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CML 患儿的同种异体干细胞移植

2021年4月14日 更新者：St. Anna Kinderkrebsforschung

CML 儿童和青少年的同种异体干细胞移植：预处理方案、供体选择、支持治疗和诊断程序

在患有慢性粒细胞白血病 (CML) 的儿童和青少年中，干细胞移植 (SCT) 可能是酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 终生治疗的有效替代方案。 该试验旨在评估由氟达拉滨、美法仑和噻替哌组成的低强度预处理方案 (RIC) 的使用，以最大限度地减少移植相关的死亡率和毒性迟发效应。 严格的移植后监测和 TKI 的重新引入以及在相关残留疾病的情况下的供体淋巴细胞输注 (DLI) 是协议的一部分。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

慢性粒细胞白血病 (CML) 是一种罕见的儿童疾病，发病率占所有小儿白血病的 3-5%。 自从酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 的引入以来，干细胞移植 (SCT) 不再是早期 CML 患者的首选治疗方法。

然而，由于生长迟缓、不依从性和耐药性等副作用，在某些情况下，终生使用 TKI 治疗可能不可行。 该协议评估了 SCT 遵循由氟达拉滨、美法仑、噻替派和胸腺球蛋白 (ATG) 组成的强度降低调节方案 (RIC) 的可行性。 匹配的兄弟姐妹和匹配的无血缘关系捐赠者可以进行干细胞捐赠。 在无关供体的情况下，组织分型必须通过高分辨率分子分型来完成。 接受在人类白细胞抗原 (HLA) 系统中具有 10/10 或 9/10 相同等位基因的供体。 首选的干细胞来源是骨髓，但也允许使用外周血干细胞和脐带血。 移植物抗宿主病 (GvHD) 的预防是通过环孢菌素 A 和霉酚酸酯实现的。

断点簇区域的监测 - Abelson (BCR/ABL) 重排在 SCT 后的第一年每月进行一次。 如果 BCR/ABL 阳性，则在 SCT 后的第一年给予 TKI。 如果 BCR/ABL 阳性持续存在，随后进行供体淋巴细胞输注 (DLI)。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

13

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien、奥地利、1050
        • St. Anna Kinderspital
  • 意大利
      • Monza、意大利、20052
        • Clinica Pediatrica
  • 捷克语
      • Praha、捷克语、15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 患有慢性期 BCR/ABL 阳性 CML 的儿童和青少年，无论之前的治疗策略如何，都适合异基因干细胞移植
  • HLA 匹配的同胞供体 (MSD)、匹配的家庭供体、匹配的无关供体或匹配的无关脐带血 (MD) 的可用性
  • 知情同意

排除标准：

  • MSD 或 MD 不可用
  • 处于加速期或急变期的患者
  • 怀孕
  • 既往自体或同种异体 SCT
  • 没有知情同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：单臂
氟达拉滨静脉注射 - 日剂量：第-7、-6、-5、-4天40mg/sqm；噻替哌静脉注射 - 每日剂量：第 -3 天 2 x 5mg/kg；美法仑静脉注射 - 每日剂量：第 2 天 140/mg/sqm； ATG静脉注射——第-3、-2、-1天按当地标准给药；第 0 天 HLA 相同同胞或匹配的无关供体的骨髓或外周血干细胞；用霉酚酸酯和环孢菌素 A 预防 GvHD
药品：氟达拉滨
输液
其他名称：
  • 氟达拉
药品：噻替哌
输液
其他名称：
  • TESPA
  • 硫杂
药品：马法兰
输液
其他名称：
  • 阿尔克兰
药品：ATG
输液
其他名称：
  • 胸腺球蛋白
药品：环孢素A
输液，如果可能的话口服
其他名称：
  • 沙免疫
药品：霉酚酸酯
输液
其他名称：
  • 细胞概念
生物：骨髓或外周血干细胞
输液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
移植相关死亡率
大体时间：一年
一年

次要结果测量

结果测量
大体时间
总生存期
大体时间：5年
5年
无事件生存
大体时间：5年
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

St. Anna Kinderkrebsforschung

调查人员

  • 学习椅：Susanne Matthes, MD、St. Anna Kinderspital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2009年4月30日

初级完成 (实际的)

2020年12月1日

研究完成 (实际的)

2020年12月1日

研究注册日期

首次提交

2016年3月1日

首先提交符合 QC 标准的

2016年3月11日

首次发布 (估计)

2016年3月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年4月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月14日

最后验证

2021年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EudraCT 2008-000569-50

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

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