラン
薬：ATG
注入
他の名前：
  • サイモグロブリン
薬：シクロスポリンA
注入、可能であれば経口
他の名前：
  • サンディミューン
薬：ミコフェノール酸モフェチル
注入
他の名前：
  • セルセプト
生物学的：骨髄または末梢血幹細胞
注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
移植関連死亡率
時間枠：一年
一年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
全生存
時間枠：5年
5年
イベントフリーサバイバル
時間枠：5年
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

St. Anna Kinderkrebsforschung

捜査官

  • スタディチェア：Susanne Matthes, MD、St. Anna Kinderspital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2009年4月30日

一次修了 (実際)

2020年12月1日

研究の完了 (実際)

2020年12月1日

試験登録日

最初に提出

2016年3月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年3月11日

最初の投稿 (見積もり)

2016年3月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月14日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EudraCT 2008-000569-50

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する