Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de VX-371 en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F508del-CFTR

Criterios de inclusión:

• Dispuesto y capaz de usar el dispositivo de entrega como se indica en el manual de estudio.
• Diagnóstico confirmado de FQ, definido como un valor de cloruro en sudor ≥60 mmol/L por iontoforesis cuantitativa de pilocarpina.
• Homocigoto para la mutación F508del CFTR. Si el resultado del genotipo de detección CFTR no se recibe antes de la aleatorización, se puede usar un informe de laboratorio de genotipo CFTR anterior para establecer la elegibilidad.
• Porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en un segundo (FEV1) de ≥40 a <90 puntos porcentuales ajustado por edad, sexo y altura de acuerdo con Global Lung Initiative (GLI) en la visita de selección.
• Dispuesto a suspender el uso de solución salina recetada por un médico.
• Mujeres en edad fértil con una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de selección.

Criterio de exclusión:

• Antecedentes de cualquier comorbilidad que, a juicio del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponer un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto.
• Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la visita de selección que podría interferir con las evaluaciones del estudio o representar un riesgo indebido para el sujeto.
• Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento (incluidos los antibióticos) para la enfermedad pulmonar en los 28 días anteriores al Día 1 (primera dosis del fármaco del estudio).
• Un ECG de 12 derivaciones que demuestra QTcF >450 mseg en la visita de selección.
• Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico.
• Usó diuréticos o medicamentos antihipertensivos del sistema renina-angiotensina aldosterona en los 28 días anteriores a la selección o una necesidad anticipada de cualquiera de estos medicamentos durante el estudio.
• Participación continua o anterior en un estudio de investigación de medicamentos dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección.
• Incapacidad para suspender el uso de broncodilatadores de acción corta, de acción prolongada o de acción prolongada una vez al día durante 4, 12 o 24 horas antes de la visita a la clínica, respectivamente.
• Antecedentes de intolerancia significativa a la solución salina inhalada o intolerancia a la dosis única de solución salina en la selección
• Hipersensibilidad conocida o antecedentes de intolerancia a Orkambi.
• Hembras gestantes y lactantes.
• Sujetos que han participado en el Estudio de Ciencias Parion NCT02343445.