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Transplantation allogénique de cellules souches pour les enfants atteints de LMC

14 avril 2021 mis à jour par: St. Anna Kinderkrebsforschung

Transplantation allogénique de cellules souches chez les enfants et les adolescents atteints de LMC : régime de conditionnement, sélection des donneurs, soins de soutien et procédures de diagnostic

Chez les enfants et les adolescents atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC), la greffe de cellules souches (SCT) peut être une alternative valable au traitement à vie avec des inhibiteurs de la tyrosinkinase (TKI). Cet essai vise à évaluer l'utilisation d'un régime de conditionnement à intensité réduite (RIC), composé de fludarabine, de melphalan et de thiotépa afin de minimiser la mortalité liée à la greffe et les effets toxiques tardifs. Une surveillance post-greffe stricte et la réintroduction de TKI ainsi que des perfusions de lymphocytes de donneur (DLI) en cas de maladie résiduelle pertinente font partie du protocole.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La leucémie myéloïde chronique (LMC) est une maladie rare chez les enfants avec une incidence de 3 à 5 % de toutes les leucémies pédiatriques. Depuis l'introduction des inhibiteurs de la tyrosinkinase (TKI), la greffe de cellules souches (SCT) n'est plus le traitement de premier choix pour les patients atteints de LMC en phase précoce.

Cependant, un traitement à vie par TKI peut ne pas être réalisable dans plusieurs cas en raison d'effets secondaires tels qu'un retard de croissance, une non-observance et une résistance. Ce protocole évalue la faisabilité du SCT après un régime de conditionnement à intensité réduite (RIC) composé de fludarabine, de melphalan, de thiotépa et de thymoglobuline (ATG). Les frères et sœurs appariés et les donneurs non apparentés appariés sont autorisés pour le don de cellules souches. Dans le cas de donneurs non apparentés, le typage tissulaire doit être effectué par typage moléculaire à haute résolution. Les donneurs avec 10/10 ou 9/10 allèles identiques dans le système d'antigène leucocytaire humain (HLA) sont acceptés. La source préférée de cellules souches est la moelle osseuse, mais les cellules souches du sang périphérique et le sang du cordon ombilical sont également autorisés. La prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) est obtenue avec la cyclosporine A et le mycophénolate mofétil.

La surveillance de la région du cluster de rupture - le réarrangement d'Abelson (BCR / ABL) est effectuée mensuellement la première année après SCT. En cas de positivité BCR / ABL, les TKI sont administrés la première année après le SCT. Suivi par des perfusions de lymphocytes du donneur (DLI) plus tard si la positivité BCR/ABL persiste.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Monza, Italie, 20052
        • Clinica Pediatrica
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde
      • Wien, L'Autriche, 1050
        • St. Anna Kinderspital
  • Tchéquie
      • Praha, Tchéquie, 15006
        • Hospital Motol, Department of Pediatric Hematology and Oncology, BMT Unit

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • enfants et adolescents atteints de LMC BCR/ABL positive en phase chronique, éligibles à une allogreffe de cellules souches, quelle que soit la stratégie de traitement antérieure
  • disponibilité d'un donneur HLA compatible entre frères et sœurs (MSD), d'un donneur familial compatible, d'un donneur compatible non apparenté ou d'un sang de cordon compatible non apparenté (MD)
  • consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • indisponibilité du MSD ou du MD
  • patients en phase accélérée ou en crise blastique
  • grossesse
  • SCT autologue ou allogénique antérieur
  • pas de consentement éclairé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: bras unique
Fludarabine intraveineuse - dose quotidienne : 40 mg/m² les jours -7, -6, -5, -4 ; Thiotépa intraveineux - dose quotidienne : 2 x 5 mg/kg le jour -3 ; Melphalan intraveineux - dose quotidienne : 140/mg/m² le jour - 2 ; ATG intraveineux - dose selon les normes locales aux jours -3, -2, -1 ; cellules souches de la moelle osseuse ou du sang périphérique d'un frère ou d'une sœur HLA identique ou d'un donneur non apparenté compatible au jour 0 ; Prophylaxie GvHD avec Mycophénolate Mofetil et Cyclosporine A
Médicament: Fludarabine
infusion
Autres noms:
  • Fludara
Médicament: Thiotépa
infusion
Autres noms:
  • TESPA
  • Thioplex
Médicament: Melphalan
infusion
Autres noms:
  • Alkeran
Médicament: GTA
infusion
Autres noms:
  • Thymoglobuline
Médicament: Ciclosporine A
en perfusion, si possible par voie orale
Autres noms:
  • Immunisé contre le sable
Médicament: Mycophénolate mofétil
infusion
Autres noms:
  • CellCept
Biologique: cellules souches de la moelle osseuse ou du sang périphérique
infusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
mortalité liée à la greffe
Délai: un ans
un ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
la survie globale
Délai: cinq ans
cinq ans
survie sans événement
Délai: cinq ans
cinq ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Anna Kinderkrebsforschung

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Susanne Matthes, MD, St. Anna Kinderspital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2016

Première publication (Estimation)

14 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 avril 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EudraCT 2008-000569-50

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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