Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní transplantace kmenových buněk pro děti s CML

14. dubna 2021 aktualizováno: St. Anna Kinderkrebsforschung

Alogenní transplantace kmenových buněk pro děti a dospívající s CML: režim kondicionování, výběr dárců, podpůrná péče a diagnostické postupy

U dětí a dospívajících s chronickou myeloidní leukémií (CML) může být platnou alternativou k celoživotní léčbě inhibitory tyrosinkinázy (TKI) transplantace kmenových buněk (SCT). Tato studie si klade za cíl vyhodnotit použití kondicionačního režimu se sníženou intenzitou (RIC), sestávajícího z fludarabinu, melfalanu a thiotepy, aby se minimalizovala úmrtnost související s transplantací a pozdní toxické účinky. Součástí protokolu je přísné potransplantační monitorování a znovuzavedení TKI a také infuze lymfocytů dárce (DLI) v případě relevantní reziduální choroby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Chronická myeloidní leukémie (CML) je vzácné onemocnění u dětí s incidencí 3–5 % všech dětských leukémií. Od zavedení inhibitorů tyrosinkinázy (TKI) není transplantace kmenových buněk (SCT) již léčbou první volby pro pacienty s časnou fází CML.

Celoživotní léčba TKI však nemusí být v několika případech proveditelná kvůli vedlejším účinkům, jako je zpomalení růstu, non-compliance a rezistence. Tento protokol hodnotí proveditelnost SCT po kondicionačním režimu se sníženou intenzitou (RIC), který se skládá z fludarabinu, melfalanu, thiotepy a thymoglobulinu (ATG). Darování kmenových buněk je povoleno shodným sourozencům a nepříbuzným dárcům. V případě nepříbuzných dárců musí být typizace tkáně provedena molekulární typizací s vysokým rozlišením. Jsou přijímáni dárci s 10/10 nebo 9/10 identickými alelami v systému lidského leukocytárního antigenu (HLA). Preferovaným zdrojem kmenových buněk je kostní dřeň, ale jsou povoleny také kmenové buňky periferní krve a pupečníková krev. Profylaxe onemocnění štěpu proti hostiteli (GvHD) je dosaženo pomocí cyklosporinu A a mykofenolát mofetilu.

Monitorování oblasti klastru bodů zlomu – Abelsonova (BCR/ABL) přestavba se provádí měsíčně v prvním roce po SCT. V případě pozitivity BCR/ABL se TKI podávají v prvním roce po SCT. Následují infuze dárcovských lymfocytů (DLI) později, pokud přetrvává pozitivita BCR/ABL.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Rakousko, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Česko
      • Praha, Česko, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • děti a dospívající s BCR/ABL pozitivní CML v chronické fázi, kteří jsou způsobilí pro alogenní transplantaci kmenových buněk, bez ohledu na předchozí léčebnou strategii
  • dostupnost HLA shodného sourozeneckého dárce (MSD), shodného rodinného dárce, shodného nepříbuzného dárce nebo shodného nepříbuzného dárce pupečníkové krve (MD)
  • informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • nedostupnost MSD nebo MD
  • pacientů v akcelerované fázi nebo blastické krizi
  • těhotenství
  • předchozí autologní nebo alogenní SCT
  • žádný informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: jednoruč
Fludarabin intravenózně - denní dávka: 40 mg/m2 v den -7, -6, -5, -4; Thiotepa intravenózně - denní dávka: 2 x 5 mg/kg v den -3; Melfalan intravenózně - denní dávka: 140/mg/m2 v den - 2; ATG intravenózně - dávka podle místních norem v den -3, -2, -1; kmenové buňky kostní dřeně nebo periferní krve HLA identického sourozence nebo shodného nepříbuzného dárce v den 0; GvHD propyhlaxe mykofenolát mofetilem a cyklosporinem A
Lék: Fludarabin
infuze
Ostatní jména:
  • Fludara
Lék: Thiotepa
infuze
Ostatní jména:
  • TESPA
  • Thioplex
Lék: Melfalan
infuze
Ostatní jména:
  • Alkeran
Lék: ATG
infuze
Ostatní jména:
  • Thymoglobulin
Lék: Cyklosporin A
infuze, pokud možno perorálně
Ostatní jména:
  • Sandimmune
Lék: Mykofenolát mofetil
infuze
Ostatní jména:
  • CellCept
Biologický: kostní dřeně nebo kmenové buňky periferní krve
infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
úmrtnost související s transplantací
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
celkové přežití
Časové okno: pět let
pět let
přežití bez události
Časové okno: pět let
pět let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

14. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EudraCT 2008-000569-50

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická myeloidní leukémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit