Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogen stamcellstransplantation för barn med KML

14 april 2021 uppdaterad av: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogen stamcellstransplantation för barn och ungdomar med KML: konditionering, val av donator, stödjande vård och diagnostiska procedurer

Hos barn och ungdomar med kronisk myeloisk leukemi (KML) kan stamcellstransplantation (SCT) vara ett giltigt alternativ till livslång behandling med tyrosinkinashämmare (TKI). Denna studie syftar till att utvärdera användningen av en konditioneringsregim med reducerad intensitet (RIC), bestående av fludarabin, melfalan och tiotepa för att minimera transplantationsrelaterad dödlighet och toxiska sena effekter. Strikt övervakning efter transplantation och återinförande av TKI samt donatorlymfocytinfusioner (DLI) vid relevant kvarvarande sjukdom ingår i protokollet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kronisk myeloid leukemi (KML) är en sällsynt sjukdom hos barn med en incidens på 3-5 % av alla pediatriska leukemier. Sedan introduktionen av tyrosinkinashämmare (TKI) är stamcellstransplantation (SCT) inte längre förstahandsvalsbehandlingen för patienter med KML i tidig fas.

Men livslång behandling med TKI kanske inte är genomförbar i flera fall på grund av biverkningar som tillväxthämning, bristande efterlevnad och resistens. Detta protokoll utvärderar genomförbarheten av SCT efter en konditioneringsregim med reducerad intensitet (RIC) bestående av fludarabin, melfalan, tiotepa och tymoglobulin (ATG). Matchade syskon och matchade obesläktade donatorer är tillåtna för stamcellsdonation. I händelse av icke-närstående donatorer måste vävnadstypning göras genom högupplöst molekylär typning. Donatorer med 10/10 eller 9/10 identiska alleler i det humana leukocytantigensystemet (HLA) accepteras. Föredragen stamcellskälla är benmärg, men stamceller från perifert blod och navelsträngsblod är också tillåtna. Graft-versus-Host-Disease (GvHD)-profylax uppnås med cyklosporin A och mykofenolatmofetil.

Övervakning av brytpunktklusterregionen - Abelson (BCR/ABL) omarrangemang utförs månadsvis under det första året efter SCT. Vid BCR/ABL-positivitet ges TKI under det första året efter SCT. Följt av donatorlymfocytinfusioner (DLI) senare om BCR/ABL-positiviteten kvarstår.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Tjeckien
      • Praha, Tjeckien, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Österrike, 1050
        • St. Anna Kinderspital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • barn och ungdomar med BCR/ABL positiv KML i kronisk fas, som är berättigade till allogen stamcellstransplantation, oavsett tidigare behandlingsstrategi
  • tillgänglighet av en HLA-matchad syskondonator (MSD), en matchad familjedonator, en matchad obesläktad donator eller en matchad obesläktad navelsträngsblod (MD)
  • informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • otillgänglighet av MSD ​​eller MD
  • patienter i accelererad fas eller blast kris
  • graviditet
  • tidigare autolog eller allogen SCT
  • inget informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: singelarm
Fludarabin intravenöst - daglig dos: 40mg/kvm på dag -7, -6, -5, -4; Thiotepa intravenöst - daglig dos: 2 x 5 mg/kg på dag -3; Melphalan intravenöst - daglig dos: 140/mg/kvm på dag - 2; ATG intravenös - dos enligt lokala standarder på dag -3, -2, -1; benmärgs- eller perifera blodstamceller från ett identiskt HLA-syskon eller matchad obesläktad givare på dag 0; GvHD-propyhlax med mykofenolatmofetil och cyklosporin A
Läkemedel: Fludarabin
infusion
Andra namn:
  • Fludara
Läkemedel: Thiotepa
infusion
Andra namn:
  • TESPA
  • Thioplex
Läkemedel: Melphalan
infusion
Andra namn:
  • Alkeran
Läkemedel: ATG
infusion
Andra namn:
  • Thymoglobulin
Läkemedel: Cyklosporin A
infusion, oralt om möjligt
Andra namn:
  • Sandimmun
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
infusion
Andra namn:
  • CellCept
Biologisk: benmärg eller perifera blodstamceller
infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: ett år
ett år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
total överlevnad
Tidsram: fem år
fem år
evenemangsfri överlevnad
Tidsram: fem år
fem år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Utredare

  • Studiestol: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 april 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 mars 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2016

Första postat (Uppskatta)

14 mars 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EudraCT 2008-000569-50

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera