Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Allogen stamcelletransplantation til børn med CML

14. april 2021 opdateret af: St. Anna Kinderkrebsforschung

Allogen stamcelletransplantation til børn og unge med CML: konditioneringsregime, donorudvælgelse, støttende behandling og diagnostiske procedurer

Hos børn og unge med kronisk myeloid leukæmi (CML) kan stamcelletransplantation (SCT) være et gyldigt alternativ til livslang behandling med tyrosinkinasehæmmere (TKI). Dette forsøg har til formål at evaluere brugen af ​​et konditioneringsregime med reduceret intensitet (RIC), bestående af fludarabin, melphalan og thiotepa for at minimere transplantationsrelateret dødelighed og toksiske senfølger. Streng post-transplantationsovervågning og genindførelse af TKI samt donorlymfocytinfusioner (DLI) i tilfælde af relevant restsygdom er en del af protokollen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kronisk myeloid leukæmi (CML) er en sjælden sygdom hos børn med en forekomst på 3-5 % af alle pædiatriske leukæmier. Siden introduktionen af ​​tyrosinkinasehæmmere (TKI) er stamcelletransplantation (SCT) ikke længere førstevalgsbehandling for patienter med tidlig fase CML.

Imidlertid er livslang behandling med TKI muligvis ikke gennemførlig i flere tilfælde på grund af bivirkninger såsom væksthæmning, manglende overholdelse og resistens. Denne protokol evaluerer gennemførligheden af ​​SCT efter et konditioneringsregime med reduceret intensitet (RIC) bestående af fludarabin, melphalan, thiotepa og thymoglobulin (ATG). Matchede søskende og matchede ikke-beslægtede donorer er tilladt til stamcelledonation. I tilfælde af ubeslægtede donorer skal vævstypebestemmelse udføres ved højopløsningsmolekylær typning. Donorer med 10/10 eller 9/10 identiske alleller i det humane leukocytantigen (HLA) system accepteres. Foretrukken stamcellekilde er knoglemarv, men perifere blodstamceller og navlestrengsblod er også tilladt. Graft-versus-Host-Disease (GvHD)-profylakse opnås med cyclosporin A og mycophenolatmofetil.

Overvågning af breakpoint cluster-regionen - Abelson (BCR/ABL) omarrangering udføres månedligt i det første år efter SCT. Ved BCR/ABL-positivitet gives TKI i det første år efter SCT. Efterfulgt af donorlymfocytinfusioner (DLI) senere, hvis BCR/ABL-positiviteten fortsætter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Monza, Italien, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • Tjekkiet
      • Praha, Tjekkiet, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, Østrig, 1050
        • St. Anna Kinderspital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • børn og unge med BCR/ABL positiv CML i kronisk fase, som er berettiget til allogen stamcelletransplantation, uanset den tidligere behandlingsstrategi
  • tilgængelighed af en HLA-matchet søskendedonor (MSD), en matchet familiedonor, en matchet ikke-relateret donor eller en matchet ikke-relateret navlestrengsblod (MD)
  • informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • manglende tilgængelighed af MSD eller MD
  • patienter i accelereret fase eller blast krise
  • graviditet
  • tidligere autolog eller allogen SCT
  • intet informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: enkelt arm
Fludarabin intravenøst ​​- daglig dosis: 40mg/kvm på dag -7, -6, -5, -4; Thiotepa intravenøst ​​- daglig dosis: 2 x 5 mg/kg på dag -3; Melphalan intravenøst ​​- daglig dosis: 140/mg/sqm på dag - 2; ATG intravenøs - dosis i henhold til lokale standarder på dag -3, -2, -1; knoglemarv eller perifere blodstamceller fra en HLA identisk søskende eller matchet ubeslægtet donor på dag 0; GvHD-propyhlakse med mycophenolatmofetil og cyclosporin A
Medicin: Fludarabin
infusion
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Thiotepa
infusion
Andre navne:
  • TESPA
  • Thioplex
Medicin: Melphalan
infusion
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: ATG
infusion
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Medicin: Cyclosporin A
infusion, oralt hvis muligt
Andre navne:
  • Sandimmun
Medicin: Mycophenolatmofetil
infusion
Andre navne:
  • CellCept
Biologisk: knoglemarv eller perifere blodstamceller
infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: et år
et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
samlet overlevelse
Tidsramme: fem år
fem år
begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: fem år
fem år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Anna Kinderkrebsforschung

Efterforskere

  • Studiestol: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2016

Først opslået (Skøn)

14. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EudraCT 2008-000569-50

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk myeloid leukæmi

Kliniske forsøg med Fludarabin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner