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Transplante alogênico de células-tronco para crianças com LMC

14 de abril de 2021 atualizado por: St. Anna Kinderkrebsforschung

Transplante alogênico de células-tronco para crianças e adolescentes com LMC: regime de condicionamento, seleção de doadores, cuidados de suporte e procedimentos diagnósticos

Em crianças e adolescentes com leucemia mieloide crônica (LMC), o transplante de células-tronco (SCT) pode ser uma alternativa válida ao tratamento vitalício com inibidores da tirosinquinase (TKI). Este estudo visa avaliar o uso de um regime de condicionamento de intensidade reduzida (RIC), consistindo de fludarabina, melfalano e tiotepa, a fim de minimizar a mortalidade relacionada ao transplante e os efeitos tóxicos tardios. Fazem parte do protocolo o monitoramento rigoroso pós-transplante e a reintrodução de TKI, bem como infusões de linfócitos de doadores (DLI) em caso de doença residual relevante.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A leucemia mieloide crônica (LMC) é uma doença rara em crianças com uma incidência de 3-5% de todas as leucemias pediátricas. Desde a introdução dos inibidores de tirosinquinase (TKI), o transplante de células-tronco (SCT) não é mais o tratamento de primeira escolha para pacientes com LMC em fase inicial.

No entanto, o tratamento ao longo da vida com TKI pode não ser viável em vários casos devido a efeitos colaterais, como retardo de crescimento, não adesão e resistência. Este protocolo avalia a viabilidade do SCT seguindo um regime de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) que consiste em fludarabina, melfalano, tiotepa e timoglobulina (ATG). Irmãos compatíveis e doadores não aparentados compatíveis são permitidos para doação de células-tronco. No caso de doadores não aparentados, a tipagem de tecido deve ser feita por tipagem molecular de alta resolução. Doadores com 10/10 ou 9/10 alelos idênticos no sistema de antígeno leucocitário humano (HLA) são aceitos. A fonte preferencial de células-tronco é a medula óssea, mas células-tronco do sangue periférico e sangue do cordão umbilical também são permitidas. A profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) é obtida com ciclosporina A e micofenolato de mofetil.

O monitoramento da região do cluster breakpoint - rearranjo Abelson (BCR/ABL) é realizado mensalmente no primeiro ano após o SCT. Em caso de positividade BCR/ABL, os TKI são administrados no primeiro ano após o SCT. Seguido por infusões de linfócitos de doadores (DLI) mais tarde, se a positividade de BCR/ABL persistir.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

13

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Itália
      • Monza, Itália, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Tcheca
      • Praha, Tcheca, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Áustria
      • Graz, Áustria, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Áustria, 1050
        • St. Anna Kinderspital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • crianças e adolescentes com LMC BCR/ABL positiva em fase crônica, elegíveis para transplante alogênico de células-tronco, independentemente da estratégia de tratamento anterior
  • disponibilidade de um doador irmão HLA compatível (MSD), um doador familiar compatível, um doador não aparentado compatível ou sangue de cordão umbilical não aparentado compatível (MD)
  • consentimento informado

Critério de exclusão:

  • indisponibilidade de MSD ou MD
  • pacientes em fase acelerada ou crise blástica
  • gravidez
  • SCT autólogo ou alogênico anterior
  • sem consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: único braço
Fludarabina intravenosa - dose diária: 40mg/m² no dia -7, -6, -5, -4; Tiotepa intravenosa - dose diária: 2 x 5mg/kg no dia -3; Melfalano intravenoso - dose diária: 140/mg/m² no dia - 2; ATG intravenoso - dose de acordo com os padrões locais no dia -3, -2, -1; medula óssea ou células-tronco do sangue periférico de um irmão HLA idêntico ou doador não aparentado compatível no dia 0; Profilaxia de GvHD com micofenolato de mofetil e ciclosporina A
Medicamento: Fludarabina
infusão
Outros nomes:
  • Fludara
Medicamento: Tiotepa
infusão
Outros nomes:
  • TESPA
  • Thioplex
Medicamento: Melfalano
infusão
Outros nomes:
  • Alkeran
Medicamento: ATG
infusão
Outros nomes:
  • Timoglobulina
Medicamento: Ciclosporina A
infusão, por via oral, se possível
Outros nomes:
  • Sandimune
Medicamento: Micofenolato de mofetil
infusão
Outros nomes:
  • CellCept
Biológico: medula óssea ou células-tronco do sangue periférico
infusão

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: um ano
um ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
sobrevida global
Prazo: cinco anos
cinco anos
sobrevivência livre de evento
Prazo: cinco anos
cinco anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

St. Anna Kinderkrebsforschung

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de abril de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de março de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

14 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EudraCT 2008-000569-50

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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