Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аллогенная трансплантация стволовых клеток детям с ХМЛ

14 апреля 2021 г. обновлено: St. Anna Kinderkrebsforschung

Аллогенная трансплантация стволовых клеток детям и подросткам с ХМЛ: режим кондиционирования, выбор донора, поддерживающая терапия и диагностические процедуры

У детей и подростков с хроническим миелоидным лейкозом (ХМЛ) трансплантация стволовых клеток (ТСК) может быть действенной альтернативой пожизненному лечению ингибиторами тирозинкиназы (ИТК). Это исследование направлено на оценку использования режима кондиционирования с пониженной интенсивностью (RIC), состоящего из флударабина, мелфалана и тиотепа, чтобы минимизировать смертность, связанную с трансплантацией, и поздние токсические эффекты. Строгий посттрансплантационный мониторинг и повторное введение ИТК, а также инфузии донорских лимфоцитов (ДЛИ) в случае соответствующего остаточного заболевания являются частью протокола.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) — редкое заболевание у детей, частота которого составляет 3–5% всех лейкозов у ​​детей. С появлением ингибиторов тирозинкиназы (ИТК) трансплантация стволовых клеток (ТСК) больше не является методом первого выбора для пациентов с ранней фазой ХМЛ.

Однако в некоторых случаях пожизненное лечение ИТК может оказаться нецелесообразным из-за побочных эффектов, таких как задержка роста, несоблюдение режима лечения и резистентность. Этот протокол оценивает осуществимость SCT после режима кондиционирования пониженной интенсивности (RIC), состоящего из флударабина, мелфалана, тиотепа и тимоглобулина (ATG). Подходящие братья и сестры и подходящие неродственные доноры допускаются к донорству стволовых клеток. В случае неродственных доноров тканевое типирование необходимо проводить методом молекулярного типирования с высоким разрешением. Принимаются доноры с 10/10 или 9/10 идентичными аллелями в системе человеческого лейкоцитарного антигена (HLA). Предпочтительным источником стволовых клеток является костный мозг, но также разрешены стволовые клетки периферической крови и пуповинная кровь. Профилактика болезни «трансплантат против хозяина» (GvHD) достигается с помощью циклоспорина А и мофетила микофенолата.

Мониторинг области кластера точки разрыва - перегруппировка Абельсона (BCR/ABL) проводится ежемесячно в течение первого года после SCT. В случае положительного результата на BCR/ABL ИТК назначают в течение первого года после СКТ. Затем следует инфузия донорских лимфоцитов (DLI), если положительный результат BCR/ABL сохраняется.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Австрия, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Италия
      • Monza, Италия, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Чехия
      • Praha, Чехия, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • дети и подростки с BCR/ABL-положительным ХМЛ в хронической фазе, которым показана аллогенная трансплантация стволовых клеток, независимо от предыдущей стратегии лечения
  • наличие HLA-совместимого родственного донора (MSD), совместимого семейного донора, совместимого неродственного донора или совместимой неродственной пуповинной крови (MD)
  • информированное согласие

Критерий исключения:

  • отсутствие MSD или MD
  • пациенты в фазе акселерации или бластном кризе
  • беременность
  • предыдущая аутологичная или аллогенная SCT
  • нет информированного согласия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: одна рука
Флударабин внутривенно - суточная доза: 40 мг/кв.м в дни -7, -6, -5, -4; Тиотепа внутривенно - суточная доза: 2 х 5 мг/кг в день -3; Мелфалан внутривенно - суточная доза: 140/мг/м², в день - 2; АТГ внутривенно - доза по местным стандартам на -3, -2, -1 сутки; стволовые клетки костного мозга или периферической крови HLA-идентичного брата или сестры или совместимого неродственного донора в день 0; Профилактика БТПХ с помощью микофенолата мофетила и циклоспорина А
Лекарство: Флударабин
вливание
Другие имена:
  • Флудара
Лекарство: Тиотепа
вливание
Другие имена:
  • ТЕСПА
  • Тиоплекс
Лекарство: Мелфалан
вливание
Другие имена:
  • Алкеран
Лекарство: АТГ
вливание
Другие имена:
  • Тимоглобулин
Лекарство: Циклоспорин А
инфузия, по возможности перорально
Другие имена:
  • Песчаный иммунитет
Лекарство: Микофенолата мофетил
вливание
Другие имена:
  • СеллСепт
Биологический: костный мозг или стволовые клетки периферической крови
вливание

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
смертность, связанная с трансплантацией
Временное ограничение: один год
один год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: пять лет
пять лет
выживание без событий
Временное ограничение: пять лет
пять лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Anna Kinderkrebsforschung

Следователи

  • Учебный стул: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 апреля 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 марта 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EudraCT 2008-000569-50

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться