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Allogene Stammzelltransplantation für Kinder mit CML

14. April 2021 aktualisiert von: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogene Stammzelltransplantation für Kinder und Jugendliche mit CML: Konditionierungsschema, Spenderauswahl, unterstützende Pflege und diagnostische Verfahren

Bei Kindern und Jugendlichen mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) kann die Stammzelltransplantation (SCT) eine sinnvolle Alternative zur lebenslangen Behandlung mit Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) sein. Diese Studie zielt darauf ab, die Verwendung eines Konditionierungsschemas mit reduzierter Intensität (RIC), bestehend aus Fludarabin, Melphalan und Thiotepa, zu bewerten, um die transplantationsbedingte Mortalität und toxische Spätfolgen zu minimieren. Eine strenge Überwachung nach der Transplantation und die Wiedereinführung von TKI sowie Spender-Lymphozyten-Infusionen (DLI) im Falle einer relevanten Resterkrankung sind Teil des Protokolls.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Chronische myeloische Leukämie (CML) ist eine seltene Erkrankung bei Kindern mit einer Inzidenz von 3-5 % aller pädiatrischen Leukämien. Seit der Einführung von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) ist die Stammzelltransplantation (SCT) nicht mehr die Therapie der ersten Wahl für Patienten mit CML in der Frühphase.

Eine lebenslange Behandlung mit TKI ist jedoch in einigen Fällen aufgrund von Nebenwirkungen wie Wachstumsverzögerung, Non-Compliance und Resistenz möglicherweise nicht durchführbar. Dieses Protokoll bewertet die Durchführbarkeit der SCT nach einem Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität (RIC), bestehend aus Fludarabin, Melphalan, Thiotepa und Thymoglobulin (ATG). Passende Geschwister und passende nicht verwandte Spender sind zur Stammzellspende zugelassen. Bei nicht verwandten Spendern muss die Gewebetypisierung durch hochauflösende molekulare Typisierung erfolgen. Spender mit 10/10 oder 9/10 identischen Allelen im System des humanen Leukozytenantigens (HLA) werden akzeptiert. Bevorzugte Stammzellenquelle ist Knochenmark, aber periphere Blutstammzellen und Nabelschnurblut sind ebenfalls erlaubt. Die Graft-versus-Host-Disease (GvHD)-Prophylaxe wird mit Cyclosporin A und Mycophenolatmofetil erreicht.

Die Überwachung der Breakpoint-Cluster-Region – Abelson (BCR/ABL)-Rearrangement wird monatlich im ersten Jahr nach SCT durchgeführt. Bei BCR/ABL-Positivität werden TKI im ersten Jahr nach SZT gegeben. Später gefolgt von Spender-Lymphozyten-Infusionen (DLI), wenn die BCR/ABL-Positivität anhält.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Tschechien
      • Praha, Tschechien, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Österreich, 1050
        • St. Anna Kinderspital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder und Jugendliche mit BCR/ABL-positiver CML in der chronischen Phase, die unabhängig von der bisherigen Behandlungsstrategie für eine allogene Stammzelltransplantation in Frage kommen
  • Verfügbarkeit eines HLA-passenden Geschwisterspenders (MSD), eines passenden Familienspenders, eines passenden nicht verwandten Spenders oder eines passenden nicht verwandten Nabelschnurbluts (MD)
  • informierte Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Nichtverfügbarkeit von MSD oder MD
  • Patienten in akzelerierter Phase oder Blastenkrise
  • Schwangerschaft
  • frühere autologe oder allogene SZT
  • keine informierte Zustimmung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: einarmig
Fludarabin intravenös - Tagesdosis: 40 mg/m² an den Tagen -7, -6, -5, -4; Thiotepa intravenös – Tagesdosis: 2 x 5 mg/kg am Tag –3; Melphalan intravenös - Tagesdosis: 140/mg/m² am Tag - 2; ATG intravenös - Dosis nach lokalen Standards an Tag -3, -2, -1; Knochenmark oder periphere Blutstammzellen eines HLA-identischen Geschwisters oder eines passenden, nicht verwandten Spenders am Tag 0; GvHD-Prophylaxe mit Mycophenolatmofetil und Cyclosporin A
Arzneimittel: Fludarabin
Infusion
Andere Namen:
  • Fludara
Arzneimittel: Thiotepa
Infusion
Andere Namen:
  • TESPA
  • Thioplex
Arzneimittel: Melphalan
Infusion
Andere Namen:
  • Alkeran
Arzneimittel: ATG
Infusion
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
Arzneimittel: Cyclosporin A
Infusion, oral, wenn möglich
Andere Namen:
  • Sandimmun
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Infusion
Andere Namen:
  • CellCept
Biologisch: Knochenmark oder periphere Blutstammzellen
Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Transplantationsbedingte Sterblichkeit
Zeitfenster: ein Jahr
ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Ermittler

  • Studienstuhl: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EudraCT 2008-000569-50

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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