Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen stamcelletransplantasjon for barn med CML

14. april 2021 oppdatert av: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogen stamcelletransplantasjon for barn og ungdom med KML: kondisjoneringsregime, donorutvelgelse, støttende behandling og diagnostiske prosedyrer

Hos barn og ungdom med kronisk myeloid leukemi (KML) kan stamcelletransplantasjon (SCT) være et gyldig alternativ til livslang behandling med tyrosinkinasehemmere (TKI). Denne studien tar sikte på å evaluere bruken av et kondisjoneringsregime med redusert intensitet (RIC), bestående av fludarabin, melfalan og tiotepa for å minimere transplantasjonsrelatert dødelighet og toksiske seneffekter. Streng post-transplantasjonsovervåking og gjeninnføring av TKI samt donorlymfocyttinfusjoner (DLI) ved relevant restsykdom er en del av protokollen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kronisk myeloid leukemi (KML) er en sjelden sykdom hos barn med en forekomst på 3-5 % av alle pediatriske leukemier. Siden introduksjonen av tyrosinkinasehemmere (TKI) er stamcelletransplantasjon (SCT) ikke lenger førstevalgsbehandling for pasienter med tidlig fase KML.

Imidlertid kan livslang behandling med TKI ikke være gjennomførbar i flere tilfeller på grunn av bivirkninger som veksthemming, manglende overholdelse og resistens. Denne protokollen evaluerer gjennomførbarheten av SCT etter et kondisjoneringsregime med redusert intensitet (RIC) bestående av fludarabin, melfalan, tiotepa og tymoglobulin (ATG). Matchede søsken og matchede urelaterte donorer er tillatt for stamcelledonasjon. Ved ubeslektede givere må vevstyping gjøres ved høyoppløselig molekylær typing. Donorer med 10/10 eller 9/10 identiske alleler i det humane leukocyttantigensystemet (HLA) aksepteres. Foretrukket stamcellekilde er benmarg, men perifere blodstamceller og navlestrengsblod er også tillatt. Graft-versus-Host-Disease (GvHD)-profylakse oppnås med ciklosporin A og mykofenolatmofetil.

Overvåking av breakpoint cluster-regionen - Abelson (BCR/ABL) omorganisering utføres månedlig det første året etter SCT. Ved BCR/ABL-positivitet gis TKI det første året etter SCT. Etterfulgt av donorlymfocyttinfusjoner (DLI) senere hvis BCR/ABL-positiviteten vedvarer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Monza, Italia, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Tsjekkia
      • Praha, Tsjekkia, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Østerrike, 1050
        • St. Anna Kinderspital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • barn og ungdom med BCR/ABL positiv KML i kronisk fase, som er kvalifisert for allogen stamcelletransplantasjon, uavhengig av tidligere behandlingsstrategi
  • tilgjengeligheten av en HLA-matchet søskendonor (MSD), en matchet familiedonor, en matchet urelatert donor eller en matchet urelatert navlestrengsblod (MD)
  • informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • utilgjengelighet av MSD ​​eller MD
  • pasienter i akselerert fase eller eksplosjonskrise
  • svangerskap
  • tidligere autolog eller allogen SCT
  • ikke informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: enkelt arm
Fludarabin intravenøst ​​- daglig dose: 40mg/kvm på dag -7, -6, -5, -4; Thiotepa intravenøst ​​- daglig dose: 2 x 5mg/kg på dag -3; Melphalan intravenøst ​​- daglig dose: 140/mg/kvm på dag - 2; ATG intravenøs - dose i henhold til lokale standarder på dag -3, -2, -1; benmarg eller perifere blodstamceller fra en HLA identisk søsken eller matchet urelatert donor på dag 0; GvHD-propyhlakse med mykofenolatmofetil og cyklosporin A
Legemiddel: Fludarabin
infusjon
Andre navn:
  • Fludara
Legemiddel: Thiotepa
infusjon
Andre navn:
  • TESPA
  • Thioplex
Legemiddel: Melphalan
infusjon
Andre navn:
  • Alkeran
Legemiddel: ATG
infusjon
Andre navn:
  • Thymoglobulin
Legemiddel: Syklosporin A
infusjon, oralt hvis mulig
Andre navn:
  • Sandimmun
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
infusjon
Andre navn:
  • CellCept
Biologisk: benmarg eller perifere blodstamceller
infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: ett år
ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
total overlevelse
Tidsramme: fem år
fem år
begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: fem år
fem år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Etterforskere

  • Studiestol: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2016

Først lagt ut (Anslag)

14. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EudraCT 2008-000569-50

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere