Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności VX-371 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR

8 lipca 2021 zaktualizowane przez: Parion Sciences

Faza 2a, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, niekompletne badanie blokowe, skrzyżowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności VX-371 u pacjentów w wieku 12 lat lub starszych z mukowiscydozą, homozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR i będącymi Leczony Orkambi

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia VX-371 w hipertonicznym roztworze soli w porównaniu z samym hipertonicznym roztworem soli u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku ≥12 lat, homozygotycznych pod względem transbłonowej mukowiscydozy F508del mutacja regulatora przewodnictwa (CFTR) i leczenie produktem Orkambi

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

147

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron Cedex, Francja
      • Pierre-Bénite, Francja
      • Roscoff Cedex, Francja
      • Strasbourg Cedex 2, Francja
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone
      • Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chętny i zdolny do korzystania z urządzenia wprowadzającego zgodnie z zaleceniami podręcznika do nauki.
  • Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy, zdefiniowane jako stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l metodą ilościowej jonoforezy pilokarpiny.
  • Homozygota pod względem mutacji F508del CFTR. Jeśli wynik badania genotypu CFTR nie zostanie otrzymany przed randomizacją, do ustalenia kwalifikowalności można wykorzystać poprzedni raport z laboratorium genotypu CFTR.
  • Procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) wynoszący od ≥40 do <90 punktów procentowych dostosowany do wieku, płci i wzrostu zgodnie z Global Lung Initiative (GLI) podczas wizyty przesiewowej.
  • Gotowość do zaprzestania stosowania soli fizjologicznej przepisanej przez lekarza.
  • Kobiety w wieku rozrodczym z ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu.
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika.
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiana leczenia (w tym antybiotyków) choroby płuc w ciągu 28 dni przed 1. dniem (pierwsza dawka badanego leku).
  • 12-odprowadzeniowe EKG wykazujące QTcF >450 ms podczas wizyty przesiewowej.
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
  • Stosowane leki moczopędne lub leki przeciwnadciśnieniowe układu renina-angiotensyna-aldosteron w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym lub przewidywane zapotrzebowanie na którykolwiek z tych leków podczas badania.
  • Bieżący lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.
  • Niezdolność do odstawienia krótko działającego, długo działającego lub raz dziennie długo działającego leku rozszerzającego oskrzela odpowiednio na 4, 12 lub 24 godziny przed wizytą w klinice.
  • Historia znacznej nietolerancji na inhalowaną sól fizjologiczną lub nietolerancję pojedynczej dawki soli fizjologicznej podczas badania przesiewowego
  • Znana nadwrażliwość lub historia nietolerancji na Orkambi.
  • Samice w ciąży i karmiące.
  • Osoby, które brały udział w badaniu Parion Sciences NCT02343445.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sekwencja 1: VX-371 + hipertoniczna sól fizjologiczna (HS), następnie HS
Uczestnicy otrzymywali 85 mikrogramów (mcg) VX-371 rozcieńczonego w 3 mililitrach (ml) 4,2% (%) HS poprzez doustną inhalację z nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 1 do dnia 28) w pierwszym okresie leczenia, po czym następował 28-dniowy okres wypłukiwania (od dnia 29 do dnia 56), a następnie otrzymywali 3 ml 4,2% HS poprzez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 84) w okresie leczenia 2. Uczestnicy otrzymywali również stabilną dawkę 2 tabletek Orkambi (lumacaftor 400 miligram (mg)/iwakaftor 250 mg) doustnie co 12 godzin z pokarmem zawierającym tłuszcze przez cały okres badania w ramach standardowego leczenia mukowiscydozy (CF).
Lek: VX-371 + HS
Lek: Sól hipertoniczna
Lek: Orkambi
Inne nazwy:
  • lumakaftor/iwakaftor
Eksperymentalny: Sekwencja 2: HS, następnie VX-371 + HS
Uczestnicy otrzymywali 3 ml 4,2% HS poprzez doustną inhalację w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 1 do dnia 28) w pierwszym okresie leczenia, po czym następował 28-dniowy okres wypłukiwania (od dnia 29 do dnia 56), a następnie otrzymywali 85 mcg rozcieńczonego VX-371 w 3 ml 4,2% HS poprzez doustną inhalację w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 84) w okresie leczenia 2. Uczestnicy otrzymywali również stabilną dawkę 2 tabletek Orkambi (lumakaftor 400 mg/iwakaftor 250 mg) doustnie co 12 godzin z pokarmem zawierającym tłuszcze w ramach standardowego leczenia mukowiscydozy.
Lek: VX-371 + HS
Lek: Sól hipertoniczna
Lek: Orkambi
Inne nazwy:
  • lumakaftor/iwakaftor
Eksperymentalny: Sekwencja 3: VX-371 + Placebo, następnie Placebo
Uczestnicy otrzymywali 85 mcg VX-371 rozcieńczony w 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 1 do dnia 28) w okresie leczenia 1, po czym nastąpił 28-dniowy okres wypłukiwania (od dnia 29 do dnia 56) ), a następnie otrzymywali 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 84) w okresie leczenia 2. Uczestnicy otrzymywali również stabilną dawkę 2 tabletek leku Orkambi (lumakaftor 400 mg/iwakaftor 250 mg) doustnie co 12 godzin z pokarmem zawierającym tłuszcze przez cały okres badania w ramach standardowego leczenia mukowiscydozy.
Lek: Placebo
Lek: Orkambi
Inne nazwy:
  • lumakaftor/iwakaftor
Lek: VX-371
Eksperymentalny: Sekwencja 4: Placebo, następnie VX-371 + Placebo
Uczestnicy otrzymywali 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 1 do dnia 28) w okresie leczenia 1, po czym następował 28-dniowy okres wypłukiwania (od dnia 29 do dnia 56), a następnie otrzymywali 85 mcg VX -371 rozcieńczono w 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 84) w okresie leczenia 2. Uczestnicy otrzymywali również stabilną dawkę 2 tabletek leku Orkambi (lumakaftor 400 mg/iwakaftor 250 mg) doustnie co 12 godzin z pokarmem zawierającym tłuszcze przez cały okres badania w ramach standardowego leczenia mukowiscydozy.
Lek: Placebo
Lek: Orkambi
Inne nazwy:
  • lumakaftor/iwakaftor
Lek: VX-371

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne TEAE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) do 28 dni po ostatnim podaniu badanego leku (do 112 dni)
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. AE obejmowały nieprawidłowe, istotne klinicznie wyniki spirometrii, klinicznych parametrów laboratoryjnych, standardowych 12-odprowadzeniowych elektrokardiogramów (EKG), parametrów życiowych i badań okulistycznych. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych wyników lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku a okresem do 112 dni (do 28 dni po ostatniej dawce), które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia. TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne TEAE.
Wartość wyjściowa (dzień 1) do 28 dni po ostatnim podaniu badanego leku (do 112 dni)
Bezwzględna zmiana od punktu początkowego badania w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) w dniu 28
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, dzień 28
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Linię wyjściową badania zdefiniowano jako ostatni nie pominięty pomiar przed podaniem pierwszej dawki wziewnego badanego leku w badaniu. Do analizy włączono pomiary w dniu 28 po przerwaniu leczenia od okresu leczenia, w którym nastąpiło przerwanie leczenia.
Punkt wyjściowy badania, dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenia VX-371 w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (90 minut przed wziewnym podaniem badanego leku) i 60 minut po podaniu w dniach 1, 14 i 28 w okresie leczenia 1 i 2
Przed podaniem dawki (90 minut przed wziewnym podaniem badanego leku) i 60 minut po podaniu w dniach 1, 14 i 28 w okresie leczenia 1 i 2
Stężenie VX-371 w moczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (90 minut przed wziewnym podaniem badanego leku) i 60 minut po podaniu w dniach 1, 14 i 28 w okresie leczenia 1 i 2
Przed podaniem dawki (90 minut przed wziewnym podaniem badanego leku) i 60 minut po podaniu w dniach 1, 14 i 28 w okresie leczenia 1 i 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Parion Sciences

Współpracownicy

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Alison Church, MD, Parion Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX15-371-101
  • 2015-004841-13 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj