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Trapianto di cellule staminali allogeniche per bambini con LMC

14 aprile 2021 aggiornato da: St. Anna Kinderkrebsforschung

Trapianto di cellule staminali allogeniche per bambini e adolescenti con LMC: regime di condizionamento, selezione del donatore, cure di supporto e procedure diagnostiche

Nei bambini e negli adolescenti con leucemia mieloide cronica (LMC) il trapianto di cellule staminali (SCT) può essere una valida alternativa al trattamento a vita con inibitori della tirosinchinasi (TKI). Questo studio mira a valutare l'uso di un regime di condizionamento a intensità ridotta (RIC), costituito da fludarabina, melfalan e tiotepa al fine di ridurre al minimo la mortalità correlata al trapianto e gli effetti tossici tardivi. Fanno parte del protocollo il rigoroso monitoraggio post-trapianto e la reintroduzione di TKI, nonché le infusioni di linfociti del donatore (DLI) in caso di malattia residua rilevante.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La leucemia mieloide cronica (LMC) è una malattia rara nei bambini con un'incidenza del 3-5% di tutte le leucemie pediatriche. Dall'introduzione degli inibitori della tirosinchinasi (TKI), il trapianto di cellule staminali (SCT) non è più il trattamento di prima scelta per i pazienti con LMC in fase iniziale.

Tuttavia, il trattamento per tutta la vita con TKI potrebbe non essere fattibile in molti casi a causa di effetti collaterali come ritardo della crescita, non conformità e resistenza. Questo protocollo valuta la fattibilità di SCT seguendo un regime di condizionamento a intensità ridotta (RIC) costituito da fludarabina, melfalan, tiotepa e timoglobulina (ATG). I fratelli abbinati e i donatori non imparentati abbinati sono ammessi per la donazione di cellule staminali. In caso di donatori non imparentati, la tipizzazione tissutale deve essere effettuata mediante tipizzazione molecolare ad alta risoluzione. Sono accettati donatori con 10/10 o 9/10 alleli identici nel sistema dell'antigene leucocitario umano (HLA). La fonte preferita di cellule staminali è il midollo osseo, ma sono consentite anche le cellule staminali del sangue periferico e il sangue del cordone ombelicale. La profilassi della malattia da trapianto contro ospite (GvHD) è ottenuta con ciclosporina A e micofenolato mofetile.

Il monitoraggio della regione del cluster del punto di interruzione - il riarrangiamento di Abelson (BCR/ABL) viene eseguito mensilmente nel primo anno dopo SCT. In caso di positività BCR/ABL i TKI vengono somministrati nel primo anno dopo SCT. Seguito successivamente da infusioni di linfociti del donatore (DLI) se la positività BCR/ABL persiste.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Austria, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Cechia
      • Praha, Cechia, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Italia
      • Monza, Italia, 20052
        • Clinica Pediatrica

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • bambini e adolescenti con LMC positiva per BCR/ABL in fase cronica, idonei al trapianto allogenico di cellule staminali, indipendentemente dalla precedente strategia terapeutica
  • disponibilità di un fratello donatore HLA compatibile (MSD), di un donatore familiare compatibile, di un donatore non correlato compatibile o di sangue cordonale non correlato compatibile (MD)
  • consenso informato

Criteri di esclusione:

  • indisponibilità di MSD o MD
  • pazienti in fase accelerata o crisi blastica
  • gravidanza
  • precedente SCT autologo o allogenico
  • nessun consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: braccio singolo
Fludarabina endovenosa - dose giornaliera: 40 mg/mq nei giorni -7, -6, -5, -4; Thiotepa per via endovenosa - dose giornaliera: 2 x 5 mg/kg il giorno -3; Melfalan endovenoso - dose giornaliera: 140/mg/mq al giorno - 2; ATG per via endovenosa - dose secondo gli standard locali al giorno -3, -2, -1; cellule staminali del midollo osseo o del sangue periferico di un fratello HLA identico o di un donatore non imparentato compatibile al giorno 0; Propilassi GvHD con micofenolato mofetile e ciclosporina A
Droga: Fludarabina
infusione
Altri nomi:
  • Fludar
Droga: Thiotepa
infusione
Altri nomi:
  • TESPA
  • Tioplex
Droga: Melfalan
infusione
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: ATG
infusione
Altri nomi:
  • Timoglobulina
Droga: Ciclosporina A
infusione, se possibile per via orale
Altri nomi:
  • Sandimmune
Droga: Micofenolato mofetile
infusione
Altri nomi:
  • CellCept
Biologico: midollo osseo o cellule staminali del sangue periferico
infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: un anno
un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
sopravvivenza globale
Lasso di tempo: cinque anni
cinque anni
sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: cinque anni
cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Investigatori

  • Cattedra di studio: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

14 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EudraCT 2008-000569-50

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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