Trasplante alogénico de células madre para niños con leucemia mieloide crónica
Trasplante alogénico de células madre para niños y adolescentes con leucemia mieloide crónica: régimen de acondicionamiento, selección de donantes, atención de apoyo y procedimientos de diagnóstico
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La leucemia mieloide crónica (LMC) es una enfermedad rara en niños con una incidencia del 3-5% de todas las leucemias pediátricas. Desde la introducción de los inhibidores de la tirosincinasa (TKI), el trasplante de células madre (SCT) ya no es el tratamiento de primera elección para los pacientes con LMC en fase temprana.
Sin embargo, el tratamiento de por vida con TKI puede no ser factible en varios casos debido a efectos secundarios como retraso del crecimiento, falta de cumplimiento y resistencia. Este protocolo evalúa la viabilidad de SCT después de un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida (RIC) que consta de fludarabina, melfalán, tiotepa y timoglobulina (ATG). Los hermanos compatibles y los donantes no relacionados compatibles están permitidos para la donación de células madre. En el caso de donantes no emparentados, la tipificación de tejidos debe realizarse mediante tipificación molecular de alta resolución. Se aceptan donantes con 10/10 o 9/10 alelos idénticos en el sistema del antígeno leucocitario humano (HLA). La fuente preferida de células madre es la médula ósea, pero también se permiten las células madre de sangre periférica y la sangre del cordón umbilical. La profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) se logra con ciclosporina A y micofenolato de mofetilo.
El seguimiento de la región del grupo de puntos de quiebre: el reordenamiento de Abelson (BCR/ABL) se realiza mensualmente en el primer año después de SCT. En caso de positividad de BCR/ABL, los TKI se administran en el primer año después del SCT. Seguido de infusiones de linfocitos de donantes (DLI) más tarde si persiste la positividad de BCR/ABL.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- niños y adolescentes con LMC BCR/ABL positivo en fase crónica, que son elegibles para trasplante alogénico de células madre, independientemente de la estrategia de tratamiento anterior
- disponibilidad de un hermano donante compatible con HLA (MSD), un donante familiar compatible, un donante no emparentado compatible o un donante de sangre del cordón umbilical (MD) no emparentado compatible
- consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- falta de disponibilidad de MSD o MD
- pacientes en fase acelerada o crisis blástica
- el embarazo
- SCT autólogo o alogénico previo
- sin consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: solo brazo
Fludarabina intravenosa - dosis diaria: 40 mg/m² los días -7, -6, -5, -4; Tiotepa intravenosa - dosis diaria: 2 x 5 mg/kg el día -3; Melfalán intravenoso - dosis diaria: 140/mg/m2 el día - 2; ATG intravenoso: dosis de acuerdo con los estándares locales en los días -3, -2, -1; médula ósea o células madre de sangre periférica de un hermano HLA idéntico o de un donante no emparentado compatible en el día 0; Profilaxis de la EICH con micofenolato de mofetilo y ciclosporina A
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infusión
Otros nombres:
infusión
Otros nombres:
infusión
Otros nombres:
infusión
Otros nombres:
infusión, por vía oral si es posible
Otros nombres:
infusión
Otros nombres:
infusión
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: un año
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un año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: cinco años
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cinco años
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supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: cinco años
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cinco años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos mieloproliferativos
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia, Mielógena, Crónica, BCR-ABL Positivo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes antituberculosos
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Melfalán
- Fludarabina
- Ácido micofenólico
- Tiotepa
- Timoglobulina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- EudraCT 2008-000569-50
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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