Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allogene stamceltransplantatie voor kinderen met CML

14 april 2021 bijgewerkt door: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogene stamceltransplantatie voor kinderen en adolescenten met CML: conditioneringsregime, donorselectie, ondersteunende zorg en diagnostische procedures

Bij kinderen en adolescenten met chronische myeloïde leukemie (CML) kan stamceltransplantatie (SCT) een valide alternatief zijn voor de levenslange behandeling met tyrosinkinaseremmers (TKI). Deze proef heeft tot doel het gebruik van een conditioneringsregime met verminderde intensiteit (RIC), bestaande uit fludarabine, melfalan en thiotepa, te evalueren om transplantatiegerelateerde mortaliteit en toxische late effecten tot een minimum te beperken. Strikte monitoring na transplantatie en herintroductie van TKI, evenals donorlymfocyteninfusies (DLI) in geval van relevante restziekte maken deel uit van het protocol.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Chronische myeloïde leukemie (CML) is een zeldzame ziekte bij kinderen met een incidentie van 3-5% van alle pediatrische leukemieën. Sinds de introductie van tyrosinkinaseremmers (TKI) is stamceltransplantatie (SCT) niet langer de behandeling van eerste keuze voor patiënten met CML in de vroege fase.

Levenslange behandeling met TKI is echter in een aantal gevallen niet haalbaar vanwege bijwerkingen zoals groeivertraging, therapieontrouw en resistentie. Dit protocol evalueert de haalbaarheid van SCT na een conditioneringsregime met verminderde intensiteit (RIC) bestaande uit fludarabine, melfalan, thiotepa en thymoglobuline (ATG). Gematchte broers en zussen en gematchte niet-verwante donoren zijn toegestaan ​​voor stamceldonatie. In het geval van niet-verwante donoren moet weefseltypering worden uitgevoerd door middel van moleculaire typering met hoge resolutie. Donors met 10/10 of 9/10 identieke allellen in het humaan leukocyten antigeen (HLA) systeem worden geaccepteerd. Geprefereerde stamcelbron is beenmerg, maar perifere bloedstamcellen en navelstrengbloed zijn ook toegestaan. Graft-versus-Host-ziekte (GvHD)-profylaxe wordt bereikt met ciclosporine A en mycofenolaatmofetil.

Monitoring van de breekpuntclusterregio - Abelson (BCR / ABL) herschikking wordt maandelijks uitgevoerd in het eerste jaar na SCT. Bij BKR/ABL positiviteit worden TKI's gegeven in het eerste jaar na SCT. Gevolgd door donorlymfocytinfusies (DLI) later als BCR/ABL-positiviteit aanhoudt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Monza, Italië, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Oostenrijk, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Tsjechië
      • Praha, Tsjechië, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • kinderen en adolescenten met BCR/ABL-positieve CML in de chronische fase, die in aanmerking komen voor allogene stamceltransplantatie, ongeacht de eerdere behandelstrategie
  • beschikbaarheid van een HLA-gematchte broer/zusdonor (MSD), een gematchte familiedonor, een gematchte niet-verwante donor of een gematcht niet-verwant navelstrengbloed (MD)
  • geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • onbeschikbaarheid van MSD of MD
  • patiënten in de acceleratiefase of blastaire crisis
  • zwangerschap
  • eerdere autologe of allogene SCT
  • geen geïnformeerde toestemming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: enkele arm
Fludarabine intraveneus - dagelijkse dosis: 40 mg/m² op dag -7, -6, -5, -4; Thiotepa intraveneus - dagelijkse dosis: 2 x 5 mg/kg op dag -3; Melphalan intraveneus - dagelijkse dosis: 140/mg/m² op dag - 2; ATG intraveneus - dosis volgens lokale normen op dag -3, -2, -1; beenmerg- of perifere bloedstamcellen van een HLA-identieke broer of zus of gematchte niet-verwante donor op dag 0; GvHD-propylaxe met mycofenolaatmofetil en ciclosporine A
Geneesmiddel: Fludarabine
infusie
Andere namen:
  • Fludara
Geneesmiddel: Thiotepa
infusie
Andere namen:
  • TESPA
  • Thioplex
Geneesmiddel: Melfalan
infusie
Andere namen:
  • Alkeran
Geneesmiddel: ATG
infusie
Andere namen:
  • Thymoglobuline
Geneesmiddel: Cyclosporine A
infusie, indien mogelijk oraal
Andere namen:
  • Sandimmuun
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
infusie
Andere namen:
  • CellCept
Biologisch: beenmerg of perifere bloedstamcellen
infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
transplantatie gerelateerde sterfte
Tijdsspanne: een jaar
een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
algemeen overleven
Tijdsspanne: vijf jaar
vijf jaar
gebeurtenisvrij overleven
Tijdsspanne: vijf jaar
vijf jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Onderzoekers

  • Studie stoel: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 april 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

14 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EudraCT 2008-000569-50

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren