Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych u dzieci z CML

14 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogeniczne przeszczepienie komórek macierzystych u dzieci i młodzieży z CML: schemat kondycjonowania, selekcja dawców, opieka podtrzymująca i procedury diagnostyczne

U dzieci i młodzieży z przewlekłą białaczką szpikową (CML) przeszczep komórek macierzystych (SCT) może być ważną alternatywą dla trwającego całe życie leczenia inhibitorami tyrozinkinazy (TKI). To badanie ma na celu ocenę zastosowania schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC), składającego się z fludarabiny, melfalanu i tiotepy, w celu zminimalizowania śmiertelności związanej z przeszczepami i toksycznych późnych skutków. Częścią protokołu jest ścisłe monitorowanie po przeszczepie i ponowne wprowadzenie TKI oraz infuzji limfocytów dawcy (DLI) w przypadku istotnej choroby resztkowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) jest rzadką chorobą występującą u dzieci, stanowiącą 3-5% wszystkich białaczek dziecięcych. Od czasu wprowadzenia inhibitorów tyrozinkinazy (TKI) przeszczep komórek macierzystych (SCT) nie jest już leczeniem pierwszego wyboru u pacjentów z CML we wczesnej fazie.

Jednak leczenie TKI przez całe życie może być niewykonalne w kilku przypadkach ze względu na skutki uboczne, takie jak opóźnienie wzrostu, brak współpracy i oporność. Ten protokół ocenia wykonalność SCT po schemacie kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) składającym się z fludarabiny, melfalanu, tiotepy i tymoglobuliny (ATG). Dopasowane rodzeństwo i dopasowani dawcy niespokrewnieni mogą być dawcami komórek macierzystych. W przypadku dawców niespokrewnionych typowanie tkanek musi być wykonane metodą typowania molekularnego o wysokiej rozdzielczości. Akceptowani są dawcy z 10/10 lub 9/10 identycznymi allelami w układzie antygenu ludzkich leukocytów (HLA). Preferowanym źródłem komórek macierzystych jest szpik kostny, ale dozwolone są również komórki macierzyste krwi obwodowej i krew pępowinowa. Profilaktykę choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) osiąga się za pomocą cyklosporyny A i mykofenolanu mofetylu.

Monitorowanie regionu klastra punktu przerwania - przegrupowanie Abelsona (BCR/ABL) przeprowadza się co miesiąc w pierwszym roku po SCT. W przypadku pozytywnego wyniku BCR/ABL TKI podaje się w pierwszym roku po SCT. Później następuje infuzja limfocytów dawcy (DLI), jeśli utrzymuje się dodatni wynik BCR/ABL.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Austria, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Czechy
      • Praha, Czechy, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Włochy
      • Monza, Włochy, 20052
        • Clinica Pediatrica

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • dzieci i młodzież z BCR/ABL-dodatnią CML w fazie przewlekłej, kwalifikujących się do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych, niezależnie od wcześniejszej strategii leczenia
  • dostępność dopasowanego pod względem HLA dawcy rodzeństwa (MSD), dopasowanego dawcy rodzinnego, dopasowanego dawcy niespokrewnionego lub dopasowanej niespokrewnionej krwi pępowinowej (MD)
  • świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • niedostępność MSD lub MD
  • pacjentów w fazie akceleracji lub przełomie blastycznym
  • ciąża
  • poprzedni autologiczny lub allogeniczny SCT
  • brak świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: jedno ramię
Fludarabina dożylnie - dawka dzienna: 40mg/m2 w dobie -7, -6, -5, -4; Tiotepa dożylnie - dawka dzienna: 2 x 5mg/kg w dniu -3; Melfalan dożylnie - dawka dzienna: 140/mg/m2 w dobie - 2; ATG dożylnie - dawka zgodnie z lokalnymi normami w dniu -3, -2, -1; komórki macierzyste szpiku kostnego lub krwi obwodowej rodzeństwa identycznego pod względem HLA lub dopasowanego dawcy niespokrewnionego w dniu 0; Profilaktyka GvHD mykofenolanem mofetylu i cyklosporyną A
Lek: Fludarabina
napar
Inne nazwy:
  • Fludara
Lek: Tiotepa
napar
Inne nazwy:
  • TESPA
  • Tioplex
Lek: Melfalan
napar
Inne nazwy:
  • Alkeran
Lek: ATG
napar
Inne nazwy:
  • Tymoglobulina
Lek: Cyklosporyna A
wlew, jeśli to możliwe, doustnie
Inne nazwy:
  • Odporność na piaski
Lek: Mykofenolan mofetylu
napar
Inne nazwy:
  • CellCept
Biologiczny: szpiku kostnego lub komórek macierzystych krwi obwodowej
napar

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
śmiertelność związana z przeszczepami
Ramy czasowe: rok
rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: pięć lat
pięć lat
przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: pięć lat
pięć lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EudraCT 2008-000569-50

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła białaczka szpikowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj