Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén őssejt-transzplantáció CML-ben szenvedő gyermekek számára

2021. április 14. frissítette: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogén őssejt-transzplantáció CML-ben szenvedő gyermekek és serdülők számára: kondicionáló séma, donor kiválasztása, szupportív ellátás és diagnosztikai eljárások

Krónikus mieloid leukémiában (CML) szenvedő gyermekeknél és serdülőknél az őssejt-transzplantáció (SCT) a tirozinkináz-gátlókkal (TKI) végzett élethosszig tartó kezelés alternatívája lehet. A vizsgálat célja a fludarabint, melfalánt és tiotepát tartalmazó csökkentett intenzitású kondicionáló kezelési rend (RIC) alkalmazásának értékelése a transzplantációval kapcsolatos mortalitás és a késői toxikus hatások minimalizálása érdekében. A protokoll részét képezi a szigorú transzplantáció utáni monitorozás és a TKI, valamint a donor limfocita infúziók (DLI) újraindítása releváns maradványbetegség esetén.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A krónikus mieloid leukémia (CML) ritka betegség a gyermekek körében, az összes gyermekkori leukémia 3-5%-a. A tirozinkináz gátlók (TKI) bevezetése óta az őssejt-transzplantáció (SCT) már nem az első számú kezelés a korai fázisú CML-ben szenvedő betegek számára.

Az élethosszig tartó TKI-kezelés azonban számos esetben nem kivitelezhető olyan mellékhatások miatt, mint a növekedési retardáció, a nem megfelelőség és a rezisztencia. Ez a protokoll értékeli az SCT megvalósíthatóságát csökkentett intenzitású kondicionáló kezelés (RIC) után, amely fludarabint, melfalánt, tiotepát és timoglobulint (ATG) tartalmaz. Egyező testvérek és nem rokon donorok engedélyezettek az őssejt-adományozáshoz. Nem rokon donorok esetében a szövettipizálást nagy felbontású molekuláris tipizálással kell végezni. A humán leukocita antigén (HLA) rendszerben 10/10 vagy 9/10 azonos alléllal rendelkező donorokat fogadnak el. Előnyös őssejtforrás a csontvelő, de perifériás vérből származó őssejtek és köldökzsinórvér is megengedett. A graft-versus-host-betegség (GvHD) profilaxisát ciklosporin A-val és mikofenolát-mofetil-lel érik el.

A töréspont klaszterrégió monitorozása – Abelson (BCR/ABL) átrendeződést havonta hajtanak végre az SCT utáni első évben. BCR/ABL pozitivitás esetén TKI-t adunk az SCT utáni első évben. Később donor limfocita infúziók (DLI) követik, ha a BCR/ABL pozitivitás továbbra is fennáll.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Ausztria, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Csehország
      • Praha, Csehország, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Olaszország
      • Monza, Olaszország, 20052
        • Clinica Pediatrica

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • krónikus fázisban BCR/ABL pozitív CML-ben szenvedő gyermekek és serdülők, akik alkalmasak allogén őssejt-transzplantációra, az előző kezelési stratégiától függetlenül
  • HLA megfelelő testvérdonor (MSD), megfelelő családi donor, megfelelő nem rokon donor vagy megfelelő nem rokon köldökzsinórvér (MD) elérhetősége
  • tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • az MSD vagy MD elérhetetlensége
  • akcelerált fázisban vagy blastos krízisben lévő betegeknél
  • terhesség
  • korábbi autológ vagy allogén SCT
  • nincs tájékozott beleegyezés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: egyetlen kar
Fludarabine intravénás - napi adag: 40mg/nm a -7, -6, -5, -4 napon; Tiotepa intravénás - napi adag: 2 x 5mg/kg a -3. napon; Melphalan intravénás - napi adag: 140/mg/nm a - 2. napon; ATG intravénás - dózis a helyi szabványok szerint a -3, -2, -1 napon; csontvelő vagy perifériás vér őssejtjei egy HLA-azonos testvértől vagy egy nem rokon donortól a 0. napon; GvHD-profilaxis mikofenolát-mofetil és ciklosporin A-val
Drog: Fludarabine
infúzió
Más nevek:
  • Fludara
Drog: Tiotepa
infúzió
Más nevek:
  • TESPA
  • Thioplex
Drog: Melphalan
infúzió
Más nevek:
  • Alkeran
Drog: ATG
infúzió
Más nevek:
  • Thymoglobulin
Drog: Ciklosporin A
infúzió, lehetőség szerint szájon át
Más nevek:
  • Sandimmune
Drog: Mikofenolát-mofetil
infúzió
Más nevek:
  • CellCept
Biológiai: csontvelő vagy perifériás vér őssejtek
infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
transzplantációval kapcsolatos mortalitás
Időkeret: egy év
egy év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
általános túlélés
Időkeret: öt év
öt év
eseménymentes túlélés
Időkeret: öt év
öt év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. április 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. március 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. március 11.

Első közzététel (Becslés)

2016. március 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2021. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EudraCT 2008-000569-50

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel