F508del-CFTR変異のホモ接合体である嚢胞性線維症の被験者におけるVX-371の安全性と有効性を評価する研究
2021年7月8日 更新者：Parion Sciences
12歳以上の嚢胞性線維症、F508del-CFTR変異のホモ接合体、およびオルカンビで治療
この研究の目的は、12歳以上でF508del-嚢胞性線維症膜貫通のホモ接合体である嚢胞性線維症（CF）の被験者において、高張食塩水単独と比較して、高張食塩水中のVX-371による治療の安全性と有効性を評価することです。コンダクタンス レギュレーター (CFTR) 変異、および Orkambi で治療中
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
147
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ
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California
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Oakland、California、アメリカ
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ
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Miami、Florida、アメリカ
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Orlando、Florida、アメリカ
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
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Glenview、Illinois、アメリカ
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ
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New York
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Albany、New York、アメリカ
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Hawthorne、New York、アメリカ
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Syracuse、New York、アメリカ
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ
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Dallas、Texas、アメリカ
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Fort Worth、Texas、アメリカ
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Tyler、Texas、アメリカ
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ
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Richmond、Virginia、アメリカ
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
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Birmingham、イギリス
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Bristol、イギリス
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London、イギリス
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Manchester、イギリス
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Southampton、イギリス
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Bron Cedex、フランス
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Pierre-Bénite、フランス
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Roscoff Cedex、フランス
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Strasbourg Cedex 2、フランス
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究マニュアルの指示に従って、送達装置を喜んで使用できます。
- -定量的ピロカルピンイオン導入による汗の塩化物値≥60mmol / Lとして定義されるCFの確定診断。
- F508del CFTR 変異のホモ接合体。 ランダム化の前に CFTR スクリーニング遺伝子型の結果が得られない場合は、以前の CFTR 遺伝子型検査レポートを使用して適格性を確立することができます。
- スクリーニング訪問時の世界肺イニシアチブ（GLI）に従って、年齢、性別、および身長で調整された、40％以上90％未満の1秒間の努力呼気量（FEV1）のパーセント予測。
- -医師が処方した生理食塩水の使用を中止したい。
- -スクリーニング訪問時の血清妊娠検査が陰性である出産の可能性のある女性被験者。
除外基準:
- -研究者の意見では、研究の結果を混乱させる可能性がある、または被験者に研究薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある併存疾患の病歴。
- -スクリーニング訪問時の臨床的に重大な検査異常で、研究評価を妨害するか、被験者に過度のリスクをもたらす。
- -1日目（治験薬の初回投与）の28日前までの急性上気道または下気道感染症、肺の増悪、または肺疾患の治療（抗生物質を含む）の変更。
- スクリーニング来院時に QTcF >450 ミリ秒を示す 12 誘導心電図。
- -固形臓器または血液移植の病歴。
- -スクリーニングの28日前に利尿薬またはレニン-アンギオテンシンアルドステロン系降圧薬を使用したか、または研究中にこれらの薬のいずれかが必要になると予想される。
- -スクリーニング訪問から30日以内の治験薬研究への継続中または以前の参加。
- 短時間作用型、長時間作用型、または 1 日 1 回の長時間作用型気管支拡張薬の使用を、来院前にそれぞれ 4、12、または 24 時間差し控えることができない。
- -吸入生理食塩水に対する重大な不耐性、またはスクリーニング時の生理食塩水の単回投与に対する不耐性の病歴
- -オルカンビに対する既知の過敏症または不耐性の歴史。
- 妊娠中および授乳中の女性。
- -Parion Sciences Study NCT02343445に参加した被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シーケンス 1: VX-371 + 高張食塩水 (HS)、次に HS
参加者は、治療期間 1 の 28 日間 (1 日目から 28 日目) の間、1 日 2 回 (1 日目から 28 日目まで)、3 ミリリットル (mL) の 4.2 パーセント (%) HS で希釈された 85 マイクログラム (mcg) の VX-371 を経口噴霧吸入により受け取り、その後 28 日間のウォッシュアウト期間が続きました。 (29 日目から 56 日目)、その後、治療期間 2 の 28 日間 (57 日目から 84 日目)、1 日 2 回、経口噴霧吸入により 3 mL の 4.2% HS を受け取りました。参加者は、2 錠の Orkambi (lumacaftor 400ミリグラム (mg) / ivacaftor 250 mg) を、嚢胞性線維症 (CF) の標準治療の一環として、研究を通して脂肪を含む食物とともに 12 時間ごとに経口投与しました。
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他の名前：
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実験的：シーケンス 2: HS、次に VX-371 + HS
参加者は、治療期間 1 の 28 日間 (1 日目から 28 日目)、その後 28 日間のウォッシュアウト期間 (29 日目から 56 日目) にわたって 1 日 2 回、経口噴霧吸入により 3 mL の 4.2% HS を受け取り、その後、希釈した 85 mcg の VX-371 を受け取りました。 3 mL の 4.2% HS で、治療期間 2 の 28 日間 (57 日目から 84 日目) にわたって 1 日 2 回、経口噴霧吸入による 4.2% HS を投与しました。彼らのCF標準治療の一環として、研究を通して脂肪を含む食物を何時間も食べました。
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他の名前：
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実験的：シーケンス 3: VX-371 + プラセボ、次にプラセボ
参加者は、治療期間 1 の 28 日間 (1 日目から 28 日目)、その後 28 日間のウォッシュアウト期間 (29 日目から 56 日目) に続いて、3 mL の 0.17% 生理食塩水 (プラセボ) で希釈した 85 mcg の VX-371 を経口噴霧吸入により受け取りました。 ）、その後、治療期間 2 の 28 日間（57 日目から 84 日目）、1 日 2 回、経口噴霧吸入により 3 mL の 0.17% 生理食塩水（プラセボ）を受け取りました。 250 mg) を 12 時間ごとに経口で摂取し、CF の標準治療の一環として、研究全体を通して脂肪を含む食品を摂取しました。
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他の名前：
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実験的：シーケンス 4: プラセボ、次に VX-371 + プラセボ
参加者は、治療期間 1 の 28 日間 (1 日目から 28 日目) にわたって 1 日 2 回、経口噴霧吸入により 3 mL の 0.17% 生理食塩水 (プラセボ) を受け取り、その後 28 日間のウォッシュアウト期間 (29 日目から 56 日目) を受け取り、その後 85 mcg の VX を受け取りました。 -371 を 3 mL の 0.17% 生理食塩水 (プラセボ) で希釈し、治療期間 2 の 28 日間 (57 日目から 84 日目まで) 1 日 2 回経口噴霧吸入しました。 250 mg) を 12 時間ごとに経口で摂取し、CF の標準治療の一環として、研究全体を通して脂肪を含む食品を摂取しました。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを有する参加者数によって評価された安全性および忍容性
時間枠：ベースライン（1日目）治験薬の最終投与後28日まで（112日まで）
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有害事象（AE）は、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
有害事象には、スパイロメトリー、臨床検査パラメータ、標準的な 12 誘導心電図 (ECG)、バイタルサイン、および眼科検査に関する異常な臨床的に重要な所見が含まれていました。
重大な有害事象 (SAE) は、以下の結果のいずれかをもたらすか、またはその他の理由で重大と見なされる AE でした。初期または長期の入院患者;生命を脅かす経験（即死のリスク）;永続的または重大な障害/無能力;先天異常。
治療に起因する事象は、治験薬の初回投与から最大 112 日 (最終投与後最大 28 日) までの間に、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化した事象でした。
TEAE には、重篤な TEAE と重篤でない TEAE の両方が含まれていました。
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ベースライン（1日目）治験薬の最終投与後28日まで（112日まで）
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28 日目の 1 秒あたりの予測強制呼気量 (ppFEV1) の研究ベースラインからの絶対変化 (ppFEV1)
時間枠：ベースライン研究、28日目
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
研究ベースラインは、研究における吸入された研究薬物の最初の投与前の最新の非欠損測定値として定義されました。
中止が生じた治療期間からの治療中止後の２８日目の測定値が分析に含まれた。
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ベースライン研究、28日目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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VX-371の血漿中濃度
時間枠：治療期間1および2内の1日目、14日目および28日目の投与前（吸入治験薬投与の90分前）および投与後60分
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治療期間1および2内の1日目、14日目および28日目の投与前（吸入治験薬投与の90分前）および投与後60分
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VX-371の尿中濃度
時間枠：治療期間1および2内の1日目、14日目および28日目の投与前（吸入治験薬投与の90分前）および投与後60分
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治療期間1および2内の1日目、14日目および28日目の投与前（吸入治験薬投与の90分前）および投与後60分
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Alison Church, MD、Parion Sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年2月1日
一次修了 (実際)
2017年9月1日
研究の完了 (実際)
2017年9月1日
試験登録日
最初に提出
2016年2月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月9日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月8日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX15-371-101
- 2015-004841-13 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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