F508del-CFTR 돌연변이 동형접합체인 낭포성 섬유증 환자에서 VX-371의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구
2021년 7월 8일 업데이트: Parion Sciences
낭포성 섬유증이 있는 12세 이상의 피험자에서 VX-371의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2a상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 불완전 차단, 교차 연구, F508del-CFTR 돌연변이에 대한 동형 접합체 Orkambi 치료
이 연구의 목적은 F508del-낭포성 섬유증 트랜스멤브레인에 대해 동형접합성인 12세 이상인 낭포성 섬유증(CF) 대상체에서 고장성 식염수 단독과 비교하여 고장성 식염수에서 VX-371로 치료하는 안전성 및 효능을 평가하는 것입니다. 컨덕턴스 조절기(CFTR) 돌연변이, Orkambi로 치료 중
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
147
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Manchester, 영국
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Southampton, 영국
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Bron Cedex, 프랑스
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Pierre-Bénite, 프랑스
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Roscoff Cedex, 프랑스
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Strasbourg Cedex 2, 프랑스
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 매뉴얼의 지시에 따라 전달 장치를 기꺼이 사용하고 사용할 수 있습니다.
- 정량적 필로카르핀 이온삼투법에 의해 땀 염화물 값 ≥60mmol/L로 정의되는 CF의 확인된 진단.
- F508del CFTR 돌연변이에 대한 동형접합체. CFTR 스크리닝 유전자형 결과가 무작위화 전에 수신되지 않은 경우, 이전 CFTR 유전자형 실험실 보고서를 사용하여 적격성을 확립할 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 시 GLI(Global Lung Initiative)에 따라 연령, 성별 및 키에 대해 조정된 ≥40 내지 <90% 포인트의 1초간 강제 호기량(FEV1)의 퍼센트 예측.
- 의사가 처방한 식염수 사용을 기꺼이 중단합니다.
- 스크리닝 방문에서 음성 혈청 임신 검사를 받은 가임 여성 피험자.
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 임의의 동반이환의 이력.
- 스크리닝 방문에서 연구 평가를 방해하거나 피험자에게 과도한 위험을 초래하는 임의의 임상적으로 유의한 검사실 이상.
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화, 또는 1일(연구 약물의 첫 번째 투여) 전 28일 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함)의 변경.
- 스크리닝 방문에서 QTcF >450msec를 나타내는 12 리드 ECG.
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
- 스크리닝 전 28일 동안 사용된 이뇨제 또는 레닌-안지오텐신 알도스테론 시스템 항고혈압제 또는 연구 동안 이러한 약물에 대한 예상되는 필요성.
- 스크리닝 방문 30일 이내에 연구 약물 연구에 진행 중이거나 이전에 참여.
- 단기 작용, 장기 작용 또는 1일 1회 장기 작용 기관지확장제 사용을 각각 진료소 방문 전 4, 12 또는 24시간 동안 보류할 수 없음.
- 흡입 식염수에 대한 유의한 내약성 또는 스크리닝 시 단일 용량의 식염수에 대한 내약성 병력
- Orkambi에 대해 알려진 과민성 또는 편협의 병력.
- 임신 및 간호 여성.
- Parion Sciences 연구 NCT02343445에 참여한 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시퀀스 1: VX-371 + 고장성 식염수(HS), 그 다음 HS
참가자들은 치료 기간 1에 이어 28일 휴약 기간 동안 28일 동안(1일차부터 28일차까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3밀리리터(mL) 4.2%(%) HS에 희석된 85마이크로그램(mcg) VX-371을 받았습니다. (29일 - 56일) 치료 기간 2에서 28일(57일 - 84일) 동안 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 4.2% HS를 받았습니다. 참가자는 또한 Orkambi(lumacaftor 400 밀리그램(mg)/ivacaftor 250mg)을 낭포성 섬유증(CF) 관리 표준의 일부로 연구 기간 내내 지방 함유 식품과 함께 12시간마다 경구 투여합니다.
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다른 이름들:
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실험적: 시퀀스 2: HS, VX-371 + HS
참가자는 치료 기간 1에서 28일 동안(1일부터 28일까지) 경구 분무 흡입을 통해 3mL 4.2% HS를 받은 후 28일 휴약 기간(29일부터 56일까지)을 받은 다음 희석된 85mcg VX-371을 받았습니다. 치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 84일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 4.2% HS 3mL 내 CF 치료 표준의 일부로 연구 전반에 걸쳐 지방 함유 식품으로 몇 시간 동안.
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다른 이름들:
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실험적: 시퀀스 3: VX-371 + 위약, 이후 위약
참가자는 치료 기간 1에서 28일(1일~28일)에 이어 28일 휴약 기간(29일~56일) 동안 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)에 희석된 85mcg VX-371을 받았습니다. ) 이후 치료 기간 2에서 28일(57일~84일) 동안 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)를 받았습니다. 참가자는 또한 Orkambi 정제 2정(lumacaftor 400mg/ivacaftor)의 안정적인 용량을 받았습니다. 250 mg)을 CF 치료 표준의 일환으로 연구 기간 내내 지방 함유 식품과 함께 12시간마다 경구 투여했습니다.
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다른 이름들:
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실험적: 시퀀스 4: 위약, 그 다음 VX-371 + 위약
참가자는 치료 기간 1에서 28일(1일~28일)에 이어 28일 휴약 기간(29일~56일) 동안 1일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)를 받은 후 85mcg VX를 받았습니다. - 3mL 0.17% 식염수(위약)에 희석된 371은 치료 기간 2에서 28일 동안(57일에서 84일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 이루어졌습니다. 참가자는 또한 Orkambi 정제 2정(lumacaftor 400mg/ivacaftor)의 안정적인 용량을 받았습니다. 250 mg)을 CF 치료 표준의 일환으로 연구 기간 내내 지방 함유 식품과 함께 12시간마다 경구 투여했습니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 긴급 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE를 가진 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 기준선(1일) 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일(최대 112일)
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유해 사례(AE)는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
AE에는 폐활량계, 임상 실험실 매개변수, 표준 12-리드 심전도(ECG), 활력 징후 및 안과 검사에 대한 임상적으로 유의미한 이상 소견이 포함되었습니다.
중대한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
치료 긴급은 연구 약물의 첫 번째 투여와 최대 112일(마지막 투여 후 최대 28일) 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건이었습니다.
TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다.
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기준선(1일) 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일(최대 112일)
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28일에 퍼센트 예측된 1초 강제 호기량(ppFEV1)으로 연구 기준선으로부터 절대 변화
기간: 연구 기준선, 28일
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
연구 기준선은 연구에서 흡입된 연구 약물의 첫 번째 투여 전 가장 최근의 누락되지 않은 측정으로 정의되었습니다.
중단이 발생한 치료 기간으로부터 치료 중단 후 28일 측정치를 분석에 포함시켰다.
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연구 기준선, 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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VX-371의 혈장 농도
기간: 치료 기간 1 및 2 내 1일, 14일 및 28일에 투여 전(흡입 연구 약물 투여 90분 전) 및 투여 후 60분
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치료 기간 1 및 2 내 1일, 14일 및 28일에 투여 전(흡입 연구 약물 투여 90분 전) 및 투여 후 60분
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VX-371의 소변 농도
기간: 치료 기간 1 및 2 내 1일, 14일 및 28일에 투여 전(흡입 연구 약물 투여 90분 전) 및 투여 후 60분
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치료 기간 1 및 2 내 1일, 14일 및 28일에 투여 전(흡입 연구 약물 투여 90분 전) 및 투여 후 60분
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Alison Church, MD, Parion Sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 2월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 9일
처음 게시됨 (추정)
2016년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 7월 8일
마지막으로 확인됨
2021년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX15-371-101
- 2015-004841-13 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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Enanta Pharmaceuticals, Inc아직 모집하지 않음호흡기 세포융합 바이러스(RSV) | RSV 감염 | RSV