Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeninen kantasolusiirto lapsille, joilla on KML

keskiviikko 14. huhtikuuta 2021 päivittänyt: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogeeninen kantasolusiirto lapsille ja nuorille, joilla on KML: hoito-ohjelma, luovuttajan valinta, tukihoito ja diagnostiset toimenpiteet

Kroonista myelooista leukemiaa (CML) sairastavilla lapsilla ja nuorilla kantasolusiirto (SCT) voi olla pätevä vaihtoehto elinikäiselle tyrosinkinaasi-inhibiittorihoidolle (TKI). Tämän kokeen tarkoituksena on arvioida fludarabiinista, melfalaanista ja tiotepasta koostuvan alennetun intensiteetin hoito-ohjelman (RIC) käyttöä siirteeseen liittyvän kuolleisuuden ja myrkyllisten myöhäisten vaikutusten minimoimiseksi. Tiukka transplantaation jälkeinen seuranta ja TKI:n uudelleen käyttöönotto sekä luovuttajan lymfosyytti-infuusiot (DLI) asiaankuuluvan jäännössairauden tapauksessa ovat osa protokollaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Krooninen myelooinen leukemia (CML) on harvinainen lasten sairaus, jonka ilmaantuvuus on 3–5 % kaikista lasten leukemioista. Tyrosinkinaasiestäjien (TKI) käyttöönoton jälkeen kantasolusiirto (SCT) ei ole enää ensisijainen hoitomuoto potilaille, joilla on varhaisen vaiheen KML.

Elinikäinen hoito TKI:llä ei kuitenkaan välttämättä ole mahdollista useissa tapauksissa sivuvaikutusten, kuten kasvun hidastumisen, vaatimustenvastaisuuden ja resistenssin vuoksi. Tämä protokolla arvioi SCT:n toteutettavuuden fludarabiinista, melfalaanista, tiotepasta ja tymoglobuliinista (ATG) koostuvan alennetun intensiteetin hoito-ohjelman (RIC) jälkeen. Yhteiset sisarukset ja samankaltaiset riippumattomat luovuttajat ovat sallittuja kantasolujen luovuttamiseen. Muiden luovuttajien tapauksessa kudostyypitys on tehtävä korkean erotuskyvyn molekyylityypityksen avulla. Luovuttajat, joilla on 10/10 tai 9/10 identtisiä alleeleja ihmisen leukosyyttiantigeenijärjestelmässä (HLA) hyväksytään. Suositeltu kantasolulähde on luuydin, mutta myös perifeerisen veren kantasolut ja napanuoraveri ovat sallittuja. GvHD-profylaksia saavutetaan syklosporiini A:lla ja mykofenolaattimofetiililla.

Katkaisupisteen klusterialueen seuranta - Abelson (BCR/ABL) uudelleenjärjestely suoritetaan kuukausittain ensimmäisenä vuonna SCT:n jälkeen. BCR/ABL-positiivisuuden tapauksessa TKI annetaan ensimmäisenä vuonna SCT:n jälkeen. Sitä seuraa luovuttajan lymfosyyttiinfuusio (DLI) myöhemmin, jos BCR/ABL-positiivisuus jatkuu.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Monza, Italia, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Itävalta, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Tšekki
      • Praha, Tšekki, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • lapset ja nuoret, joilla on BCR/ABL-positiivinen KML kroonisessa vaiheessa ja jotka ovat kelvollisia allogeeniseen kantasolusiirtoon aiemmasta hoitostrategiasta riippumatta
  • HLA-yhteensopivan sisarusluovuttajan (MSD), vastaavan perheen luovuttajan, vastaavan riippumattoman luovuttajan tai vastaavan napanuoraveren (MD) saatavuus
  • tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • MSD:n tai MD:n puuttuminen
  • akceleraatiovaiheessa tai blastikriisissä oleville potilaille
  • raskaus
  • aiempi autologinen tai allogeeninen SCT
  • ei tietoista suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: yksi käsi
Fludarabiini suonensisäisesti - päiväannos: 40 mg/m² päivinä -7, -6, -5, -4; Tiotepa suonensisäinen - päiväannos: 2 x 5 mg/kg päivänä -3; Melfalaani suonensisäisesti - päiväannos: 140/mg/m² päivänä - 2; ATG suonensisäinen - paikallisten standardien mukainen annos päivinä -3, -2, -1; luuytimen tai perifeerisen veren kantasolut HLA:lla identtisestä sisaruksesta tai vastaavasta riippumattomasta luovuttajasta päivänä 0; GvHD-profylaksia mykofenolaattimofetiililla ja syklosporiini A:lla
Lääke: Fludarabiini
infuusio
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Tiotepa
infuusio
Muut nimet:
  • TESPA
  • Tioplex
Lääke: Melphalan
infuusio
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: ATG
infuusio
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Syklosporiini A
infuusio, suun kautta, jos mahdollista
Muut nimet:
  • Sandimmuuni
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
infuusio
Muut nimet:
  • CellCept
Biologinen: luuytimen tai ääreisveren kantasolut
infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: yksi vuosi
yksi vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: viisi vuotta
viisi vuotta
tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: viisi vuotta
viisi vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Anna Kinderkrebsforschung

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 14. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. huhtikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EudraCT 2008-000569-50

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Krooninen myelooinen leukemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa