- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02707393
Allogen stamcellstransplantation för barn med KML
Allogen stamcellstransplantation för barn och ungdomar med KML: konditionering, val av donator, stödjande vård och diagnostiska procedurer
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Kronisk myeloid leukemi (KML) är en sällsynt sjukdom hos barn med en incidens på 3-5 % av alla pediatriska leukemier. Sedan introduktionen av tyrosinkinashämmare (TKI) är stamcellstransplantation (SCT) inte längre förstahandsvalsbehandlingen för patienter med KML i tidig fas.
Men livslång behandling med TKI kanske inte är genomförbar i flera fall på grund av biverkningar som tillväxthämning, bristande efterlevnad och resistens. Detta protokoll utvärderar genomförbarheten av SCT efter en konditioneringsregim med reducerad intensitet (RIC) bestående av fludarabin, melfalan, tiotepa och tymoglobulin (ATG). Matchade syskon och matchade obesläktade donatorer är tillåtna för stamcellsdonation. I händelse av icke-närstående donatorer måste vävnadstypning göras genom högupplöst molekylär typning. Donatorer med 10/10 eller 9/10 identiska alleler i det humana leukocytantigensystemet (HLA) accepteras. Föredragen stamcellskälla är benmärg, men stamceller från perifert blod och navelsträngsblod är också tillåtna. Graft-versus-Host-Disease (GvHD)-profylax uppnås med cyklosporin A och mykofenolatmofetil.
Övervakning av brytpunktklusterregionen - Abelson (BCR/ABL) omarrangemang utförs månadsvis under det första året efter SCT. Vid BCR/ABL-positivitet ges TKI under det första året efter SCT. Följt av donatorlymfocytinfusioner (DLI) senare om BCR/ABL-positiviteten kvarstår.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- barn och ungdomar med BCR/ABL positiv KML i kronisk fas, som är berättigade till allogen stamcellstransplantation, oavsett tidigare behandlingsstrategi
- tillgänglighet av en HLA-matchad syskondonator (MSD), en matchad familjedonator, en matchad obesläktad donator eller en matchad obesläktad navelsträngsblod (MD)
- informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- otillgänglighet av MSD eller MD
- patienter i accelererad fas eller blast kris
- graviditet
- tidigare autolog eller allogen SCT
- inget informerat samtycke
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: singelarm
Fludarabin intravenöst - daglig dos: 40mg/kvm på dag -7, -6, -5, -4; Thiotepa intravenöst - daglig dos: 2 x 5 mg/kg på dag -3; Melphalan intravenöst - daglig dos: 140/mg/kvm på dag - 2; ATG intravenös - dos enligt lokala standarder på dag -3, -2, -1; benmärgs- eller perifera blodstamceller från ett identiskt HLA-syskon eller matchad obesläktad givare på dag 0; GvHD-propyhlax med mykofenolatmofetil och cyklosporin A
|
infusion
Andra namn:
infusion
Andra namn:
infusion
Andra namn:
infusion
Andra namn:
infusion, oralt om möjligt
Andra namn:
infusion
Andra namn:
infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: ett år
|
ett år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
total överlevnad
Tidsram: fem år
|
fem år
|
evenemangsfri överlevnad
Tidsram: fem år
|
fem år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Myeloproliferativa störningar
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Leukemi, Myelogen, Kronisk, BCR-ABL positiv
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Enzyminhibitorer
- Antireumatiska medel
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Antineoplastiska medel, Alkylering
- Alkyleringsmedel
- Myeloablativa agonister
- Dermatologiska medel
- Antibakteriella medel
- Antibiotika, antineoplastiska
- Antifungala medel
- Antituberkulära medel
- Antibiotika, Antituberkulära
- Calcineurin-hämmare
- Melphalan
- Fludarabin
- Mykofenolsyra
- Thiotepa
- Thymoglobulin
- Cyklosporin
- Cyklosporiner
Andra studie-ID-nummer
- EudraCT 2008-000569-50
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Kronisk myeloid leukemi
-
University of PennsylvaniaAktiv, inte rekryterandeAkut myeloid leukemi, i återfall | Akut myeloid leukemi, refraktär | Akut myeloid leukemi, pediatriskFörenta staterna
-
Betta Pharmaceuticals Co., Ltd.Har inte rekryterat ännuAkut Myeloid Leukemi LeukemiKina
-
Peking University People's HospitalBeijing JD Biotech Co. LTD.RekryteringAkut myeloid leukemi, i återfall | Akut myeloid leukemi refraktärKina
-
Xuzhou Medical UniversityRekryteringAkut myeloid leukemi, i återfall | Akut myeloid leukemi refraktärKina
-
Bio-Path Holdings, Inc.RekryteringAkut myeloid leukemi, i återfall | Akut myeloid leukemi refraktärFörenta staterna
-
Washington University School of MedicineIndragenRefraktär Akut Myeloid Leukemi | Återfall av akut myeloid leukemiFörenta staterna
-
C. Babis AndreadisGateway for Cancer Research; AVEO Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAkut myeloid leukemi | Refraktär Akut Myeloid Leukemi | Återfall av akut myeloid leukemiFörenta staterna
-
Xuzhou Medical UniversityRekryteringAkut myeloid leukemi, i återfall | Akut myeloid leukemi refraktärKina
-
CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.RekryteringNydiagnostiserad akut myeloid leukemi (AML)Kina
-
Ascentage Pharma Group Inc.Suzhou Yasheng Pharmaceutical Co., Ltd.RekryteringMyeloid malignitet | Återfall/refraktär Akut Myeloid LeukemiKina
Kliniska prövningar på Fludarabin
-
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...AvslutadPsoriasis | Artrit, psoriasisFörenta staterna
-
Naoyuki G. Saito, M.D., Ph.D.IndragenAkut myeloid leukemi | Myelodysplastiska syndrom | Kronisk myeloid leukemi | Akut lymfatisk leukemiFörenta staterna
-
Nantes University HospitalCyceronHar inte rekryterat ännu
-
Emory UniversityAvslutadSicklecellanemi | BenmärgstransplantationFörenta staterna
-
University Hospital, CaenCNRS, UMR ISTCT 6301, LDM-TEP Groupe, GIP Cyceron, Caen, FranceAvslutadObehandlad B-kronisk lymfatisk leukemi eller diffus storcellslymfompatienterFrankrike
-
Zhujiang HospitalFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Nanfang Hospital of... och andra samarbetspartnersOkändEn optimal dos av anti-tymoglobulin (ATG) minskar cGVHD men ökar inte leukemiåterfall för Haplo-HSCTLeukemi Återfall | Kronisk graft-versus-värd-sjukdom
-
Massachusetts General HospitalAvslutadMultipelt myelom | Hodgkins sjukdom | Non Hodgkins lymfomFörenta staterna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadLeukemi, lymfocytisk, kronisk, B-cellFörenta staterna
-
University of Illinois at ChicagoAvslutadAkut myeloid leukemi | Polycytemi Vera | Multipelt myelom | Myelofibros | Akut leukemi | Kronisk myelogen leukemi | Aplastisk anemi | Myeloproliferativ sjukdom | Hodgkins sjukdom | Malignt lymfom | Lymfocytisk leukemiFörenta staterna
-
Lymphoma Study AssociationAvslutadFollikulärt lymfomFrankrike, Belgien